The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Outcomes in the First Three Years in Children With Duchenne Muscular Dystrophy
A legfontosabb adatok
- Hol
- Cincinnati, Columbus, Rochester és Stony Brook (Egyesült Államok)Mind a 4 helyszín megnézése
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan fiúcsecsemőket és kisgyermekeket keres születéstől 3 éves korig, akiknek Duchenne-féle izomdisztrófiája van, és ezt a DMD gén elváltozása igazolja.
- Életkor
- Születéstől 3,0 éves korig a vizsgálatba való belépéskor.
- Nem
- Csak fiúk.
- A betegség stádiuma
- Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) nagyon kicsi gyermekeknél.
- Biomarker vagy leletérték
- A DMD génben igazolt és dokumentált kórokozó vagy valószínűleg kórokozó variáns.
A részvétel fő kizáró okai
- Lányok
- Más igazolt genetikai betegség, amely hatással lehet a korai fejlődésre, és összezavarhatja az eredményeket
- Súlyos egészségi állapot, például extrém koraszülöttség vagy hipoxiás-ischaemiás encephalopathia, amely összezavarhatja az eredményeket
- A szülő vagy gondviselő nem tud vagy nem akar írásos beleegyezést adni
- A szülő vagy gondviselő nem tudja vagy nem akarja betartani a vizsgálati látogatások ütemezését
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnati, Egyesült ÁllamokContact: Angela EdmondsonToborzás még nem indult
- Nationwide Children's HospitalColumbus, Egyesült ÁllamokContact: Smitha PoondlaRésztvevőt keres
- University of RochesterRochester, Egyesült ÁllamokContact: Kimberly A Hart, MARésztvevőt keres
- Stony Brook MedicineStony Brook, Egyesült ÁllamokContact: Christine PolToborzás még nem indult
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- University of Rochester
- Azonosító
- NCT07092540
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 19.
- Eredeti leírás
The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and characterize the early clinical outcomes in very young children (0-3 years) with Duchenne muscular dystrophy (DMD) identified by newborn screening programs.A teljes eredeti leírásKevesebb
The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and characterize the early clinical outcomes in very young children (0-3 years) with Duchenne muscular dystrophy (DMD) identified by newborn screening programs.
Bevonási feltételek: Male child between birth and 3.0 years of age at time of enrollment; A confirmed and documented pathogenic or likely pathogenic variant in the DMD gene; Ability of parent/guardian to understand and provide written informed consent (signing Parental Permission and Consent Form); Willingness of parent/guardian to comply with the protocol Schedule of Activities, including all study site visits.
Kizáró feltételek: Presence of any confirmed genetic disease, other than DMD, that could impact early development, which, in the opinion of the PI, may confound interpretation of developmental progress; Presence of any significant medical condition (i.e., extreme prematurity, hypoxic ischemic encephalopathy) which, in the opinion of the PI, may confound interpretation of the clinical course of DMD; Female; Inability/unwillingness of parent/guardian to provide written permission (sign PPF) or to comply with the protocol Schedule of Activities.