NCT06565572Csak meghívásosKorai 1. fázis
Antisense Oligonucleotide Treatment for PCARP Disease Due to Mutation in FLVCR1
An Open-label Single Center, Single Participant Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for PCARP (Posterior Column Ataxia With Retinitis Pigmentosa) Disease Due to Mutations in FLVCR1
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. máj. 19.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The goal of this clinical trial is to evaluate a specific antisense oligonucleotide medication in one patient with posterior column ataxia with retinitis pigmentosa. The main question it aims to answer is: what is the safety and tolerability of this medication in a single participant.
- Állapot (regiszter)
- Csak meghívásos
- Fázis (regiszter)
- Korai 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 1 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. aug. 9.
- Kezdés
- 2023. aug. 23.
- Elsődleges befejezés
- 2024. aug. 21.
- Fő szponzor
- University of Colorado, Denver
- Betegségek
- Retinitis pigmentosa
- NCT-szám
- NCT06565572
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 1
- 2023. aug. 23. és az elsődleges befejezés (2024. aug. 21.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Allergy to any of the ASO components
- Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures.
Kiket keres a vizsgálat
- Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s).
- Genetically confirmed FLVCR1-related disease.
- Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records.
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Childrens Hospital Colorado | Aurora | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.