Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: KínaFázis nélkül

CVI Alterations in FD: a Prospective, Multicenter, Observational Cohort Study

A legfontosabb adatok

Ki végzi
China National Center for Cardiovascular Diseases
Hol
Beijing (Kína)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
300 fő, tervezett
Kezdés
2024. dec. 31.
Várható befejezés
2026. dec. 30.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2025. március 26.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknél a szívultrahangon megvastagodott szívizom látszik, és legalább két, Fabry-betegségre utaló figyelmeztető jel van.

Életkor
18 éves vagy idősebb
Nem
Bármely nemű személy részt vehet.
A betegség stádiuma
A szívizomfal vastagsága szívultrahangon a szív elernyedési szakaszának végén legalább 13 mm, és legalább két Fabry-betegségre utaló figyelmeztető jel.
Biomarker vagy leletérték
Legalább két Fabry-betegségre utaló figyelmeztető jel: szívre utaló jelek (megvastagodott szívizom, kóros EKG), szíven kívüli jelek (például bőrelváltozások, égő fájdalom a kézben vagy lábban, csökkent izzadás, 50 éves kor előtti agyvérzés, szemelváltozások, vesebetegség fehérjeürítéssel, halláskárosodás), vagy X-kromoszómához kötött öröklődő vese- vagy szívbetegség a családban.

A részvétel fő kizáró okai

  • Megvastagodott szívizom, aminek az oka egyértelműen ismert
  • Más betegség, amely mellett a várható élettartam 1 évnél rövidebb
  • A tájékozott beleegyezés megtagadása
  • A követéses vizsgálatokon való részvétel megtagadása

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 7 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Patients to be enrolled in this study should fulfill all 3 criteria (a, b, and c) at screening:
  • Patients with a maximum myocardial wall thickness (left ventricular posterior wall or septum) of ≥13 mm at the end diastole on echocardiography
  • At least two or more "warning signs" associated with FD ("warning signs" include cardiac "warning signs", extracardiac "warning signs", or family history)
  • Aged 18 years old or older; cardiac "warning signs" of FD:; Concentric LVH or papillary hypertrophy or right ventricular hypertrophy on echocardiography; ECG abnormalities (eg, shortened PR interval, wide QRS complex, right bundle branch block, ST-segment depression, etc.); Extra-cardiac "warning signs" of FD; Angiokeratomas; Acroparesthesia; Hypohidrosis; Premature stroke (<50 years of age); Corneal verticillate; Renal impairment accompanied by proteinuria; Hearing loss; Family history; Family history of X-linked inherited disorder (renal disease or cardiac disease)

Ki nem vehet részt

  • Combining any other clinical condition with a life expectancy less than 1 year
  • LVH patients with a clear etiology
  • Refuse to give informed consent or refuse to be followed-up

Helyszínek itt: Kína

  • Fuwai Hospital, National Centre for Cardiovascular Disease, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical CollegeBeijing, KínaContact: Lei SongRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Fabry disease (FD) is a rare X-linked lysosomal storage disorder caused by α-galactosidase A (GLA) gene mutations leading to reduced or undetectable α galactosidase A (α-Gal A) enzyme activity, resulting in progressive accumulation of globotriaosylceramide (GL3) and its deacylated form globotriaosylsphingosine (Lyso-GL-3) in multiple organs, causing neural, renal, cardiac, dermatological, gastrointestinal and ophthalmic manifestations, even leading to life-threatening complications. Cardiovascular and cerebrovascular complications (i.e. heart failure, stroke, etc.) or end-stage renal disease even premature death can be seen in severe cases. The life expectancy of male patients is reduced by 15~20 years, while that of female patients is reduced by 6~10 years.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The exact prevalence of FD is currently unknown. Based on an estimated prevalence of 1:60,000, there are approximately 23,000 affected FD patients in China. The clinical manifestations of FD are diverse and non-specific, which may lead to misdiagnosis in patients with non-typical clinical manifestations in the absence of a family history of FD. Cardiac involvement can be recognized in up to 68% patients with FD, significantly higher than in other organs, and the positive screening rate for FD in adults with unexplained left ventricular hypertrophy (LVH)/hypertrophic cardiomyopathy was 0.9%.

Cardiovascular disease is the leading cause of death in patients with FD cardiomyopathy (40.2%). The 2020 Expert Consensus Document on the Management of Cardiovascular Manifestations of Fabry Disease recommends early screening in patients with suspected LVH for early diagnosis. Therefore, strengthened screening strategy in high-risk patients with LVH will improve the diagnosis and treatment of FD in China.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
The Characteristics of Cardiovascular Imaging Alterations in Patients with Fabry Cardiomyopathy: a Prospective, Multicenter, Observational Cohort Study
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2025. március 26.