Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok1/2. fázis

A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Hoffmann-La Roche
Hol
Boston, Cincinnati, Columbus, Philadelphia és Pittsburgh (Egyesült Államok)Mind a 5 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
53 fő, tervezett
Kezdés
2025. febr. 21.
Várható befejezés
2035. jan. 12.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoport
A vizsgált kezelések
  • SPK-10001
  • Placebo Surgery Control
A regiszteradat frissítve
2026. május 5.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 25 és 65 év közötti, Huntington-kórban szenvedő felnőtteket keres, akiknél igazolt a génváltozás. Egyszeri, az agyba adott génterápiát (SPK-10001) vizsgálnak.

Életkor
25–65 év
Nem
Nők és férfiak egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Korai szakasz: az agy striatum nevű területe már kissé zsugorodott, a mozgásos pontszám eléri a 2. stádium határértékét, és a Teljes Funkcionális Kapacitás pontszám legalább 11.
Korábbi kezelés
Ha szedsz bizonyos gyógyszereket (például kolinészteráz-gátlót, memantint, amantadint, riluzolt, antidepresszánst, benzodiazepint, antipszichotikumot, tetrabenazint, valbenazint vagy deutetrabenazint), az adagnak legalább 12 hétig állandónak kellett lennie a szűrés és a kiindulási vizsgálat előtt. A kezelés utáni első 12 hónapban is állandónak kell maradnia. Az elmúlt évben nem kaphattál antiszensz oligonukleotid kezelést.
Biomarker vagy leletérték
HTT CAG-ismétlődés hossza legalább 40, genetikai vizsgálattal és a központi laboratórium által a szűréskor megerősítve.

A részvétel fő kizáró okai

  • Nincs biztonságos útvonal a cső behelyezéséhez az agy mindkét oldalán a caudatus vagy a putamen területére
  • Antiszensz oligonukleotid kezelés az elmúlt évben
  • Korábbi mélyagyi stimuláció
  • Génterápia, sejtátültetés vagy agyműtét a kórelőzményben, vagy tervezése a vizsgálat alatt
  • Másik vizsgálati gyógyszeres kutatás, amelyben a szer az egész szervezetbe jutott, a szűrés előtt 6 héten vagy 5 felezési időn belül (a hosszabb számít)

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Have confirmed huntingtin (HTT) cytosine-adenine-guanine (CAG) repeat length ≥40 on genetic testing and confirmation diagnostic test by the central laboratory (CL) at screening
  • Have striatal atrophy demonstrated by caudate/intracranial volume less than the age-adjusted cutoff values associated with HDISS Stage 1
  • Have UHDRS Total Motor Score (TMS) equal to or greater than the age-adjusted cutoff value associated with HDISS Stage 2
  • Have UHDRS Total Functional Capacity (TFC) greater than or equal to 11
  • Use of cholinesterase inhibitors, memantine, amantadine, or riluzole must have been at stable dosing for at least 12 weeks before screening and baseline and anticipated to remain stable during the first 12 months after SPK-10001 administration
  • Antidepressant or benzodiazepine use must have been at stable dosing for at least 12 weeks before screening and baseline and anticipated to remain stable during the first 12 months after SPK-10001 administration
  • Antipsychotics for motor symptoms or mood stabilization (i.e., irritability or aggressive behavior) and/or tetrabenazine, valbenazine, or deutetrabenazine must have been at a stable dose for at least 12 weeks before screening and baseline and are anticipated to remain stable during the first 12 months after SPK-10001 administration

Ki nem vehet részt

  • Have received an antisense oligonucleotide therapy during the past year
  • Have participated in an investigational drug study with a systemic administration within 6 weeks or 5 half-lives of screening, whichever is longer; Additional protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply
  • History of deep brain stimulation
  • History of or intention to undergo gene therapy, cell transplantation, or brain surgery during the course of the study
  • A safe trajectory is not able to be identified for targeting placement of the cannula into the caudate or putamen on both sides of the brain due to extent of atrophy or other anatomical features

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 25 és 65 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Beth Israel Deaconess Medical CenterBoston, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
  • University of Cincinnati/Cincinnati Children's HospitalCincinnati, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
  • Ohio State UniversityColumbus, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
  • University of PennsylvaniaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
  • University of PittsburgPittsburgh, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The main goal of this study is to evaluate the safety, tolerability, and preliminary efficacy of SPK-10001 in participants with Huntington's Disease.

A vizsgálat 2 csoportja

  • SPK-10001A vizsgált kezelés
  • Placebo Surgery ControlEgyéb csoport

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 1/2, Randomized, Sequential, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of a One-Time, Bilateral, Intraparenchymal Infusion of SPK-10001 Into the Caudate and Putamen in Participants With Huntington's Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06826612: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. május 5.