Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Tajvan3. fázis

Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Inclisiran in Children With Homozygous Familial Hypercholesterolemia

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Taichung és Taipei (Tajvan)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 10 másik országban, 17 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
9 fő, tervezett
Kezdés
2025. febr. 28.
Várható befejezés
2029. ápr. 15.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Inclisiran
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. július 24.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 2 és 12 év közötti, genetikailag igazolt homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő, magas LDL-koleszterinszintű gyermekeket keres. Az inclisiran biztonságosságát és hatását vizsgálja.

Életkor
2 évesnél idősebb, 12 évesnél fiatalabb
Nem
Fiúk és lányok egyaránt
A betegség stádiuma
Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH), genetikai vizsgálattal igazolva.
Korábbi kezelés
Optimális sztatindózis szükséges, kivéve sztatin-intoleranciánál; más koleszterinszint-csökkentő kezelés (pl. ezetimib) mellett vagy anélkül. Az adagnak a szűrés előtt legalább 30 napig állandónak kell lennie. A legalább 3 hónapja tartó LDL-aferézis folytatható, ha stabil.
Biomarker vagy leletérték
Éhgyomri LDL-koleszterin a szűréskor 130 mg/dL (3,4 mmol/L) felett.

A részvétel fő kizáró okai

  • Ismert null (negatív) mutáció az LDLR gén mindkét alléljában
  • PCSK9-ellenes ellenanyagos kezelés az elmúlt 90 napban, vagy korábbi gyenge válasz rájuk
  • Mipomersen vagy lomitapid kezelés az elmúlt 5 hónapban
  • Heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia vagy másodlagos hiperkoleszterinémia
  • 16 kg (35 lb) alatti testsúly (6 és 12 év között) vagy 11 kg (24 lb) alatti testsúly (2 és 6 év között)

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 16 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female participants, 2 to <12 years of age at screening
  • HoFH diagnosed by genetic confirmation; Note: Participants with known null (negative) mutations in both LDLR alleles are not eligible (see also exclusion criteria)
  • Fasting LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L) at screening
  • On an optimal dose of statin (investigator's discretion), unless statin intolerant, with or without other lipid-lowering therapy (e.g. ezetimibe)
  • Participants on lipid-lowering therapies (such as e.g. statins, ezetimibe) must be on a stable dose for ≥30 days before screening with no planned medication or dose changes during study participation
  • Participants on a documented regimen of LDL-apheresis for ≥ 3 months before screening will be allowed to continue the apheresis during the study, if needed. The apheresis schedule/settings/duration must be stable prior to screening, are not allowed to change during the double-blind period of the trial and must permit that an apheresis coincides with each study visit

Ki nem vehet részt

  • Previous treatment (within 90 days of screening) with monoclonal antibodies directed towards PCSK9
  • Treatment with mipomersen or lomitapide (within 5 months of screening)
  • History of poor response to therapy with any monoclonal antibody directed towards PCSK9 (e.g. <15% reduction in LDL-C)
  • Secondary hypercholesterolemia, e.g. hypothyroidism or nephrotic syndrome
  • Active liver disease defined as any known current infectious, neoplastic, or metabolic pathology of the liver or unexplained alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) elevation >3x ULN, or total bilirubin elevation >2x ULN (except patients with Gilbert's syndrome)
  • Body weight (at the screening and/or randomization (Day 1) visit) <16 kg for participants 6 to <12 years (at screening) or <11 kg for participants 2 to <6 years (at screening)
  • Documented evidence of a null (negative) mutation in both LDLR alleles
  • Heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH)
  • Pregnant or nursing females
  • Recent and/or planned use of other investigational medicinal products or devices

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 2 és 11 év között vagy?

Helyszínek itt: Tajvan

Még 10 másik országban, 17 helyszínen

  • TaichungHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
  • TaipeiHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a pivotal phase III study designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (aged 2 to <12 years) with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) and elevated low density lipoprotein cholesterol (LDLC).

A vizsgálat 2 csoportja

  • InclisiranA vizsgált kezelés

    Year 1 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 1, 90, and 270) Day 360 only - placebo subcutaneous injection Year 2 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 450 and 630)

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Year 1 - placebo subcutaneous injection (given at Days 1, 90 and 270) Year 2 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 360, 450, and 630)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Two Part (Double-blind Inclisiran Versus Placebo [Year 1] Followed by Open-label Inclisiran [Year 2]) Randomized Multicenter Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy of Inclisiran in Children (2 to Less Than 12 Years) With Homozygous Familial Hypercholesterolemia and Elevated LDL-cholesterol
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06597006: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. július 24.