Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Még nem keres résztvevőt itt: KínaKorai 1. fázis

GSL Synthetase Inhibitor Plus GM-CSF and/ or Immune Checkpoint Inhibitor in Previously Treated High-Risk Neuroblastoma.

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Chinese PLA General Hospital
Azonosító
Állapot
Toborzás még nem indult
Fázis
Korai 1. fázis
Résztvevők
10 fő, tervezett
Kezdés
2025. aug. 1.
Várható befejezés
2027. aug. 31.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Eliglustat
A regiszteradat frissítve
2025. július 29.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan gyermekeket keres, akiknek korábban már kezelt, előrehaladott vagy áttétes neuroblasztómájuk van. GSL-szintáz-gátlót (eliglusztát) kapnak GM-CSF-fel és/vagy immun-ellenőrzőpont-gátlóval.

Életkor
6 évestől 12 évesig
Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Neuroblasztóma, amelyet daganatmintából vett szövettani vizsgálat vagy csontvelő-vizsgálat igazol, a vérben vagy a vizeletben megemelkedett katekolamin-szinttel együtt. Legalább egy mérhető elváltozás (RECIST 1.1).
Korábbi kezelés
A korábbi kezelésnek több mint 4 héttel a belépés előtt be kellett fejeződnie, a mellékhatásoknak 1. fokozatú vagy enyhébb szintre kellett csökkenniük. Az első GM-CSF-adag előtti 3 hétben nem lehetett daganatellenes kezelés.
Biomarker vagy leletérték
Aki CYP2D6 ultragyors metabolizáló, nem vehet részt.

A részvétel fő kizáró okai

  • Bármilyen szisztémás daganatellenes kezelés, így kemoterápia vagy immunterápia az első GM-CSF-adag előtti 3 héten belül
  • 2. fokozatnál súlyosabb nagyobb szervi működészavar (a hallásvesztés, a vérkép, a vese- és a májműködés kivétel)
  • Aktív, életveszélyes fertőzés
  • Allergia vagy intolerancia a vizsgálati gyógyszer összetevőire, vagy ismert allergia az eliglusztátra
  • CYP2D6 ultragyors metabolizáló, vagy a CYP2D6 vagy CYP3A működését erősen gátló gyógyszerek szedése

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 14 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Neuroblastoma must be documented at the point of diagnosis, which is defined as one of the following: histopathology of a biopsy of a solid tumour; bone marrow aspirate or biopsy suggestive of neuroblastoma with elevated blood or urine catecholamine metabolite levels
  • The participant is at least 6years old at time of enrollment
  • At least one measurable lesion at baseline according to RECIST version 1.1
  • Have adequate organ function as assessed by the laboratory required by protocol, which should be confirmed within 2 weeks prior to the first dose of study drugs
  • Previous treatment must be completed for more than 4 weeks prior to the enrollment of this study, and subjects have recovered to <= grade 1 toxicity
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score≤2 and Estimated life expectancy of more than 3 months
  • Patient(and/ or their parent/ legal guardian) is willing to participate and able to provide signed informed consent

Ki nem vehet részt

  • Any systemic anti-cancer therapy, including chemotherapy or immunotherapy, within 3 weeks before 1st dose of GM-CSF
  • The participant use drugs that will strongly inhibit CYP2D6 or CYP3A activity
  • Active life-threatening infection
  • History of allergy or intolerance to study drug components
  • The participant is known to be allergy to Eliglustat
  • Existing major organ dysfunction > Grade 2, with the exception of hearing loss, hematological status, kidney and liver function
  • The participant is CYP2D6 ultra-rapid metabolizer

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 6 és 12 év között vagy?

Helyszínek itt: Kína

  • Biotherapeutic Department and Hematology Department of Chinese PLA General HospitalBeijing, KínaContact: Weidong Han, Ph.DToborzás még nem indult
  • Department of Pediatrics, The First Medical Center, Chinese PLA General HospitalBeijing, KínaContact: Feng Chen, Ph.DToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This exploratory clinical study will evaluate the efficacy and feasibility of combining a GSL synthase inhibitor with a granulocyte-macrophage colony stimulating factor (GM-CSF) in patients with advanced or metastatic neuroblastoma. Six to eight eligible patients are expected to be treated in this clinical trial: 1) Assessing the anti-tumour effects of GSL synthase inhibitors in combination with immune checkpoint inhibitors and/or GM-CSF; 2) To assess immunological or clinical predictive biomarkers of efficacy and toxicity; and 3) Detecting changes in the tumour microenvironment (TME) and the dynamics of peripheral blood immune cells after treatment with a GSL synthase inhibitor combined with GM-CSF.

A vizsgálat csoportja

  • GM-CSF + EliglustatA vizsgált kezelés

    Eliglustat 42mg will be administered twice daily in patients in the first 14 days and the following every other week until 24 weeks. For patients who still benefit from the trial, eliglustat 84mg will be administered twice daily every other week to 96 weeks. Prior to the initiation of Eliglustat, GM-CSF was administered for a period of five days at a dose of 250 µg/m2/day. Subsequent to this, GM-CSF is administered at a dosage of 500 µg/m2/day on Days 1-5.

    Kezelés: Eliglustat

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Single-arm Exploratory Trial of GSL Synthetase Inhibitor Plus Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF) and/ or Immune Checkpoint Inhibitor in Advanced/Metastatic Neuroblastoma.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07090538: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2025. július 29.