Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Kanada3. fázis

Acoramidis Transthyretin Amyloidosis Prevention Trial in the Young (ACT-EARLY) Study in Asymptomatic Carriers of a Pathogenic TTR Variant

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Hol
Calgary, Toronto és Vancouver (Kanada)Mind a 3 helyszín megnézéseMég 24 másik országban, 104 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
587 fő, tervezett
Kezdés
2025. máj. 12.
Várható befejezés
2032. dec.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Acoramidis
  • Placebo oral tablet
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 4.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknél kimutatható egy betegséget okozó TTR-génváltozat, de még nincs tünetük. Az acoramidis hatását vizsgálják placebóval szemben a transztiretin-amiloidózis megelőzésében vagy késleltetésében.

Életkor
18 és 75 év között.
Nem
Férfiak és nők is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Nincs jele ATTR-CM (szívet érintő) vagy ATTR-PN (idegeket érintő) betegségnek. A résztvevő életkora legfeljebb 10 évvel lehet fiatalabb vagy idősebb a PADO-nál.
Korábbi kezelés
Nem vehet részt, aki jelenleg vagy az elmúlt 1–12 hónapban (a szertől függően) más TTR-módosító kezelést kapott.
Biomarker vagy leletérték
Orvosilag indokolt genetikai vizsgálattal igazolt, ismerten vagy valószínűleg kóroki TTR-génváltozat szükséges (például V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A).

A részvétel fő kizáró okai

  • ATTR-CM vagy ATTR-PN jelei
  • Más TTR-módosító kezelés most vagy a közelmúltban
  • Szív-MRI vizsgálat nem végezhető el
  • Súlyos szervi betegség, például vese-, máj- vagy szívbetegség, vagy neuropátia
  • Rák az elmúlt 5 évben, kezeletlen pajzsmirigybetegség, 1-es típusú cukorbetegség, aktív hepatitis B vagy C, illetve HIV

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female ≥ 18 to ≤ 75 years of age inclusive
  • Participants must have an established genotype (hetero- or homozygosity) through a medically-indicated genetic test of a TTR gene variant that is known to be pathogenic or likely pathogenic (eg, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A, or all other pathogenic TTR variants)
  • Participant's age is within 10 years younger than or older than PADO

Ki nem vehet részt

  • Current or past (within last 1 to 12 months, depending on specific agent) treatment with other TTR modifying therapies
  • Major surgery within the past 3 months or planned during the next 12 months
  • Contraindication to or inability to undergo cardiac magnetic resonance testing
  • Major organ dysfunction, including: kidney disease, liver disease, heart disease (including cardiomyopathy), neuropathy
  • Other diseases or conditions such has cancer within 5 years, untreated hyperthyroidism or hypothyroidism, type 1 diabetes, active hepatitis B or C, HIV
  • Known hypersensitivity to acoramidis
  • Evidence of ATTR-CM or ATTR-PN

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 75 év között vagy?

Helyszínek itt: Kanada

Még 24 másik országban, 104 helyszínen

  • University Of CalgaryCalgary, KanadaRésztvevőt keres
  • St. Michael's HospitalToronto, KanadaRésztvevőt keres
  • University of British ColumbiaVancouver, KanadaRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Transthyretin amyloidosis (ATTR) is a disease where the normally occurring transthyretin (TTR) protein falls apart and forms amyloid, a sticky plaque-like substance that accumulates in different organs in the body and can cause damage to the organ. There are two ways that the TTR protein can fall apart. One way occurs as a person ages, where the normal TTR protein can fall apart and form amyloid that may no longer be sufficiently cleared by the body. This type of ATTR is known as wild-type ATTR (ATTRwt). The other way occurs when a person inherits a defective TTR gene that causes the TTR protein to spontaneously fall apart. This form of the disease is known as variant ATTR (ATTRv) and can be detected in adults by a genetic test of their TTR gene before they age.

A teljes eredeti leírásKevesebb

Amyloid build-up in the heart causes the heart wall to become thick and stiff and can result in heart failure and even death. Accumulation of TTR amyloid in the heart is known as transthyretin amyloid cardiomyopathy or ATTR-CM. Amyloid can also deposit in the nerve tissues leading to nerve problems. Accumulation of TTR in the nerves is known as transthyretin amyloid polyneuropathy or ATTR-PN.

Acoramidis is an experimental drug designed to bind tightly to TTR in the blood and stabilize its structure, so it does not form the harmful amyloid plaques that can cause damage to organs.

This study is intended to determine if treatment with acoramidis in participants with ATTRv who have not yet developed any symptoms of disease can prevent or delay the development of ATTR-CM or ATTR-PN disease. If adults with an inherited defective TTR gene are treated early before any of the symptoms of disease have developed, it may be possible to delay the onset or prevent the disease entirely.

A vizsgálat 2 csoportja

  • acoramidisA vizsgált kezelés

    Participants will receive acoramidis 712 mg orally BID (which is equivalent to 800 mg acoramidis HCl BID)

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Subjects will receive placebo to match twice daily

    Kezelés: Placebo oral tablet

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 3, Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Acoramidis for Transthyretin Amyloidosis Prevention in the Young (ACT-EARLY Trial)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06563895: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 4.