Phase 3, Open-label, Single-dose Study of CSL222 in Adolescent Male Subjects (≥ 12 to < 18 Years of Age) With Severe or Moderately Severe Hemophilia B
A legfontosabb adatok
- Hol
- Esplugues de Llobregat és Madrid (Spanyolország)Mind a 2 helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat súlyos vagy mérsékelten súlyos B-típusú hemofíliában szenvedő kamasz fiúkat keres, akik rendszeres IX-es faktor (FIX) kezelést kapnak. Mindenki egyszeri adag CSL222 génterápiát kap.
- Életkor
- Az indulásnál 138 hónapos (11 év 6 hónap) kortól 206 hónapos (17 év 2 hónap) kor alatt; a CSL222-kezelés idején 12 évtől 18 év alatt.
- Nem
- Férfi (születéskor férfinak megállapított nem).
- A betegség stádiuma
- Veleszületett B-típusú hemofília súlyos vagy mérsékelten súlyos FIX-hiánnyal (a normál FIX-szint 2%-a vagy kevesebb).
- Korábbi kezelés
- A szűrés előtt legalább 2 hónapja stabil, folyamatos FIX-profilaxis. Legalább 75 korábbi expozíciós nap FIX-fehérjével. A CSL222-kezelés előtt le kell zárni a legalább 6 hónapos (26 hetes) bevezető szakaszt.
- Biomarker vagy leletérték
- Nincs FIX-inhibitor. Az AAV5 semlegesítő antitest (NAb) titer a kezelés előtt nem haladja meg az 1:900-at.
A részvétel fő kizáró okai
- FIX-inhibitor a kórtörténetben, vagy pozitív FIX-inhibitor teszt
- A máj- vagy vesefunkciós vérértékek az normál felső határ 2-szeresénél magasabbak
- Hemoglobin 8 g/dL alatt, vagy thrombocytaszám 50 × 10^9/L alatt
- Más, a vérzési hajlamot növelő állapot
- Nem kezelt fertőzés vagy más jelentős, nem kontrollált betegség
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Spanyolország
- Hospital Sant Joan De Deu BarcelonaEsplugues de Llobregat, SpanyolországToborzás még nem indult
- Hospital Universitario La PazMadrid, SpanyolországToborzás még nem indult
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- CSL Behring
- Azonosító
- NCT07080905EU 2023-505805-18-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 20.
- Eredeti leírás
This is a phase 3, prospective, open-label, single-arm, single-dose, multicenter study investigating the efficacy, safety, and tolerability of CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua) in adolescent male participants with severe or moderately severe hemophilia B.A teljes eredeti leírásKevesebb
Phase 3, Open-label, Single-dose, Multicenter Study Investigating Efficacy, Safety, and Tolerability of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Administered to Adolescent Male Subjects (≥ 12 to < 18 Years of Age) With Severe or Moderately Severe Hemophilia B
This is a phase 3, prospective, open-label, single-arm, single-dose, multicenter study investigating the efficacy, safety, and tolerability of CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua) in adolescent male participants with severe or moderately severe hemophilia B.
Bevonási feltételek: Key Inclusion Criteria for the Lead-in Period: Assigned male sex at birth; Aged ≥138 months (11 years and 6 months) to less than (<) 206 months (17 years and 2 months) at the time of informed consent / assent; Congenital hemophilia B with known severe or moderately severe FIX deficiency (less than or equal to [≤] 2% of normal circulating FIX) for which the participant has been on continuous FIX prophylaxis; On stable continuous FIX prophylaxis for at least 2 months before Screening; Minimum of 75 previous exposure days of treatment with FIX protein before Screening; Additional Key Inclusion Criteria for the Treatment Period:; Completed the Lead-in Period: minimum of 6 months (26 weeks) of lead-in data collected and eligibility has been confirmed; Aged ≥ 12 to < 18 years at the time of CSL222 treatment.
Kizáró feltételek: Any uncontrolled or untreated infection (human immunodeficiency virus, hepatitis C, etc) or any other significant concurrent, uncontrolled medical condition, as evaluated by the investigator, including, but not limited to renal, hepatic, cardiovascular, hematological, gastrointestinal, endocrine, pulmonary, neurological, cerebral, or psychiatric disease, alcoholism, drug dependency, or any other psychological disorder evaluated by the investigator to interfere with adherence to the Clinical Study Protocol procedures or with the degree of tolerance to CSL222; Any condition other than hemophilia B resulting in an increased bleeding tendency; Key Exclusion Criteria for the Lead-in Period: History of FIX inhibitors or positive FIX inhibitor test at Screening (based on central laboratory results); Screening laboratory values (based on central laboratory results):; Total bilirubin > 2 × the upper limit of normal (ULN); Alanine aminotransferase (ALT) > 2 × the ULN; Aspartate aminotransferase (AST) > 2 × the ULN; Alkaline phosphatase (ALP) > 2 × the ULN; Serum creatinine > 2 × the ULN; Hemoglobin < 8 g/dL; Thrombocytopenia, defined as a platelet count below 50 × 10\^9/L, at screening (based on central laboratory results); Additional Key Exclusion Criteria for the Treatment Period: Positive FIX inhibitor test at Visit L-Final (based on central laboratory results); Visit L-Final laboratory values (based on central laboratory results) of:; Total bilirubin > 2 × the ULN; ALT > 2 × the ULN; AST > 2 × the ULN; ALP > 2 × the ULN; Serum creatinine > 2 × the ULN; Hemoglobin < 8 g/dL; Thrombocytopenia, defined as a platelet count below 50 × 10\^9/L, at Visit L-Final (based on central laboratory results); AAV5 NAb titer > 1:900 as assessed at Visit LX (last visit before Visit L-Final).