NCT06839469Toboroz
Establishing Walking-related Digital Biomarkers in Rare Childhood Onset Progressive Neuromuscular Disorders
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. ápr. 9.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this research is (1) to identify disease specific walking-related digital biomarkers of disease severity, and (2) monitor longitudinal changes in natural environments, for extended periods of time, in DMD and SMA.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 106 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. febr. 17.
- Kezdés
- 2024. máj. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2027. dec. 30.
- Fő szponzor
- Columbia University
- NCT-szám
- NCT06839469
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 106
- 2024. máj. 1. és az elsődleges befejezés (2027. dec. 30.) között
- 3 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan, önállóan járni képes gyermekeket és fiatalokat keres, akik Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) vagy spinális izomatrófiában (SMA) szenvednek, valamint egészséges kontrollszemélyeket.
- Életkor
- 5 éves kortól
- Nem
- Mindkét nemű jelentkező csatlakozhat.
- A betegség stádiuma
- Genetikailag igazolt DMD vagy SMA. Önállóan, segítség nélkül legalább 25 métert kell tudni járni.
- Korábbi kezelés
- DMD esetén: folyamatban lévő kortikoszteroid-kezelés, vagy az elmúlt 3 hónapban megkezdett kortikoszteroid-kezelés. SMA esetén: legalább 6 hónapja stabil adagú, FDA által jóváhagyott SMN-szint növelő kezelés, vagy egy vizsgálati kezelés nyílt kiterjesztési szakasza. SMA-ban vagy DMD-ben a felvételkor történt génpótló kezelés is elfogadott.
- Biomarker vagy leletérték
- A DMD vagy SMA genetikai igazolása. Az egészséges kontrollszemélyeknek erre nincs szükségük.
A részvétel fő kizáró okai
- Lábortézist, segédeszközt vagy mozgást segítő eszközt használ a lakókörnyezeten kívüli közlekedéshez
- Az elmúlt 30 napban idegrendszeri-izom betegségre szánt vizsgálati gyógyszert szedett
- Az elmúlt 3 hónapban olyan sérülése vagy műtétje volt, amely hatással van a járásra
Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Use investigational medications intended for treatment of NMD within 30 days
- Prior to study entry had an injury or surgery that would impact gait within the previous 3 months
Egyéb
- Use foot orthoses or assistive devices for community ambulation or a mobility device for community navigation
Kiket keres a vizsgálat
- Genetic confirmation of disease (DMD, SMA) or healthy control
- Able to walk independently at least 25 meters
- Ongoing corticosteroids therapy or initiation of corticosteroid therapy in the previous 3 months for DMD
- Stable dose of FDA approved SMN up-regulator therapy or in an open-label extension phase of a study treatment for at least 6 months for SMA or gene replacement at enrollment for SMA or DMD participants.
Életkor a regiszterben: 5 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket is fogad
Helyszínek (3)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Boston Children's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Toboroz |
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Toboroz |
| Stanford University | Palo Alto | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.