A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44
A legfontosabb adatok
- Hol
- Barcelona és Esplugues de Llobregat (Spanyolország)Mind a 2 helyszín megnézése
- Fázis
- 1/2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan fiúkat és fiatal férfiakat keres, akik Duchenne-izomdystrophiában szenvednek, és génváltozatuk a 44-es exon kihagyásával kezelhető. Az ENTR-601-44 nevű gyógyszert placebóval hasonlítják össze.
- Életkor
- 4–20 éves kor között (A rész).
- Nem
- Csak férfiak (születéskor férfinek meghatározottak).
- A betegség stádiuma
- Genetikailag igazolt Duchenne-izomdystrophia, a betegségnek megfelelő tünetekkel. Az A részben a résztvevőknek önállóan járniuk kell, és a szűrésen el kell érniük egy meghatározott karfunkciós pontszámot.
- Korábbi kezelés
- Nem részesülhetett korábban semmilyen exon-kihagyásos terápiában vagy génterápiában. Nem szedhet és nem szedett HDAC-gátlót, például givinostatot. A szokásos DMD-kezelés folytatható, ha az egészségi állapot stabil.
- Biomarker vagy leletérték
- A disztrofin génben igazolt változás, amely a 44-es exon kihagyásával kezelhető, központi genetikai tanácsadó által felülvizsgálva.
A részvétel fő kizáró okai
- Korábbi exon-kihagyásos terápia vagy génterápia
- HDAC-gátló, például givinostat szedése
- Vérhígító vagy immunszuppresszív szer szedése (a DMD miatti szájon át szedett kortikoszteroid megengedett)
- Nappali lélegeztetőgép-igény vagy légcsőmetszésen át történő lélegeztetés
- Kóros szívritmus-felvétel (EKG), többek között 450 msec feletti QTcF
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 4 és 20 év között vagy?
Forrás: NCT07037862: ki vehet részt
Helyszínek itt: Spanyolország
- Hospital Universitari Vall d'HebronBarcelona, SpanyolországRésztvevőt keres
- Hospital Sant Joan De Deu BarcelonaEsplugues de Llobregat, SpanyolországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
A vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Entrada Therapeutics, Inc.
- Azonosító
- NCT07037862EU 2024-517584-23-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 13.
- Eredeti leírás
This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition.A teljes eredeti leírásKevesebb
A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping With an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-44, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition.
The researchers want to: Test how safe ENTR-601-44 is, learn about any side effects, and look at the potential positive effects of ENTR-601-44, compared to placebo. Placebo looks like the investigational medicine but does not contain any active ingredient. In this summary ENTR-601-44 and placebo are both called study treatments.
The study has 2 parts:
* Part A
* A Double-Blind Period, to evaluate if ENTR-601-44 is safe and to determine the best dose of ENTR-601-44 for Part B. * Following the Double-Blind period, participants will roll into an open-label treatment period during which the safety and efficacy of extended dosing will be evaluated. * Part B
* To further evaluate the effect and safety of ENTR-601-44 at the dose determined in Part A.
Participants will:
* Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injection) into a vein over the course of several weeks in Part A and in Part B * Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, and exercise tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a result of the study drug.
Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.
Principal inclusion criteria; Genetic diagnosis of Duchenne muscular dystrophy (DMD) and confirmed pathologic variant in the dystrophin gene amenable to exon 44 skipping as reviewed by a central genetic counselor; Assigned male at birth with clinical signs compatible with Duchenne muscular dystrophy as determined by the investigator; Part A: 4-20 years of age, inclusive; Ambulatory Status Part A: ambulatory with a Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) Entry as per protocol at Screening; Adequate muscle for obtaining tissue biopsy as assessed by the investigator; Other protocol-defined criteria apply; Principal exclusion criteria; Any significant concomitant medical condition that might interfere with the ability to comply with protocol requirements; Has an acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug which may interfere with study measurements or jeopardize participant's safety; Use of the following medications:; Prior treatment with any exon skipping therapy at any time; Prior treatment with any gene therapy at any time; Use of anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents; Use of an immunosuppressants (other than oral corticosteroids for DMD conditions); Has taken or is currently taking a histone deacetylase (HDAC) inhibitor, including (but not limited to) givinostat; Laboratory abnormalities; Daytime ventilator dependence or any use of invasive mechanical ventilation via tracheostomy; Has an abnormal electrocardiogram (ECG) reading assessed as clinically significant by the investigator, and/or a QT interval with Fridericia correction method (QTcF) >450 msec at Screening or prior to the first dose of study drug on Day 1; Received any experimental or investigational drug, etc. within 3 months prior to first dose or within 5 half-lives (whichever is longer); Other protocol-defined criteria apply.