Study to Evaluate Efficacy and Safety of Inclisiran in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia
A legfontosabb adatok
- Hol
- Athens és Ioannina (Görögország)Mind a 2 helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 6 és 12 év közötti, heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HeFH) szenvedő, magas LDL-koleszterinszintű gyermekeket keres.
- Életkor
- 6 évtől 12 év alattiig
- Nem
- Fiúk és lányok is részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HeFH), amelyet genetikai vizsgálat vagy jellegzetes tünetek igazoltak. Éhgyomri LDL-C 130 mg/dl (3,4 mmol/l) felett.
- Korábbi kezelés
- A 8 és 12 év közötti gyerekek az optimális statinadagot szedik, kivéve ha nem tűrik a statint. A 8 évnél fiatalabbaknál a vizsgáló dönt a koleszterinszint-csökkentő kezelésről. A koleszterinszint-csökkentő gyógyszerek adagja a szűrés előtt legalább 30 napig állandó kell, hogy legyen.
- Biomarker vagy leletérték
- Éhgyomri LDL-C 130 mg/dl (3,4 mmol/l) felett a szűréskor.
A részvétel fő kizáró okai
- PCSK9 elleni monoklonális antitestes kezelés a szűréstől számított 90 napon belül
- Másodlagos hiperkoleszterinémia, például pajzsmirigy-alulműködés vagy nefrotikus szindróma
- Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH)
- 16 kg (35 lb) alatti testtömeg
- Aktív májbetegség, valamint terhes vagy szoptató nők
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 6 és 11 év között vagy?
Forrás: NCT06597019: ki vehet részt
Helyszínek itt: Görögország
- AthensHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
- IoanninaHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Novartis Pharmaceuticals
- Azonosító
- NCT06597019
- A regiszteradat frissítve
- 2026. május 15.
- Eredeti leírás
This is a pivotal phase III study designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (aged 6 to <12 years) with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) and elevated low density lipoprotein cholesterol (LDLC).A teljes eredeti leírásKevesebb
Two Part (Double-blind Inclisiran Versus Placebo [Year 1] Followed by Open-label Inclisiran [Year 2]) Randomized Multicenter Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Inclisiran in Children (6 to Less Than 12 Years) With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia and Elevated LDL- Cholesterol
This is a pivotal phase III study designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (aged 6 to <12 years) with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) and elevated low density lipoprotein cholesterol (LDLC).
Bevonási feltételek: Male or female participants, 6 to <12 years of age at screening; HeFH diagnosed either by genetic testing or on phenotypic criteria; Fasting LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L) at screening; For participants 8 to <12 years, on an optimal dose of statin (investigator's discretion) unless statin intolerant, with or without other lipid-lowering therapy (e.g. ezetimibe). For participants <8 years, the use of background lipid-lowering treatment is based on investigator's discretion; Participants on lipid-lowering therapies (such as statin and/or e.g. ezetimibe) must be on a stable dose for ≥30 days before screening with no planned medication or dose changes during study participation.
Kizáró feltételek: Previous treatment (within 90 days of screening) with monoclonal antibodies directed towards PCSK9; Secondary hypercholesterolemia, e.g. hypothyroidism or nephrotic syndrome; Active liver disease defined as any known current infectious, neoplastic, or metabolic pathology of the liver or unexplained alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) elevation >3x ULN, or total bilirubin elevation >2x ULN (except patients with Gilbert's syndrome); Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH); Body weight <16 kg at the screening and/or randomization (Day 1) visit; Pregnant or nursing females; Recent and/or planned use of other investigational medicinal products or devices.