A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45
A legfontosabb adatok
- Hol
- Milan és Rome (Olaszország)Mind a 3 helyszín megnézése
- Fázis
- 1/2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan fiúkat és fiatal férfiakat keres, akiknek Duchenne-féle izomdisztrófiájuk van, és a génhibájuk a 45-ös exon átugrásával kezelhető. Az ENTR-601-45 biztonságosságát és hatását vizsgálják placebóval összehasonlítva.
- Életkor
- 4–20 év (A rész).
- Nem
- Csak férfiak (születéskor férfinak jelölt).
- A betegség stádiuma
- Génvizsgálattal igazolt Duchenne-féle izomdisztrófia, a disztrofin gén olyan változásával, amely a 45-ös exon átugrásával kezelhető. Az A részben a résztvevőnek tudnia kell járni. Elég izomszövetnek kell lennie a biopsziához.
- Korábbi kezelés
- Nem kaphatott exonátugrásos kezelést az elmúlt 12 hónapban, és génterápiát sem. Az első adag előtt 3 hónapon belül, vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb), nem kaphatott kísérleti gyógyszert. A szokásos DMD-ellátás, például a kortikoszteroid, folytatható.
- Biomarker vagy leletérték
- A disztrofin gén igazolt változata, amely a 45-ös exon átugrásával kezelhető; ezt központi genetikai tanácsadó vizsgálja át.
A részvétel fő kizáró okai
- Exonátugrásos kezelés az elmúlt 12 hónapban, vagy bármilyen génterápia
- Nappali lélegeztetőgép-függőség vagy gégemetszésen át végzett lélegeztetés
- Akut betegség az első adag előtti 4 héten belül
- Vérhígítók, immunszuppresszánsok (a DMD miatti kortikoszteroid kivételével) vagy HDAC-gátlók, például givinostat
- Klinikailag jelentős kóros EKG vagy 450 msec feletti QTcF
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 4 és 20 év között vagy?
Forrás: NCT07038824: ki vehet részt
Helyszínek itt: Olaszország
- Ospedale San Raffaele S.r.l.Milan, OlaszországRésztvevőt keres
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSRome, OlaszországRésztvevőt keres
- Ospedale Pediatrico Bambino GesùRome, OlaszországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Entrada Therapeutics, Inc.
- Azonosító
- NCT07038824EU 2024-517499-39-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 13.
- Eredeti leírás
This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition. The researchers want to: Test how safe ENTR-601-45 is, learn about any side effects, and look at the potential positive effects of ENTR-601-45, compared to placebo. Placebo looks like the investigational medicine but does not contain any active ingredient. In this summary ENTR-601-45 and placebo are both called study treatments.A teljes eredeti leírásKevesebb
A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping With an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-45, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition. The researchers want to: Test how safe ENTR-601-45 is, learn about any side effects, and look at the potential positive effects of ENTR-601-45, compared to placebo. Placebo looks like the investigational medicine but does not contain any active ingredient. In this summary ENTR-601-45 and placebo are both called study treatments.
The study has 2 parts: Part A: to evaluate if ENTR-601-45 is safe and to determine the best dose of ENTR-601-45 for Part B. Part B: to further evaluate the effect and safety of ENTR-601-45 at the dose determined in Part A. Participants will be able to roll into an open-label treatment period during which the safety and efficacy of extended dosing will be evaluated.
Participants will:
* Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injection) into a vein over the course of several weeks in Part A and in Part B * Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, muscle biopsies and exercise tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a result of the study drug.
Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.
Bevonási feltételek: Genetic diagnosis of DMD and confirmed pathologic variant in the dystrophin gene amenable to exon 45 skipping as reviewed by a central genetic counselor; Assigned male at birth with clinical signs compatible with Duchenne muscular dystrophy as determined by the investigator; Part A: 4-20 years of age, inclusive; Ambulatory Status Part A: ambulatory with a Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) Entry as per protocol at Screening; Adequate muscle for obtaining tissue biopsy as assessed by the investigator; Other protocol-defined criteria apply.
Kizáró feltételek: Any significant concomitant medical condition that might interfere with the ability to comply with protocol requirements; Has an acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug which may interfere with study measurements or jeopardize participant's safety; Received any experimental or investigational drug, etc. within 3 months prior to first dose or within 5 half-lives (whichever is longer); Use of the following medications :; Prior or current treatment with any exon skipping therapy within the previous 12 months; Prior or current treatment with any gene therapy; Use of anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents from 30 days prior to screening and until the end of the study; Use of an immunosuppressant (other than systemic or oral corticosteroid for DMD condition) from 30 days prior to screening until the end of the study; Treatment with a histone deacetylase (HDAC) inhibitor, including (but not limited to) givinostat from 30 days prior to screening until the end of the study; Laboratory abnormalities; Has an abnormal electrocardiogram (ECG) reading assessed as clinically significant by the investigator, and/or a QT interval with Fridericia correction method (QTcF) >450 msec at Screening or prior to the first dose of study drug on Day 1; Daytime ventilator dependence or any use of invasive mechanical ventilation via tracheostomy; Other protocol-defined criteria apply.