A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan Duchenne-féle izomdisztrófiás (DMD) betegeket keres, akik szájon át szedhető givinostat receptet kaptak. A kezelést az elmúlt 6 hónapban kezdték el, vagy most kezdik.

Életkor

6 éves vagy idősebb

Nem

Bármely nemű beteg részt vehet

A betegség stádiuma

Genetikai teszttel igazolt Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD)

Korábbi kezelés

Szájon át szedhető givinostatra szóló receptje van. Az első givinostat adag legfeljebb 6 hónappal a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt történt.

Biomarker vagy leletérték

Genetikai teszttel igazolt DMD diagnózis

A részvétel fő kizáró okai

• Korábban már kapott givinostatot, és véglegesen abbahagyta
• A forgalomban lévő givinostatot több mint 6 hónappal a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt kezdte el

A regiszter feltételei, szó szerint

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, tolerability, and functional outcomes of patients with DMD newly initiating oral givinostat or having started therapy within 6 months as part of routine clinical care in the US. The study has a planned maximum duration of 5 years for the first enrolled patients, including a 24-month enrollment period and a minimum of 2 years of follow-up.

A vizsgálat 2 csoportja

• Ambulatory

  Ambulatory is defined as being able to complete the 10-meter Walk-Run (10mWR) test within 30 seconds without an assistive device. This cohort will include up to 120 patients who are ambulatory prior to starting givinostat treatment. Within this cohort , 95 patients must have had prior use or a referral for concomitant use of dystrophin-enhancing therapy (DET), such as exon skipping oligonucleotides or gene therapy. Enrollment is capped at 25 patients without prior or referred DET use.

• Non-Ambulatory

  Non-ambulatory status is determined by inability to perform the 10mWR test as defined above. This cohort will include approximately 180 patients who are non-ambulatory prior to starting givinostat.