Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Ausztrália1/2. fázis

A Multiple Ascending Dose Study of DT-216P2 in Patients With Friedreich's Ataxia

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Design Therapeutics, Inc.
Hol
East Melbourne, Melbourne és Sydney (Ausztrália)Mind a 3 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
20 fő, tervezett
Kezdés
2025. jún.
Várható befejezés
2027. márc.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • DT-216P2
A regiszteradat frissítve
2025. május 18.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 18 és 65 év közötti, genetikailag igazolt Friedreich-ataxiás (FA) felnőtteket keres, a DT-216P2 biztonságosságának vizsgálatához.

Életkor
18–65 év
Nem
Férfiak és nők is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Az FSA-skálán 5.5-ös vagy alacsonyabb stádium a szűréskor.
Korábbi kezelés
Aki Omaveloxolone-t szed, annak legalább 3 hónapja stabil adagon kell lennie. Az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb) nem kaphatott más vizsgálati gyógyszert.
Biomarker vagy leletérték
Genetikailag igazolt FA, a frataxin génben homozigóta GAA-ismétlődés-bővüléssel.

A részvétel fő kizáró okai

  • Bármilyen más egészségi állapot, amely veszélyezteti a résztvevőt, vagy megakadályozza a vizsgálat befejezését
  • Klinikailag jelentős, nem orvosi vagy pszichiátriai állapot, amely nagyobb kockázatot jelenthet
  • Más vizsgálati gyógyszer az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb), vagy egy másik vizsgálat követése még tart
  • Nem hajlandó betartani a fogamzásgátlási szabályokat
  • A BMI 16 és 32 kg/m2 között kívül esik, vagy a testsúly 100 kg (220 lb) fölött van

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participants must be 18-65 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent
  • Genetically confirmed diagnosis of FA, with homozygous GAA repeat expansions in the frataxin gene
  • Stage 5.5 or less on the FSA at screening
  • BMI between 16 and 32 kg/m2 at screening; weight should be <= 100 kg at screening
  • Male and/or female using protocol defined and regulatory approved contraception
  • Capable of giving signed informed consent

Ki nem vehet részt

  • Any concomitant medical condition that in the opinion of the investigator, puts the participant at risk or precludes participant from completing the study protocol
  • Received an investigational agent within the last 30 days or 5 half-lives, whichever longer, prior to the first dose of study drug, or are in follow-up of another clinical study prior to study enrollment. Exception: Potential participants who are currently on Omaveloxolone must be on stable doses for at least 3 months
  • Any clinically significant nonmedical conditions and psychiatric disorders that could put the participant at higher risk for participation in the study, influence the participant's ability to participate in the study, or interfere with interpretation of the participant's study results, in the opinion of the investigator
  • Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period, as per protocol

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 65 év között vagy?

Helyszínek itt: Ausztrália

  • Doherty Clinical TrialsEast Melbourne, AusztráliaContact: Varlli ScottRésztvevőt keres
  • Nucleus NetworkMelbourne, AusztráliaContact: Varlli ScottRésztvevőt keres
  • Scientia Clinical Research LtdSydney, AusztráliaContact: Varlli ScottRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability, and pharmacokinetics of DT-216P2 administered multiple ascending doses in patients with FA.

A vizsgálat csoportja

  • DT-216P2A vizsgált kezelés

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 1/2, Open-Label, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Subcutaneous and Intravenous DT-216P2 in Patients With Friedreich's Ataxia
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06874010: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2025. május 18.