Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: KínaKorai 1. fázis

An Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and efficAcy of HG005 in StaRgardT Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Hol
Shanghai (Kína)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
Korai 1. fázis
Résztvevők
6 fő, tervezett
Kezdés
2025. aug. 20.
Várható befejezés
2028. febr. 28.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • HG005
A regiszteradat frissítve
2025. augusztus 27.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 6 és 17 év közötti, Stargardt-kórral, azaz öröklődő szembetegséggel élő gyerekeket és tizenéveseket keres. A HG005 nevű génterápiát vizsgálják.

Életkor
6–17 év
Nem
Nemtől függetlenül részt vehet.
A betegség stádiuma
Klinikailag megállapított Stargardt-kór. Mindkét szemben jól körülhatárolt sorvadásos területeknek kell lenniük a makulában (a recehártya közepén), amelyek a Stargardt-féle makuladisztrófiába illenek.
Korábbi kezelés
Nem vehet részt, akinek korábban bármilyen génterápiája vagy sejtterápiája volt. Kizárja a részvételt a vizsgálati szem műtéte a kiindulási vizit előtti 3 hónapon belül, vagy a szájon át szedett Stargardt-vizsgálati szer a szűrés előtti 3 hónapon belül (vagy az utolsó adag utáni 5 felezési időn belül).
Biomarker vagy leletérték
Mindkét kromoszómán legalább egy ABCA4 allél. A vizsgálat címe kétallélos ABCA4-mutációkat említ.

A részvétel fő kizáró okai

  • Aktív gyulladás a szem belsejében, vagy uveitis a kórelőzményben, bármelyik szemben
  • Szem vagy szem körüli fertőzés bármelyik szemben a kiválasztás előtti 2 héten belül
  • Szaruhártya-diszztrófia a kórelőzményben vagy jelenleg a vizsgálati szemben
  • HIV-fertőzés, vagy A, B vagy C típusú hepatitis a kórelőzményben
  • Korábbi génterápia vagy sejtterápia

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 15 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Patient ≥ 6 and ≤17 years at the time of signing informed consent, with clinical diagnosis of Stargardt disease
  • At least one ABCA4 allele on each chromosome
  • Both eyes must have well-defined macular atrophic lesions consistent with the diagnosis of Stargardt macular dystrophy
  • Meet visual acuity criteria based on ETDRS letter chart
  • Subject must agree to contraception during the study
  • Acceptable hematology, clinical chemistry, urine laboratory, and protocol required eye examination

Ki nem vehet részt

  • Presence of ocular or periocular infection history in either eye within 2 weeks prior to selection
  • Previous treatment with any gene therapy or cell therapy (e.g., stem cell transplantation)
  • Additional intraocular surgery in study eye 3 months prior to baseline visit
  • Participation in an oral therapeutic STGD clinical trial within 3 months (or within 5 half-lives after last dose) prior to Screening
  • Any concomitant treatment that, in the opinion of the investigator, might interfere with the surgical procedure or healing process of the eye
  • History of HIV or hepatitis A, B, or C infection
  • Any other conditions that would not allow the potential subject to complete follow-up examinations during the study and would, in the opinion of the investigator, make the potential subject unsuitable for the study
  • Presence of active intraocular inflammation or uveitis history in either eye
  • History or presence of corneal dystrophy in the study eye

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 6 és 17 év között vagy?

Helyszínek itt: Kína

  • Eye ENT Hospital of Fudan UniversityShanghai, KínaContact: Gezhi XuRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Stargardt disease type 1 (STGD1) is a rare genetic eye condition that causes progressive vision loss, often beginning in childhood or adolescence. It is the most common form of inherited macular degeneration and can lead to legal blindness. STGD1 is caused by mutations in the ABCA4 gene, which normally helps clear waste from the photoreceptor cells in the retina. When ABCA4 gene doesn't function properly, toxic substances like A2E accumulate and damage the retinal pigment epithelium (RPE), leading to vision loss.

A teljes eredeti leírásKevesebb

There are currently no approved treatments for STGD1. HG005 is an investigational gene therapy designed to deliver a healthy copy of the ABCA4 gene to the retina. Because the gene is too large to fit into a single AAV (adeno-associated virus) vector, HG005 used two AAV vectors that work together in retinal cells to produce the full-length, functional ABCA4 protein. The goal of HG005 is to restore normal waste removal, protect retinal cells from further damage, and slow or stop vision loss.

A vizsgálat csoportja

  • HG005A vizsgált kezelés

    The study will enroll up to 2 dose cohorts

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
An Investigator-initiated, Open-label, Dose-escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of HG005 in Pediatric Patients With Stargardt Disease (STGD1) Caused by Biallelic ABCA4 Mutations
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07063251: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2025. augusztus 27.