Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Inclisiran in Children With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
A legfontosabb adatok
- Hol
- Frankfurt am Main (Németország)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 2 és 12 év közötti, genetikailag igazolt homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő, magas LDL-koleszterinszintű gyermekeket keres. Az inclisiran biztonságosságát és hatását vizsgálja.
- Életkor
- 2 évesnél idősebb, 12 évesnél fiatalabb
- Nem
- Fiúk és lányok egyaránt
- A betegség stádiuma
- Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH), genetikai vizsgálattal igazolva.
- Korábbi kezelés
- Optimális sztatindózis szükséges, kivéve sztatin-intoleranciánál; más koleszterinszint-csökkentő kezelés (pl. ezetimib) mellett vagy anélkül. Az adagnak a szűrés előtt legalább 30 napig állandónak kell lennie. A legalább 3 hónapja tartó LDL-aferézis folytatható, ha stabil.
- Biomarker vagy leletérték
- Éhgyomri LDL-koleszterin a szűréskor 130 mg/dL (3,4 mmol/L) felett.
A részvétel fő kizáró okai
- Ismert null (negatív) mutáció az LDLR gén mindkét alléljában
- PCSK9-ellenes ellenanyagos kezelés az elmúlt 90 napban, vagy korábbi gyenge válasz rájuk
- Mipomersen vagy lomitapid kezelés az elmúlt 5 hónapban
- Heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia vagy másodlagos hiperkoleszterinémia
- 16 kg (35 lb) alatti testsúly (6 és 12 év között) vagy 11 kg (24 lb) alatti testsúly (2 és 6 év között)
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 2 és 11 év között vagy?
Forrás: NCT06597006: ki vehet részt
Helyszínek itt: Németország
- Frankfurt am Main, HesseHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Novartis Pharmaceuticals
- Azonosító
- NCT06597006
- A regiszteradat frissítve
- 2026. július 24.
- Eredeti leírás
This is a pivotal phase III study designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (aged 2 to <12 years) with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) and elevated low density lipoprotein cholesterol (LDLC).A teljes eredeti leírásKevesebb
Two Part (Double-blind Inclisiran Versus Placebo [Year 1] Followed by Open-label Inclisiran [Year 2]) Randomized Multicenter Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy of Inclisiran in Children (2 to Less Than 12 Years) With Homozygous Familial Hypercholesterolemia and Elevated LDL-cholesterol
This is a pivotal phase III study designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (aged 2 to <12 years) with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) and elevated low density lipoprotein cholesterol (LDLC).
Bevonási feltételek: Male or female participants, 2 to <12 years of age at screening; HoFH diagnosed by genetic confirmation; Note: Participants with known null (negative) mutations in both LDLR alleles are not eligible (see also exclusion criteria); Fasting LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L) at screening; On an optimal dose of statin (investigator's discretion), unless statin intolerant, with or without other lipid-lowering therapy (e.g. ezetimibe); Participants on lipid-lowering therapies (such as e.g. statins, ezetimibe) must be on a stable dose for ≥30 days before screening with no planned medication or dose changes during study participation; Participants on a documented regimen of LDL-apheresis for ≥ 3 months before screening will be allowed to continue the apheresis during the study, if needed. The apheresis schedule/settings/duration must be stable prior to screening, are not allowed to change during the double-blind period of the trial and must permit that an apheresis coincides with each study visit.
Kizáró feltételek: Previous treatment (within 90 days of screening) with monoclonal antibodies directed towards PCSK9; Treatment with mipomersen or lomitapide (within 5 months of screening); History of poor response to therapy with any monoclonal antibody directed towards PCSK9 (e.g. <15% reduction in LDL-C); Secondary hypercholesterolemia, e.g. hypothyroidism or nephrotic syndrome; Active liver disease defined as any known current infectious, neoplastic, or metabolic pathology of the liver or unexplained alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) elevation >3x ULN, or total bilirubin elevation >2x ULN (except patients with Gilbert's syndrome); Body weight (at the screening and/or randomization (Day 1) visit) <16 kg for participants 6 to <12 years (at screening) or <11 kg for participants 2 to <6 years (at screening); Documented evidence of a null (negative) mutation in both LDLR alleles; Heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH); Pregnant or nursing females; Recent and/or planned use of other investigational medicinal products or devices.