Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Olaszország1/2. fázis

A Study to Investigate the Safety and Effectiveness of a Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy (REGV131-LNP1265) in Pediatric, Adolescent and Adult Participants With Hemophilia B

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Regeneron Pharmaceuticals
Hol
Florence, Genoa, Milan, Rome, Rozzano és Vicenza (Olaszország)Mind a 6 helyszín megnézéseMég 8 másik országban, 49 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
130 fő, tervezett
Kezdés
2024. szept. 11.
Várható befejezés
2047. aug. 14.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 7 csoport
A vizsgált kezelések
  • REGV131
  • LNP1265
A regiszteradat frissítve
2026. október 21.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 2 éves vagy idősebb, súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliás férfiakat keres, akik már kapnak IX-es faktor (FIX) megelőző kezelést. Egy génbeillesztő terápiát, a REGV131-LNP1265-öt vizsgálja.

Életkor
2 éves kortól
Nem
Csak férfiak
A betegség stádiuma
Súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofília (a kórtörténetben FIX-aktivitás ≤2% vagy <0.02 IU/mL, vagy súlyos B-hemofíliát okozó ismert genotípus)
Korábbi kezelés
Jelenleg FIX megelőző kezelést kell kapnia, és korábban már kapott FIX-terápiát. Legalább 6 hónapig részt kellett vennie e vizsgálat bevezető szakaszában, vagy az R0000-HEMB-2187 (NCT05568459) bevezető vizsgálatban. Nem kaphatott korábban AAV-alapú génterápiát.
Biomarker vagy leletérték
Ha a vizsgálat előtt kimutatható az AAV8 kapszid elleni antitest, a beteg nem vehet részt.

A részvétel fő kizáró okai

  • FIX-inhibitor a kórtörténetben 2 vagy több alkalommal
  • Bethesda inhibitor titer a normál felső határa felett a szűréskor
  • Jelentős májbetegség, például cirrhosis vagy portális hipertónia
  • Artériás vagy vénás vérrögképződési esemény a kórtörténetben
  • Kortikoszteroid-túlérzékenység, vagy tartós kortikoszteroid-kezelést igénylő állapot

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Confirmed diagnosis of severe or moderately severe hemophilia B with medical history of FIX functional activity (≤2% or <0.02 IU/mL) or documented genotype known to produce severe hemophilia B
  • Currently taking FIX prophylaxis and previous experience with FIX therapy, as defined in the protocol
  • Participation in the lead-in period of this interventional study OR a separate lead-in study (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) for at least 6 months for ABR data while taking FIX prophylaxis, as defined in the protocol

Ki nem vehet részt

  • Detectable pre-existing antibodies to the AAV8 capsid; as measured by Enzyme-Linked ImmunoSorbent Assay (ELISA) at prescreening (or final lead-in visit, if applicable)
  • Evidence of cirrhosis and/or portal hypertension as assessed by abdominal ultrasound at screening or measured within 6 months prior to the screening visit
  • Previously received any AAV gene-based therapy or intends to receive approved or investigational AAV-based gene therapy other than REGV131-LNP1265 during the study period; NOTE: Other Inclusion/Exclusion Protocol Defined Criteria Apply
  • Any significant underlying liver disease such as: cholestatic liver disease, liver cirrhosis, portal hypertension, splenomegaly, hepatic encephalopathy
  • History of arterial or venous thrombo-embolic events, as defined in the protocol
  • History of hypersensitivity to corticosteroids or known medical condition that requires chronic administration of corticosteroids
  • History of FIX inhibitor (clinical or laboratory-based assessment) on 2 or more occasions
  • Bethesda inhibitor titer greater than the Upper Limit of Normal (ULN) at screening
  • Evidence of advanced liver fibrosis or significant fatty liver, as defined in the protocol

Helyszínek itt: Olaszország

Még 8 másik országban, 49 helyszínen

  • Careggi University HospitalFlorence, OlaszországRésztvevőt keres
  • IRCCS Istituto Giannina GasliniGenoa, OlaszországRésztvevőt keres
  • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore PoliclinicoMilan, OlaszországRésztvevőt keres
  • Ospedale Pediatrico Bambino GesùRome, OlaszországRésztvevőt keres
  • Humanitas Mirasole S.p.A.Rozzano, OlaszországRésztvevőt keres
  • Azienda Unita Locale Socio Sanitaria N 8 BericaVicenza, OlaszországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Participants in this study have a genetic mutation, specifically in the coagulation (blood clotting) Factor 9 gene that causes severe or moderately severe hemophilia B. This study is researching an experimental gene insertion therapy (the adding of a gene into your DNA) called REGV131-LNP1265, also called the "study drug". Gene insertion therapy aims to teach the body how to produce clotting factor long-term, without the need for factor replacement therapy.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The main aim of this study is to find a safe and well-tolerated dose of the study drug by checking the side effects that may happen from taking it, both in the near term and over time.

The study is looking at several other research questions including:

* How much study drug is in the blood at different times * Whether the body makes antibodies against parts of the study drug, which could make the drug less effective or could lead to side effects. Antibodies are proteins produced by the body's immune system in response to a foreign substance * Whether the body makes antibodies against the clotting factor replacement therapy * How often factor replacement therapy is needed, both on a regular basis for prevention of bleeding, and as needed to treat bleeding events (and it if changes after taking study drug) * Whether there is a difference in 2 different methods for measuring Factor 9 activity in the blood

A vizsgálat 7 csoportja

  • Part 1: Cohort 1 Dose Escalation for RDEA vizsgált kezelés

    Starting dose to determine the RDE of REGV131-LNP1265 and further assess the safety, tolerability, and FIX functional activity data at the RDE

    Kezelés: REGV131 és LNP1265

  • Part 1: Cohort 2 Dose Escalation for RDEA vizsgált kezelés

    Dose 2 of ascending dose level cohorts to determine the RDE of REGV131-LNP1265 and further assess the safety, tolerability, and FIX functional activity data at the RDE

    Kezelés: REGV131 és LNP1265

  • Part 1: Cohort 3 Dose Escalation for RDEA vizsgált kezelés

    Dose 3 of ascending dose level cohorts to determine the RDE of REGV131-LNP1265 and further assess the safety, tolerability, and FIX functional activity data at the RDE

    Kezelés: REGV131 és LNP1265

  • Part 1: Cohort 4 Dose Escalation for RDEA vizsgált kezelés

    Dose 4 of ascending dose level cohorts to determine the RDE of REGV131-LNP1265 and further assess the safety, tolerability, and FIX functional activity data at the RDE

    Kezelés: REGV131 és LNP1265

  • Part 2: Dose Expansion AA vizsgált kezelés

    Participants ≥18 Years of Age will receive the RDE of REGV131-LNP1265 determined by Part 1

    Kezelés: REGV131 és LNP1265

  • Part 2: Dose Expansion BA vizsgált kezelés

    Participants ≥12 to \<18 Years of Age will receive the administered weight-adjusted RDE of REGV131-LNP1265 determined by Part 1

    Kezelés: REGV131 és LNP1265

  • Part 2: Dose Expansion CA vizsgált kezelés

    Participants ≥2 to \<12 Years of Age will receive the administered weight-adjusted RDE of REGV131-LNP1265 determined by Part 1

    Kezelés: REGV131 és LNP1265

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Two-Part Open-Label Study of REGV131-LNP1265, A CRISPR/Cas9 Based Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy in Participants With Hemophilia B
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 21.