Befejeződött2. fázis
Safety and Efficacy of NMD670 in Adult Patients With Type 1 and Type 2 Charcot-Marie-Tooth Disease
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- NMD Pharma A/S
- Hol
- Austin, Boston, Columbia, Columbus, Kansas City, New York, Rochester és Spokane (Egyesült Államok)Mind a 8 helyszín megnézéseMég 4 másik országban, 11 helyszínen
- Azonosító
- Állapot
- Befejeződött
- Fázis
- 2. fázis
- Résztvevők
- 81 fő vett részt
- Kezdés
- 2024. szept. 30.
- Befejezés
- 2025. nov. 4.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
- A vizsgált kezelések
- NMD670
- Placebo
- A regiszteradat frissítve
- 2025. november 12.
Ki vehet részt
- Életkor
- 18 év – 70 év
- Nem
- Nők és férfiak
- Egészséges önkéntesek
- Nem vehetnek részt
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Male or female participants must be 18 to 70 years inclusive at the time of signing the ICF
- Diagnosis of CMT type 1 or 2 confirmed by genetic testing
- Body mass index between 18 and 35 kg/m2, inclusive, at screening, and with a minimum weight of 40 kg
- Contraceptive use by men and women must be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies
- Participant is capable of and has given signed informed consent
Ki nem vehet részt
- Participants who have received treatment with another IMP within 30 days (or 5 half-lives of the medication, whichever is longer) prior to day 1
- Participants with other significant disease that may interfere with the interpretation of study data (e.g., other neuromuscular diseases) and/or ability to complete the tests, in the opinion of the Investigator
- Participants with history of poor compliance with relevant therapy in the opinion of the Investigator
- Participants with laboratory test result abnormalities at screening considered clinically significant by the Investigator
- Female participants who plan to become pregnant during the study or are currently pregnant or breastfeeding
Helyszínek itt: Egyesült Államok
Még 4 másik országban, 11 helyszínen
- National Neuromuscular research Institute, PLLCAustin, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Mass General NeurologyBoston, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- NextGen Precision HealthColumbia, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular DiseasesColumbus, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- University of Kansas Medical Center, Department of NeurologyKansas City, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Columbia University Medical CenterNew York, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- University of Rochester Neuromuscular Disease CenterRochester, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Providence Medical Research CenterSpokane, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
This Phase 2a study aims to evaluate the efficacy, safety and tolerability of NMD670 vs placebo administered twice a day (BID) for 21 days in ambulatory adult patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1 and type 2.
A vizsgálat 2 csoportja
- NMD670A vizsgált kezelés
- PlaceboPlacebo, összehasonlításként
Adatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- A Phase 2a, Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of NMD670 Over 21 Days in Ambulatory Adult Patients With Type 1 and Type 2 Charcot-Marie-Tooth Disease
- Publikációk
- The Neuromuscular Junction: A Shared Vulnerability in Aging and Disease.The Journal of neuroscience : the official journal of the Society for Neuroscience, 2025
- A regiszteradat frissítve
- 2025. november 12.