Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Tajvan3. fázis

Study to Evaluate Efficacy and Safety of Inclisiran in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Taipei (Tajvan)A helyszín megnézéseMég 22 másik országban, 59 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
60 fő, tervezett
Kezdés
2024. dec. 9.
Várható befejezés
2029. ápr. 15.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Inclisiran
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. május 15.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 6 és 12 év közötti, heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HeFH) szenvedő, magas LDL-koleszterinszintű gyermekeket keres.

Életkor
6 évtől 12 év alattiig
Nem
Fiúk és lányok is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HeFH), amelyet genetikai vizsgálat vagy jellegzetes tünetek igazoltak. Éhgyomri LDL-C 130 mg/dl (3,4 mmol/l) felett.
Korábbi kezelés
A 8 és 12 év közötti gyerekek az optimális statinadagot szedik, kivéve ha nem tűrik a statint. A 8 évnél fiatalabbaknál a vizsgáló dönt a koleszterinszint-csökkentő kezelésről. A koleszterinszint-csökkentő gyógyszerek adagja a szűrés előtt legalább 30 napig állandó kell, hogy legyen.
Biomarker vagy leletérték
Éhgyomri LDL-C 130 mg/dl (3,4 mmol/l) felett a szűréskor.

A részvétel fő kizáró okai

  • PCSK9 elleni monoklonális antitestes kezelés a szűréstől számított 90 napon belül
  • Másodlagos hiperkoleszterinémia, például pajzsmirigy-alulműködés vagy nefrotikus szindróma
  • Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH)
  • 16 kg (35 lb) alatti testtömeg
  • Aktív májbetegség, valamint terhes vagy szoptató nők

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female participants, 6 to <12 years of age at screening
  • HeFH diagnosed either by genetic testing or on phenotypic criteria
  • Fasting LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L) at screening
  • For participants 8 to <12 years, on an optimal dose of statin (investigator's discretion) unless statin intolerant, with or without other lipid-lowering therapy (e.g. ezetimibe). For participants <8 years, the use of background lipid-lowering treatment is based on investigator's discretion
  • Participants on lipid-lowering therapies (such as statin and/or e.g. ezetimibe) must be on a stable dose for ≥30 days before screening with no planned medication or dose changes during study participation

Ki nem vehet részt

  • Previous treatment (within 90 days of screening) with monoclonal antibodies directed towards PCSK9
  • Secondary hypercholesterolemia, e.g. hypothyroidism or nephrotic syndrome
  • Active liver disease defined as any known current infectious, neoplastic, or metabolic pathology of the liver or unexplained alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) elevation >3x ULN, or total bilirubin elevation >2x ULN (except patients with Gilbert's syndrome)
  • Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
  • Body weight <16 kg at the screening and/or randomization (Day 1) visit
  • Pregnant or nursing females
  • Recent and/or planned use of other investigational medicinal products or devices

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 6 és 11 év között vagy?

Helyszínek itt: Tajvan

Még 22 másik országban, 59 helyszínen

  • TaipeiHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a pivotal phase III study designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (aged 6 to <12 years) with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) and elevated low density lipoprotein cholesterol (LDLC).

A vizsgálat 2 csoportja

  • InclisiranA vizsgált kezelés

    Year 1 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 1, 90, and 270) Day 360 only - placebo subcutaneous injection Year 2 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 450 and 630)

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Year 1 - placebo subcutaneous injection (given at Days 1, 90 and 270) Year 2 - inclisiran sodium subcutaneous injection (given at Days 360, 450, and 630)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Two Part (Double-blind Inclisiran Versus Placebo [Year 1] Followed by Open-label Inclisiran [Year 2]) Randomized Multicenter Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Inclisiran in Children (6 to Less Than 12 Years) With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia and Elevated LDL- Cholesterol
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06597019: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. május 15.