Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: FranciaországFázis nélkül

Clinical Course Of Disease In Participants With FA-CM

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Lexeo Therapeutics
Hol
Paris (Franciaország)A helyszín megnézéseMég 7 másik országban, 18 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
65 fő, tervezett
Kezdés
2025. szept. 30.
Várható befejezés
2027. szept.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 2 csoport
A regiszteradat frissítve
2026. október 19.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan, legalább 6 éves Friedreich-ataxiás embereket keres, akiknek a szívfala is megvastagodott (bal kamrai hipertrófia).

Életkor
6 éves vagy idősebb
Nem
Férfiak és nők
A betegség stádiuma
Friedreich-ataxia, amely 25 éves vagy fiatalabb korban kezdődött, igazolt bal kamrai hipertrófia, és a bal kamra ejekciós frakciója legalább 30%.
Korábbi kezelés
Nem vehet részt, akinek korábban szervátültetése vagy szívátültetése volt, illetve géntranszfer- vagy sejtterápiát kapott. A szűrés előtti 6 hónapon belül elkezdett szívresszinkronizációs kezelés (CRT) sem megengedett.
Biomarker vagy leletérték
A Friedreich-ataxiát klinikai tünetek és genetikai vizsgálat igazolja: GAA-expanzió mindkét génváltozaton (alléleken), vagy összetett heterozigóta forma.

A részvétel fő kizáró okai

  • Más szívizombetegség, amely hozzájárul a szívelégtelenséghez
  • Szívszerkezeti eltérés, veleszületett szívfejlődési rendellenesség, jelentős billentyű- vagy koszorúérbetegség
  • Vénás inotróp infúzió vagy kamrai támogató eszköz (ventricular assist device)
  • Rosszul beállított cukorbetegség (hemoglobin A1c 8% (64 mmol/mol) vagy magasabb)
  • Aktív vérképzőszervi vagy szilárd szervi rosszindulatú daganat

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female, ages ≥6 years at the time of signing the informed consent (and assent, if applicable)
  • Diagnosis of FA, based on clinical phenotype and genotype (GAA expansion on both alleles or compound heterozygous), with onset of FA occurring at ≤25 years of age
  • Confirmed left ventricular hypertrophy (LVH)
  • Left ventricular ejection fraction ≥30%

Ki nem vehet részt

  • Currently receiving intermittent or continuous intravenous (IV) inotrope infusion, presence of a ventricular assist device, or history of prior heart transplantation
  • Prior organ transplantation
  • Initiation of cardiac resynchronization therapy (CRT) within 6 months prior to screening
  • History of prior gene transfer or cell therapy
  • Presence of other form(s) of CM contributing to heart failure (HF), clinically significant cardiac anatomic abnormality or congenital cardiac malformation, clinically significant coronary artery, uncorrected, hemodynamically significant primary structural valvular disease not due to CM
  • Active hematologic or solid organ malignancy
  • Poorly controlled diabetes (hemoglobin A1c ≥8%)
  • Contraindication to cMRI, participants <12 years of age who cannot complete the cMRI without sedation will instead undergo ECHOs and are exempt from this criterion

Helyszínek itt: Franciaország

Még 7 másik országban, 18 helyszínen

  • Institut de Cardiologie Hopital Pitie SalpetriereParis, FranciaországContact: Lexeo Clinical TrialsRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Characteristics and clinical course of disease In participants with cardiomyopathy associated with Friedreich Ataxia (CLARITY-FA)

A vizsgálat 2 csoportja

  • Cohort 1: Participants ≥16 years of age with FA-CM

    Participants ≥16 years of age with FA-CM

  • Cohort 2: Participants ≥6 to <16 years of age with FA-CM

    Participants ≥6 to \<16 years of age with FA-CM

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Characteristics And Clinical Course Of Disease In Participants With Cardiomyopathy Associated With Friedreich Ataxia (CLARITY-FA)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 19.