NCT06575829Toborzás még nem indult4. fázis
Treatment Frequency Reduction in Pompe Disease
Open Label, Single-center Pilot Study to Investigate Alglucosidase Alfa (20 mg/kg) Frequency Reduction From 2 to 4 Weeks in a Subgroup of Elderly Patients With Late-onset Pompe Disease (TRIPOD-Study)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. aug. 28. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The aim of this study is to assess if dosing frequency reduction of alglucosidase alfa 20 mg/kg once every 2 weeks to once every 4 weeks is safe and does not lead to increased progression of disease in a selected group of patients with late-onset Pompe disease.
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Fázis (regiszter)
- 4. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 10 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. aug. 22.
- Kezdés
- 2024. okt. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2026. dec. 31.
- Fő szponzor
- Erasmus Medical Center
- Betegségek
- Pompe-betegség
- NCT-szám
- NCT06575829
- EU CT-szám
- 2024-514255-15-01
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 4. fázis
- Tervezett résztvevők: 10
- 2024. okt. 1. és az elsődleges befejezés (2026. dec. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Requiring respiratory support (non-invasive/invasive ventilation) or being at high risk to require respiratory support (ventilation) due to further deterioration of current pulmonary function. Using continuous positive airway pressure (CPAP) support only for obstructive sleep apnea syndrome (OSAS) is permitted.
Egyéb
- Rapidly progressive muscle weakness
- Severely limited muscle strength almost requiring/requiring daily wheelchair use
- Comorbidities which are expected to influence the primary outcome measures within the next 2 years
Kiket keres a vizsgálat
- LOPD (confirmed diagnosis: enzyme deficiency in any tissue source and/or 2 confirmed disease-causing variants in the GAA gene)
- Age ≥50 years
- Current treatment with alglucosidase alfa at a standard dose of 20 mg/kg once every 2 weeks for ≥4 years
- Relatively stable clinical condition over the past year
- Able to walk ≥150 m within 6 minutes (6MWT)
- (Forced) vital capacity (FVC) in sitting position: >55% of expected value and in supine position: >45% of expected value
- Willing and able to adhere to the study procedures
Életkor a regiszterben: 50 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC) | Rotterdam | Hollandia | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.