A Clinical Trial of Elsunersen in Pediatric SCN2A-DEE to Assess Efficacy and Safety
A legfontosabb adatok
- Hol
- Rome (Olaszország)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat korai kezdetű SCN2A fejlődési és epilepsziás enkefalopátiában szenvedő gyermekeket és fiatalokat keres, akiknél igazolt, funkciónyeréssel járó SCN2A-variáns van.
- Életkor
- 1 naposnál idősebb, legfeljebb 18 éves korig.
- Nem
- Minden nem csatlakozhat.
- A betegség stádiuma
- A rohamok 3 hónapos kor előtt kezdődtek. Legalább 4 megszámlálható motoros roham 28 naponként a kiindulási megfigyelési időszakban.
- Korábbi kezelés
- Nem kaphatott kísérleti vagy vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy kezelést a szűrés előtti 30 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb). Ez a korábbi génterápiára is vonatkozik.
- Biomarker vagy leletérték
- Genetikai vizsgálattal igazolt, funkciónyeréssel járó SCN2A-variáns.
A részvétel fő kizáró okai
- Az SCN2A-n kívüli, klinikailag jelentős vagy ismerten kórokozó genetikai variáns
- Olyan genetikai variáns, amely magyarázhatja az epilepsziát vagy a fejlődési zavart, vagy hozzájárulhat hozzájuk
- Csont-, gerinc- (például kyphosis, scoliosis), vérzési vagy más betegség
- Kísérleti gyógyszer, eszköz vagy kezelés a megadott 30 napon vagy 5 felezési időn belül, a korábbi génterápiát is beleértve
- Terhesség, szoptatás, vagy terhesség tervezése a vizsgálat alatt
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Helyszínek itt: Olaszország
- RomeRome, OlaszországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
A vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Praxis Precision Medicines
- Azonosító
- NCT07019922
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 3.
- Eredeti leírás
A Multi-Center, Single-Arm Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants with Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic EncephalopathyA teljes eredeti leírásKevesebb
A Multi-Center, Single-Arm Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants With Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy
A Multi-Center, Single-Arm Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants with Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy
Bevonási feltételek: Has a documented Gain of Function SCN2A variant confirmed through genetic testing; Has onset of seizures prior to 3 months of age; Seizure frequency of 4 or more countable motor seizures per 28-day during the Baseline Observation Period.
Kizáró feltételek: Has received any experimental or investigational drug, device, or other therapy within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Screening, including any prior use of gene therapy; Has any clinically significant or known pathogenic genetic variant other than in the SCN2A gene, or a genetic variant that may explain or contribute to the participant's epilepsy and/or developmental disorder; Has bone, spine (eg, kyphosis, scoliosis), bleeding, or other disorder; Is currently pregnant or breastfeeding or is planning to become pregnant during the clinical trial.