Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Befejeződött2. fázis

Safety and Efficacy of NMD670 in Adult Patients With Type 1 and Type 2 Charcot-Marie-Tooth Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
NMD Pharma A/S
Hol
Austin, Boston, Columbia, Columbus, Kansas City, New York, Rochester és Spokane (Egyesült Államok)Mind a 8 helyszín megnézéseMég 4 másik országban, 11 helyszínen
Azonosító
Állapot
Befejeződött
Fázis
2. fázis
Résztvevők
81 fő vett részt
Kezdés
2024. szept. 30.
Befejezés
2025. nov. 4.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • NMD670
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2025. november 12.

Ki vehet részt

Életkor
18 év – 70 év
Nem
Nők és férfiak
Egészséges önkéntesek
Nem vehetnek részt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female participants must be 18 to 70 years inclusive at the time of signing the ICF
  • Diagnosis of CMT type 1 or 2 confirmed by genetic testing
  • Body mass index between 18 and 35 kg/m2, inclusive, at screening, and with a minimum weight of 40 kg
  • Contraceptive use by men and women must be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies
  • Participant is capable of and has given signed informed consent

Ki nem vehet részt

  • Participants who have received treatment with another IMP within 30 days (or 5 half-lives of the medication, whichever is longer) prior to day 1
  • Participants with other significant disease that may interfere with the interpretation of study data (e.g., other neuromuscular diseases) and/or ability to complete the tests, in the opinion of the Investigator
  • Participants with history of poor compliance with relevant therapy in the opinion of the Investigator
  • Participants with laboratory test result abnormalities at screening considered clinically significant by the Investigator
  • Female participants who plan to become pregnant during the study or are currently pregnant or breastfeeding

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 4 másik országban, 11 helyszínen

  • National Neuromuscular research Institute, PLLCAustin, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Mass General NeurologyBoston, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • NextGen Precision HealthColumbia, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular DiseasesColumbus, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Kansas Medical Center, Department of NeurologyKansas City, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Columbia University Medical CenterNew York, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Rochester Neuromuscular Disease CenterRochester, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Providence Medical Research CenterSpokane, Egyesült ÁllamokNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This Phase 2a study aims to evaluate the efficacy, safety and tolerability of NMD670 vs placebo administered twice a day (BID) for 21 days in ambulatory adult patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1 and type 2.

A vizsgálat 2 csoportja

  • NMD670A vizsgált kezelés
  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 2a, Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of NMD670 Over 21 Days in Ambulatory Adult Patients With Type 1 and Type 2 Charcot-Marie-Tooth Disease
Publikációk
A regiszteradat frissítve
2025. november 12.