Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Izrael3. fázis

Study to Evaluate Efficacy and Safety of Inclisiran in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Jerusalem és Ramat Gan (Izrael)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 22 másik országban, 58 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
60 fő, tervezett
Kezdés
2024. dec. 9.
Várható befejezés
2029. ápr. 15.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Inclisiran
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. május 15.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 6 és 12 év közötti, heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HeFH) szenvedő, magas LDL-koleszterinszintű gyermekeket keres.

Életkor
6 évtől 12 év alattiig
Nem
Fiúk és lányok is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HeFH), amelyet genetikai vizsgálat vagy jellegzetes tünetek igazoltak. Éhgyomri LDL-C 130 mg/dl (3,4 mmol/l) felett.
Korábbi kezelés
A 8 és 12 év közötti gyerekek az optimális statinadagot szedik, kivéve ha nem tűrik a statint. A 8 évnél fiatalabbaknál a vizsgáló dönt a koleszterinszint-csökkentő kezelésről. A koleszterinszint-csökkentő gyógyszerek adagja a szűrés előtt legalább 30 napig állandó kell, hogy legyen.
Biomarker vagy leletérték
Éhgyomri LDL-C 130 mg/dl (3,4 mmol/l) felett a szűréskor.

A részvétel fő kizáró okai

  • PCSK9 elleni monoklonális antitestes kezelés a szűréstől számított 90 napon belül
  • Másodlagos hiperkoleszterinémia, például pajzsmirigy-alulműködés vagy nefrotikus szindróma
  • Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH)
  • 16 kg (35 lb) alatti testtömeg
  • Aktív májbetegség, valamint terhes vagy szoptató nők

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female participants, 6 to <12 years of age at screening
  • HeFH diagnosed either by genetic testing or on phenotypic criteria
  • Fasting LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L) at screening
  • For participants 8 to <12 years, on an optimal dose of statin (investigator's discretion) unless statin intolerant, with or without other lipid-lowering therapy (e.g. ezetimibe). For participants <8 years, the use of background lipid-lowering treatment is based on investigator's discretion
  • Participants on lipid-lowering therapies (such as statin and/or e.g. ezetimibe) must be on a stable dose for ≥30 days before screening with no planned medication or dose changes during study participation

Ki nem vehet részt

  • Previous treatment (within 90 days of screening) with monoclonal antibodies directed towards PCSK9
  • Secondary hypercholesterolemia, e.g. hypothyroidism or nephrotic syndrome
  • Active liver disease defined as any known current infectious, neoplastic, or metabolic pathology of the liver or unexplained alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) elevation >3x ULN, or total bilirubin elevation >2x ULN (except patients with Gilbert's syndrome)
  • Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
  • Body weight <16 kg at the screening and/or randomization (Day 1) visit
  • Pregnant or nursing females
  • Recent and/or planned use of other investigational medicinal products or devices

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 6 és 11 év között vagy?

Helyszínek itt: Izrael

Még 22 másik országban, 58 helyszínen

  • JerusalemHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
  • Ramat GanHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a pivotal phase III study designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (aged 6 to <12 years) with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) and elevated low density lipoprotein cholesterol (LDLC).

A vizsgálat 2 csoportja

  • InclisiranA vizsgált kezelés

    Year 1 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 1, 90, and 270) Day 360 only - placebo subcutaneous injection Year 2 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 450 and 630)

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Year 1 - placebo subcutaneous injection (given at Days 1, 90 and 270) Year 2 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 360, 450, and 630)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Two Part (Double-blind Inclisiran Versus Placebo [Year 1] Followed by Open-label Inclisiran [Year 2]) Randomized Multicenter Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Inclisiran in Children (6 to Less Than 12 Years) With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia and Elevated LDL- Cholesterol
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06597019: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. május 15.