Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Spanyolország1/2. fázis

A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Entrada Therapeutics, Inc.
Hol
Barcelona és Esplugues de Llobregat (Spanyolország)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 7 másik országban, 19 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
24 fő, tervezett
Kezdés
2025. aug. 30.
Várható befejezés
2029. márc. 1.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • ENTR-601-45
  • ENTR-601-45 - matching placebo
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 13.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan fiúkat és fiatal férfiakat keres, akiknek Duchenne-féle izomdisztrófiájuk van, és a génhibájuk a 45-ös exon átugrásával kezelhető. Az ENTR-601-45 biztonságosságát és hatását vizsgálják placebóval összehasonlítva.

Életkor
4–20 év (A rész).
Nem
Csak férfiak (születéskor férfinak jelölt).
A betegség stádiuma
Génvizsgálattal igazolt Duchenne-féle izomdisztrófia, a disztrofin gén olyan változásával, amely a 45-ös exon átugrásával kezelhető. Az A részben a résztvevőnek tudnia kell járni. Elég izomszövetnek kell lennie a biopsziához.
Korábbi kezelés
Nem kaphatott exonátugrásos kezelést az elmúlt 12 hónapban, és génterápiát sem. Az első adag előtt 3 hónapon belül, vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb), nem kaphatott kísérleti gyógyszert. A szokásos DMD-ellátás, például a kortikoszteroid, folytatható.
Biomarker vagy leletérték
A disztrofin gén igazolt változata, amely a 45-ös exon átugrásával kezelhető; ezt központi genetikai tanácsadó vizsgálja át.

A részvétel fő kizáró okai

  • Exonátugrásos kezelés az elmúlt 12 hónapban, vagy bármilyen génterápia
  • Nappali lélegeztetőgép-függőség vagy gégemetszésen át végzett lélegeztetés
  • Akut betegség az első adag előtti 4 héten belül
  • Vérhígítók, immunszuppresszánsok (a DMD miatti kortikoszteroid kivételével) vagy HDAC-gátlók, például givinostat
  • Klinikailag jelentős kóros EKG vagy 450 msec feletti QTcF

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 14 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Genetic diagnosis of DMD and confirmed pathologic variant in the dystrophin gene amenable to exon 45 skipping as reviewed by a central genetic counselor
  • Assigned male at birth with clinical signs compatible with Duchenne muscular dystrophy as determined by the investigator
  • Part A: 4-20 years of age, inclusive
  • Ambulatory Status Part A: ambulatory with a Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) Entry as per protocol at Screening
  • Adequate muscle for obtaining tissue biopsy as assessed by the investigator
  • Other protocol-defined criteria apply

Ki nem vehet részt

  • Any significant concomitant medical condition that might interfere with the ability to comply with protocol requirements
  • Has an acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug which may interfere with study measurements or jeopardize participant's safety
  • Received any experimental or investigational drug, etc. within 3 months prior to first dose or within 5 half-lives (whichever is longer)
  • Use of the following medications :; Prior or current treatment with any exon skipping therapy within the previous 12 months; Prior or current treatment with any gene therapy; Use of anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents from 30 days prior to screening and until the end of the study; Use of an immunosuppressant (other than systemic or oral corticosteroid for DMD condition) from 30 days prior to screening until the end of the study; Treatment with a histone deacetylase (HDAC) inhibitor, including (but not limited to) givinostat from 30 days prior to screening until the end of the study
  • Laboratory abnormalities
  • Has an abnormal electrocardiogram (ECG) reading assessed as clinically significant by the investigator, and/or a QT interval with Fridericia correction method (QTcF) >450 msec at Screening or prior to the first dose of study drug on Day 1
  • Daytime ventilator dependence or any use of invasive mechanical ventilation via tracheostomy
  • Other protocol-defined criteria apply

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 4 és 20 év között vagy?

Helyszínek itt: Spanyolország

Még 7 másik országban, 19 helyszínen

  • Hospital Universitari Vall d'HebronBarcelona, SpanyolországRésztvevőt keres
  • Hospital Sant Joan De Deu BarcelonaEsplugues de Llobregat, SpanyolországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition. The researchers want to: Test how safe ENTR-601-45 is, learn about any side effects, and look at the potential positive effects of ENTR-601-45, compared to placebo. Placebo looks like the investigational medicine but does not contain any active ingredient. In this summary ENTR-601-45 and placebo are both called study treatments.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The study has 2 parts: Part A: to evaluate if ENTR-601-45 is safe and to determine the best dose of ENTR-601-45 for Part B. Part B: to further evaluate the effect and safety of ENTR-601-45 at the dose determined in Part A. Participants will be able to roll into an open-label treatment period during which the safety and efficacy of extended dosing will be evaluated.

Participants will:

* Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injection) into a vein over the course of several weeks in Part A and in Part B * Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, muscle biopsies and exercise tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a result of the study drug.

Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.

A vizsgálat 2 csoportja

  • ENTR-601-45A vizsgált kezelés

    intravenous infusion every 6 weeks

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    intravenous infusion every 6 weeks

    Kezelés: ENTR-601-45 - matching placebo

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping With an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-45, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07038824: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 13.