Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMREE®) in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy-SUMMIT

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
Hol
Charlotte, Charlottesville, Chicago, Cincinnati, Dallas, Denton, Durham, Gainesville, Grand Rapids, Hershey, Indianapolis, Kansas City, Little Rock, Loma Linda, Los Angeles, Madera, Miami, Milwaukee, Minneapolis, North Worcester, Orlando, Palo Alto, Philadelphia, Phoenix, Sacramento, San Antonio, Seattle, St. Petersburg, The Bronx és Washington D.C. (Egyesült Államok)Mind a 31 helyszín megnézéseMég 1 másik országban, 2 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
250 fő, tervezett
Kezdés
2024. szept. 25.
Várható befejezés
2032. febr.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Vamorolone
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 24.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 2 éves vagy idősebb, Duchenne-féle izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkat és férfiakat keres, akik AGAMREE®-t szednek, vagy érvényes receptjük van rá.

Életkor
2 éves és idősebb
Nem
Csak férfiak és fiúk
A betegség stádiuma
Igazolt Duchenne-féle izomdystrophia (DMD), genetikai vizsgálattal vagy izombiopsziával megerősítve.
Korábbi kezelés
Szednie kell az AGAMREE®-t, vagy érvényes, aktív receptjének kell lennie rá.

A részvétel fő kizáró okai

  • Bármilyen ellenjavallat az AGAMREE® szedésére
  • Olyan egészségi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a részvételt vagy az eredményeket

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 6 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Patient or parent/legal guardian is willing and able to provide written informed consent once the nature of the registry has been explained and prior to the start of any registry-related procedures
  • Patient and/or parent/guardian are willing and able to complete QoL questionnaires
  • Male patients at least 2 years old
  • Confirmed diagnosis of DMD (via genetic testing or muscle biopsy with absent dystrophin staining to anti- dystrophin antibodies 3, 1, or 2, or dystrophin immunohistochemistry or western blot)
  • Patient has a current, active prescription for, or is on, AGAMREE®

Ki nem vehet részt

  • Any contraindication to AGAMREE® or medical condition, which, in the opinion of the Investigator, would affect registry participation, performance, or interpretation of registry assessments

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 1 másik országban, 2 helyszínen

  • Atrium Health Neurosciences InstituteCharlotte, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular CenterCharlottesville, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Lurie Children's Hospital of ChicagoChicago, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnati, Egyesült ÁllamokContact: Meghan McAnally, MDRésztvevőt keres
  • University of Texas Southwestern Medical CenterDallas, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care CenterDenton, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Duke University Medical Center and Childrens Health CenterDurham, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • University of Florida Clinical and Translational Science InstitueGainesville, Egyesült ÁllamokContact: Julie Berthy, NPRésztvevőt keres
  • Helen DeVos Children's HospitalGrand Rapids, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience InstituteHershey, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Indiana University Health Riley Hospital for ChildrenIndianapolis, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • University of Kansas Medical CenterKansas City, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Arkansas Childrens HospitalLittle Rock, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Loma Linda University Pediatric Subspecialty ClinicsLoma Linda, Egyesült ÁllamokContact: Monica PizanaRésztvevőt keres
  • Children's Hospital Los AngelesLos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Dana O'Rourke, MDToborzás még nem indult
  • Valley Children's HospitalMadera, Egyesült ÁllamokContact: Claudia NayaresToborzás még nem indult
  • Nicklaus Children's HospitalMiami, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • University of MiamiMiami, Egyesült ÁllamokContact: Branden CoutoToborzás még nem indult
  • Children's WisconsinMilwaukee, Egyesült ÁllamokContact: Rebecca RehborgToborzás még nem indult
  • Masonic Children's Hospital - Discovery ClinicMinneapolis, Egyesült ÁllamokContact: Jenny MyhreToborzás még nem indult
  • University of Massachusetts Memorial Medical CenterNorth Worcester, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Nemours Children's HospitalOrlando, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Stanford UniversityPalo Alto, Egyesült ÁllamokContact: Jenna Klotz, MDToborzás még nem indult
  • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)Philadelphia, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Phoenix Children s HospitalPhoenix, Egyesült ÁllamokContact: Clara Chow, MDRésztvevőt keres
  • University of California - DavisSacramento, Egyesült ÁllamokContact: Craig McDonald, MDRésztvevőt keres
  • The University of Texas Health Science Center at San AntonioSan Antonio, Egyesült ÁllamokContact: Matthew Wicklund, MDRésztvevőt keres
  • Seattle Children's HospitalSeattle, Egyesült ÁllamokContact: Mark Wingertzahn, PhDCsak meghívásos
  • Johns Hopkins All Children's HospitalSt. Petersburg, Egyesült ÁllamokContact: Susan DvojackRésztvevőt keres
  • The Children's Hospital at MontefioreThe Bronx, Egyesült ÁllamokContact: Channelle MooyoungToborzás még nem indult
  • Children's National Health SystemWashington D.C., Egyesült ÁllamokContact: Christopher Spurney, MDToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this study is to collect additional information on the safety of long-term treatment with AGAMREE® and to explore long-term clinical impact of AGAMREE® on quality of life, as assessed by standardized patient-reported outcome measures (QoL questionnaires) in male patients aged 2 years and older with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

A vizsgált kezelések

  • Vamorolone

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMREE®) in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy [SUpplemental Patient dMd assessMents Investigating ouTcomes (SUMMIT)]
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 24.