A Study of Migalastat in Pediatric Subjects (2 to <12 Yrs) With Fabry Disease and Amenable GLA Variants
A legfontosabb adatok
- Hol
- Münster (Németország)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 2 és 12 év közötti, Fabry-betegségben szenvedő gyermekeket keres, akiknek a GLA-génváltozata migalasztáttal kezelhető.
- Életkor
- 2 évtől 12 éves kor alatt (a 11 évesek születésnapja a randomizálás után több mint 30 nappal legyen)
- Nem
- Fiúk és lányok is részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Fabry-betegség, legalább 1 dokumentált szövődménnyel, például korábbi vagy jelenlegi laboreltéréssel vagy tünettel.
- Korábbi kezelés
- Az alapvizit előtt legalább 14 napja nem kaphatott enzimpótló kezelést (ERT, például Replagal vagy Fabrazyme).
- Biomarker vagy leletérték
- Az orvosi dokumentációban szereplő GLA-génváltozat, amely migalasztáttal kezelhető.
A részvétel fő kizáró okai
- Közepes vagy súlyos vesekárosodás (eGFR < 60 mL/min/1.73 m2)
- Dialízist vagy vesetranszplantációt igénylő vesebetegség
- Allergia a migalasztátra vagy más iminocukrokra (például miglusztát, miglitol)
- Bármilyen génterápia, jelenleg vagy a vizsgálat alatt tervezve
- Terhesség vagy szoptatás
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 2 és 11 év között vagy?
Forrás: NCT06904261: ki vehet részt
Helyszínek itt: Németország
- Universitäetsklinikum Müenster (UKM) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin - Allgemeine PaediatrieMünster, NémetországContact: Amicus Therapeutics Patient AdvocacyRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Amicus Therapeutics
- Azonosító
- NCT06904261
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 22.
- Eredeti leírás
An open-label study to evaluate the safety, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of migalastat treatment in pediatric subjects 2 to < 12 years of age with Fabry disease and with amenable GLA variants.A teljes eredeti leírásKevesebb
An Open-label Study of the Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of 12 Month Treatment With Migalastat in Pediatric Subjects (Aged 2 to < 12 Years) With Fabry Disease and Amenable GLA Variants
An open-label study to evaluate the safety, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of migalastat treatment in pediatric subjects 2 to < 12 years of age with Fabry disease and with amenable GLA variants.
Bevonási feltételek: Male or female subjects, diagnosed with Fabry disease who are between ages 2 and < 12 years at randomization (subjects aged 11 years must have birthdays > 30 days after randomization); Subject's parent or legally authorized representative is willing and able to provide written informed consent and authorization for use and disclosure of personal health information or research-related health information, and subject provides assent, if applicable; Subject has a GLA variant documented in his/her medical record that is amenable to migalastat prior to Visit 2; Subject has not received ERT (eg, Replagal® [agalsidase alfa] or Fabrazyme® [agalsidase beta]) for at least 14 days prior to Baseline visit; Subject has at least 1 documented complication (ie, historical or current laboratory abnormality or sign/symptom) of Fabry disease; If of reproductive potential, both male and female subjects agree to use a medically accepted method of contraception throughout the duration of the study and for up to 30 days after their last dose of migalastat.
Kizáró feltételek: Has received any investigational/experimental drug, biologic, or device within 30 days or 5 half-lives of the investigational product (whichever is longer) before Visit 1 (screening); Has received any gene therapy at any time or anticipates starting gene therapy during the study period; Requires treatment with Glyset (miglitol) or Zavesca (miglustat), within 6 months before Visit 1(screening) or throughout the study; Has advanced kidney disease requiring dialysis or kidney transplantation; History of allergy or sensitivity to migalastat (including excipients) or other iminosugars (eg, miglustat, miglitol); Has any intercurrent illness or condition at Visit 1 (screening) or Visit 2 (baseline) that may preclude the subject from fulfilling the protocol requirements or suggests to the investigator that the potential subject may have an unacceptable risk by participating in this study; Has moderate or severe renal impairment (eGFR < 60 mL/min/1.73 m2 at Visit 1 [screening]); Pregnant or breastfeeding; Otherwise unsuitable for the study in the opinion of the investigator.