Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keresFázis nélkül

A Study to Learn More About the Long-Term Safety of BIIB141 (Omaveloxolone) in Participants With Friedreich's Ataxia Who Are Prescribed it by Their Own Doctors

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Biogen
Hol
Conegliano, Milan és Rome (Olaszország)Mind a 3 helyszín megnézéseMég 6 másik országban, 11 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
300 fő, tervezett
Kezdés
2024. dec. 12.
Várható befejezés
2029. okt. 1.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 2 csoport
A vizsgált kezelések
  • Omaveloxolone
A regiszteradat frissítve
2026. április 28.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 16 éves és idősebb, Friedreich-ataxiában szenvedő embereket keres, akiknek a saját orvosuk omaveloxolont írt fel. A biztonságosságot legfeljebb 5 évig követik.

Életkor
16 éves vagy idősebb az omaveloxolon-kezelés kezdetekor.
Nem
Mindkét nemű személyek részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Friedreich-ataxia (FA) dokumentált diagnózissal, amelyet genetikai vizsgálat igazolt.
Korábbi kezelés
Vagy a csatlakozáskor kezdi az omaveloxolont egy engedélyezett alkalmazási előírás szerint, vagy kevesebb mint 12 hónappal a csatlakozás előtt kezdte el, és most is szedi, 60 napnál hosszabb szünet nélkül. A második csoportba tartozóknak a kezelés kezdete előtt be kellett kerülniük a UNIFAI vizsgálatba.
Biomarker vagy leletérték
Genetikai vizsgálattal igazolt FA.

A részvétel fő kizáró okai

  • Valaha az engedélyezett javallaton kívül kapott omaveloxolont
  • Korábban részt vett omaveloxolon klinikai vizsgálatában
  • A csatlakozáskor egy vak elrendezésű beavatkozásos vizsgálatban vesz részt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Documented diagnosis of FA, including confirmation via genetic testing
  • Participants aged 16 years and older at initiation of omaveloxolone treatment; For the omaveloxolone-naive cohort
  • Initiating omaveloxolone treatment as per an approved label concurrent with enrolling in this study; For the omaveloxolone-non-naive cohort
  • Initiated omaveloxolone treatment as per an approved label less than 12 months prior to enrollment in this study
  • Prior to enrollment, maintained omaveloxolone treatment with no discontinuation of more than 60 days
  • Actively on treatment at the time of enrollment in this study
  • Treating physician is the study site principal investigator or sub-investigator
  • Study site confirms ability to provide required baseline data through medical record review, UNIFAI database, or other site-collected data
  • Enrolled in the UNIFAI study prior to initiation of omaveloxolone treatment

Ki nem vehet részt

  • Received off-label prescription of omaveloxolone at any time
  • Previously enrolled in a clinical trial of omaveloxolone
  • Participating in a blinded interventional trial at the time of enrollment in the study; participants may participate in other clinical trials after baseline data are collected; Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Helyszínek itt: Olaszország

Még 6 másik országban, 11 helyszínen

  • Scientific Institute, IRCCS E. MedeaConegliano, OlaszországContact: Gabriella Paparella (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. BestaMilan, OlaszországContact: Caterina Mariotti (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • Ospedale Pediatrico Bambino GesùRome, OlaszországContact: Gessica Vasco (principal investigator)Toborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

In this study, researchers will learn more about the safety of BIIB141, also known as omaveloxolone or SKYCLARYS®. This is a drug available for doctors to prescribe for people with Friedreich's Ataxia, also known as FA. This is known as an "observational" study, which collects health information about study participants without changing their medical care. Participants for this study will be found using a group called the Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC) UNIFIED Natural History Study (UNIFAI). The FA-GCC is a group of study research centers that helps provide clinical care for FA patients and also helps researchers learn more about how FA affects patients over a long time.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The main objective of this study is to collect safety information in participants with FA from UNIFAI. Some of the participants in this study will be prescribed BIIB141 for the first time by their own doctors. Some of the participants will have started taking BIIB141 after joining UNIFAI, but less than 12 months before joining this study.

The main questions researchers want to answer in this study are:

* How many participants had serious adverse events (SAEs)? An adverse event is considered serious when it results in death, is life-threatening, causes lasting problems, or requires hospital care. * How many participants had adverse events (AEs) related to heart failure or liver damage caused by the drug?

Researchers will also learn more about :

• Why and when participants stopped treatment, left the study, or took more of the drug than was prescribed

This study will be done as follows:

* Participants will be screened to check if they can join the study. * After joining the study, the participants who had never started BIIB141 treatment before must start it within 6 months. Otherwise, all participants will take BIIB141 throughout this study as prescribed by their own doctor. * During the study, each participant's doctor will decide how often the participant visits the study research center to check on their health. This will be based on the doctor's own clinical judgment and what is recommended by the drug's label. * Data from the participants' regular visits to their doctor will be collected at 1 month, 2 months, 3 months, 6 months, 12 months, 24 months, 36 months, 48 months, and 60 months. * Each participant will be in the study for up to 5 years.

A vizsgálat 2 csoportja

  • Omaveloxolone Naive Participants

    Participants with FA who will initiate omaveloxolone treatment per its approved label will be followed prospectively for up to 5 years.

    Kezelés: Omaveloxolone

  • Omaveloxolone Non-Naive Cohort

    Participants with FA who initiated omaveloxolone treatment as per the approved label less than 12 months prior to enrollment in this study will be analyzed retrospectively (baseline data) followed by prospective analysis (post-baseline data) for up to 5 years.

    Kezelés: Omaveloxolone

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
An Observational, Multinational, Post-Marketing Registry of Omaveloxolone-Treated Patients With Friedreich's Ataxia
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. április 28.