NCT06941389Toboroz
Comparing the Effectiveness of Matched Related Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation to Disease Modifying Therapy in Pediatric Patients With Sickle Cell Disease
Comparing the Effectiveness of Matched Related Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation to Disease Modifying Therapy in Pediatric Patients With Sickle Cell Disease.
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 4.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The WeDecide study is a large observational study comparing the long-term effects of matched related donor hematopoietic stem cell transplantation (MRD HCT) and non-transplant disease-modifying therapies (NT-DMT) for pediatric patients with sickle cell disease (SCD). The study aims to assess health-related quality of life (HRQoL), cognitive function, risks, and benefits of both treatments, including survival rates, chronic complications, and organ damage prevention. With 160 children in the MRD HCT group and 320 in the NT-DMT group, aged 3-20.9 years, the study will follow participants for three years, examining factors like disease severity, treatment history, and social determinants of health. By providing a comprehensive comparison, the study seeks to inform clinical decisions and improve understanding of SCD treatment outcomes, ultimately supporting families and healthcare providers in choosing the best treatment options.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 480 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. ápr. 15.
- Kezdés
- 2024. jún. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2030. okt. 1.
- Fő szponzor
- University of Rochester
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT06941389
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 480
- 2024. jún. 1. és az elsődleges befejezés (2030. okt. 1.) között
- 37 helyszín, 2 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- For the MRD HCT group, children who are not eligible for the transplant or do not have a matched related donor.
Más betegség
- Children who do not have sickle cell anemia or related conditions.
Életkor
- Children younger than 3 years or older than 20.9 years.
Egyéb
- Children who are currently enrolled in other clinical trials that might interfere with the WeDecide study.
- Children who are unable to adhere to the study protocol or follow-up requirements.
Kiket keres a vizsgálat
- Pediatric patients aged between 3 and 20.9 years.
- Children diagnosed with sickle cell Anemia (HB SS or HBSB0 Thalassemia)
- For the MRD HCT group, children who are candidates for matched related donor hematopoietic stem cell transplantation (MRD HCT).
- For the NT-DMT group, children who are receiving non-transplant disease-modifying therapies (NT-DMT) for SCD.
- Participants (or their guardians) must provide informed consent to be part of the study.
- Participants must be willing to undergo the necessary assessments and follow-up visits over the 3-year study period.
Életkor a regiszterben: 3 év – 20 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (37)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Alberta Children's Hospital (MRD-HCT) | Calgary | Kanada | Toboroz |
| Alberta Children's Hospital (NT-DMT) | Calgary | Kanada | Toborzás még nem indult |
| Universite de Montreal / Ste Justine (MRD HCT) | Montreal | Kanada | Toborzás még nem indult |
| The Hospital for Sick Children (MRD-HCT) | Toronto | Kanada | Toborzás még nem indult |
| British Columbia Children's Hosptial (MRD HCT) | Vancouver | Kanada | Toborzás még nem indult |
| HSC Winnipeg Children's Hospital/University of Manitoba (MRD-HCT) | Winnipeg | Kanada | Toboroz |
| Children's Healthcare of Atlanta (MRD-HCT) | Atlanta | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's of Alabama (MRD-HCT) | Birmingham | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's of Alabama (NT-DMT) | Birmingham | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Boston Children's Hospital (NT-DMT) | Boston | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Boston Children's Hospital (MRD-HCT) | Boston | Egyesült Államok | Toboroz |
| Roswell Park (MRD-HCT) | Buffalo | Egyesült Államok | Toboroz |
| UNC Children's Hospital (MRD HCT) | Chapel Hill | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| UNC Children's Hospital (NT-DMT) | Chapel Hill | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Atrium Health (MRD-HCT) | Charlotte | Egyesült Államok | Toboroz |
| Comer Children's Hospital (MRD-HCT) | Chicago | Egyesült Államok | Toboroz |
| Nationwide Children's Hospital (NT-DMT) | Columbus | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Hackensack University Hospital (MRD-HCT) | Hackensack | Egyesült Államok | Toboroz |
| Texas Children's Hospital (MRD-HCT) | Houston | Egyesült Államok | Toboroz |
| Texas Children's Hopsital (NT-DMT) | Houston | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Riley's Children Hospital (NT-DMT) | Indianapolis | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Riley Children's Hospital (MRD-HCT) | Indianapolis | Egyesült Államok | Toboroz |
| St. Jude Children's Research Hospital (MRD-HCT) | Memphis | Egyesült Államok | Toboroz |
| St Jude Children Hospital (NT-DMT) | Memphis | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Columbia Presbytarian (NT-DMT) | New York | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Oklahoma Children's Hospital (MRD-HCT) | Oklahoma City | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Children's Hospital of Philadelphia (MRD-HCT) | Philadelphia | Egyesült Államok | Toboroz |
| Cohen's Children Hospital (NT-DMT) | Queens | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| University of Rochester (NT-DMT) | Rochester | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| University of Rochester (MRD-HCT) | Rochester | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| UT San Antonio (NT-DMT) | San Antonio | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Wahington Univ in St Louis (NT-DMT) | St Louis | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Washington University in St Louis (MRD-HCT) | St Louis | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Children's Hospital at Montefiore (MRD HCT) | The Bronx | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Children's Hospital at Montefiore (NT-DMT) | The Bronx | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's National Hospital (MRD-HCT) | Washington D.C. | Egyesült Államok | Toboroz |
| Nemours Children's Hospital, Delaware (MRD-HCT) | Wilmington | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.