NCT06955897Toboroz
Characterizing Perceived Physical Fatigability in Nusinersen-treated SMA
Characterizing Perceived Physical Fatigability in Nusinersen-treated Adolescents and Adults: The SMA EFFORT
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 14.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this project is to investigate the utility of the SMA EFFORT, an SMA-specific patient-reported outcome measure, to assess perceived physical fatigability that is anchored to intensity and duration of activities. We aim to characterize perceived physical fatigability (PPF) in a diverse cohort of people with SMA (pwSMA) and evaluate the change of PPF before and after nusinersen dosing.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 45 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. ápr. 25.
- Kezdés
- 2025. ápr. 24.
- Elsődleges befejezés
- 2027. szept. 6.
- Fő szponzor
- Columbia University
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT06955897
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 45
- 2025. ápr. 24. és az elsődleges befejezés (2027. szept. 6.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- An injury or surgery within the previous 3 months that would impact their ability to perform in-clinic function and/or fatigability assessments
- Enrolled in an ongoing clinical trial, or extension study, expanded access program, or long-term registry of an investigational or recently approved medication
- Receiving adjuvant and/or dual therapy (e.g., muscle-targeted, NMJ, or symptomatic treatments)
Kiket keres a vizsgálat
- All types of 5qSMA (homozygous deletion or point mutation of the SMN1 gene and any number of SMN2 copies)
- Receiving a stable dosing regimen of 12 or 28 mg nusinersen for at least 6 months
Életkor a regiszterben: 12 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.