Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásosFázis nélkül

A Long-term Observational Study Evaluating Eteplirsen, Golodirsen, or Casimersen in Routine Clinical Practice

A legfontosabb adatok

Hol
Baltimore, Charlottesville, Cincinnati, Columbus, Durham, Fort Worth, Gainesville, Hershey, Houston, Iowa City, Kansas City, Little Rock, Los Angeles, New York, Orange, Philadelphia, Pittsburgh, Sacramento, Seattle, St Louis, The Bronx, Washington D.C. és Winston-Salem (Egyesült Államok)Mind a 23 helyszín megnézése

AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan fiúkat és férfiakat keres, akik Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) szenvednek, és a megszokott ellátás keretében eteplirsent, golodirsent vagy casimersent szednek, vagy hamarosan elkezdik szedni.

Nem
Csak férfiak és fiúk.
A betegség stádiuma
Klinikailag megállapított DMD, amelyet a szűrés előtt genetikai lelet igazol.
Korábbi kezelés
A bevonáskor eteplirsent, golodirsent vagy casimersent szed, vagy elkezdi szedni. Akinek van felírt receptje, annak a bevonástól számított 6 hónapon belül el kell kezdenie a kezelést. Az eteplirsent szedők felvétele befejeződött.
Biomarker vagy leletérték
Genetikai lelet, amely igazolja a DMD diagnózist.

A részvétel fő kizáró okai

  • Jelenleg részt vesz bármilyen DMD-t vizsgáló beavatkozásos vizsgálatban
  • Nem járult hozzá a genetikai adatai gyűjtéséhez
  • Olyan egészségi állapot vagy körülmény, amely a vizsgálóorvos véleménye szerint ronthatja az előírások betartását, a biztonságot vagy az adatok értékelhetőségét

Gépi kiolvasás: 2026. november 12.

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Kennedy Krieger InstituteBaltimore, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • UVA Children's HospitalCharlottesville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's Hospital Medical CenterCincinnati, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Nationwide Children's HospitalColumbus, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Duke Lenox Baker Children's HospitalDurham, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Cook Children's HospitalFort Worth, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of FloridaGainesville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Penn State Health Milton S. Hershey Medical CenterHershey, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Texas Children's HospitalHouston, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Iowa Hospitals and ClinicsIowa City, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Kansas Medical CenterKansas City, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Arkansas Children's Hospital Research InstituteLittle Rock, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's Hospital Los AngelesLos Angeles, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Columbia University Medical Center - PINNew York, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's Hospital of Orange County - Main Campus - PINOrange, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • UPMC Children's Hospital of PittsburghPittsburgh, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of California, Davis Medical CenterSacramento, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Seattle Children's HospitalSeattle, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Washington UniversitySt Louis, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Montefiore Medical CenterThe Bronx, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's National HospitalWashington D.C., Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Atrium Health Wake Forest University Health SciencesWinston-Salem, Egyesült ÁllamokNo longer taking part

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

A vizsgálat adatai

Ki végzi
Sarepta Therapeutics, Inc.
Azonosító
NCT06606340
A regiszteradat frissítve
2026. november 2.
Eredeti leírás
This is a phase 4, multicenter, prospective, observational study designed to collect both medical history data and prospective data on Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving eteplirsen, golodirsen, and casimersen in routine clinical practice. Participants in this study will have been prescribed eteplirsen, golodirsen, or casimersen commercially prior to entry into the study.A teljes eredeti leírásKevesebb

A Long-term Observational Study Evaluating Sarepta Therapeutics, Inc.'s Exon-Skipping Therapies in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Under Conditions of Routine Clinical Practice

This is a phase 4, multicenter, prospective, observational study designed to collect both medical history data and prospective data on Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving eteplirsen, golodirsen, and casimersen in routine clinical practice. Participants in this study will have been prescribed eteplirsen, golodirsen, or casimersen commercially prior to entry into the study.

Bevonási feltételek: Is willing to provide informed assent or consent (if applicable) and has a parent(s) or legal guardian(s) or is a participant ≥18 years of age who is (are) willing to provide informed consent for the participant to participate in the study and comply with study data collection procedures; Has an established clinical diagnosis of DMD, as documented prior to screening by a genetic report; Receiving, or initiating treatment with, eteplirsen, golodirsen, or casimersen at the time of observational study enrollment. Note: Participants with a prescription for eteplirsen, golodirsen, or casimersen at enrollment must initiate the exon-skipping therapy within 6 months of the date of enrollment or will no longer be eligible for this study. Note: Enrollment of eteplirsen participants has been completed, no additional participants will be enrolled.

Kizáró feltételek: Has a medical condition or confounding circumstances that, in the opinion of the Investigator, might compromise:; The participant's ability to comply with the protocol-required procedures; The participant's wellbeing or safety, and/or; The clinical interpretability of the data collected from the participant; Other inclusion/exclusion criteria may apply; Is currently participating in any DMD interventional study at the time of this study enrollment; Has declined to provide consent for collection of their genetic data.

ClinicalTrials.gov NCT06606340