Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Spanyolország3. fázis

A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy (IMPACT DUCHENNE)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Solid Biosciences Inc.
Hol
Barcelona, Esplugues de Llobregat és Valencia (Spanyolország)Mind a 3 helyszín megnézéseMég 8 másik országban, 17 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
80 fő, tervezett
Kezdés
2025. okt. 22.
Várható befejezés
2034. jan.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoport
A vizsgált kezelések
  • SGT-003
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 28.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 7 és 11 év közötti, még járóképes, Duchenne-féle izomdystrophiás fiúkat keres. Egyszeri génterápiás infúziót (SGT-003) hasonlítanak össze placebóval.

Életkor
7–11 év
Nem
Csak fiúk, férfiak
A betegség stádiuma
Még tud járni. Klinikailag igazolt Duchenne-féle izomdystrophia (DMD), dokumentált DMD-génmutációval. Teljesítenie kell a 10 méteres séta/futás idejére és a fekvésből felállás idejére vonatkozó feltételeket.
Korábbi kezelés
Legalább 6 hónapja naponta szájon át szednie kell prednizont (legalább 0,5 mg/kg/nap) vagy deflazacortot (0,75 mg/kg/nap). Korábban nem kaphatott géntranszfer- vagy génszerkesztő terápiát.
Biomarker vagy leletérték
Az adeno-asszociált vírus 9-es szerotípusa (AAV9) elleni ellenanyagokra negatív. Dokumentált DMD-génmutáció.

A részvétel fő kizáró okai

  • Jelenlegi vagy korábbi géntranszfer- vagy génszerkesztő terápia
  • Vamorolone, givinostat, eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen, ataluren vagy más vizsgálati gyógyszer az elmúlt 6 hónapban vagy 5 felezési időn belül, amelyik hosszabb
  • Olyan DMD-variáns, amely az 1–11., 42–45. vagy 57–69. exont várhatóan nem fejezi ki
  • 50 kg (110 lb) feletti testsúly

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participant is ambulatory
  • Established clinical diagnosis of DMD and documented DMD gene mutation predictive of DMD phenotype
  • Negative for antibodies against adeno-associated virus serotype 9 (AAV9)
  • On a stable daily oral regimen of at least 0.5 mg/kg/day prednisone or 0.75 milligrams per kilogram per day (mg/kg/day) deflazacort for at least 6 months prior to entering the study, allowing for weight-based dose modifications in accordance with clinical practice
  • Meet 10-meter walk/run time criteria
  • Meet time to rise from supine criteria
  • Participant has bodyweight ≤50 kg

Ki nem vehet részt

  • Current or prior treatment with an approved or investigational gene transfer drug or gene editing therapy
  • Exposure to vamorolone, givinostat, approved or investigational dystrophin- or disease-modifying drugs (such as eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen, and ataluren), or another investigational drug for any indication within 6 months or 5 half-lives, whichever is longer, prior to enrollment
  • Established clinical diagnosis of DMD that is associated with any deletion variant or variant predicted not to express exons 1 to 11, exons 42 to 45, or exons 57 to 69, inclusive of the DMD gene as documented by a genetic report; Other Inclusion/Exclusion criteria to be applied as per protocol

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 7 és 11 év között vagy?

Helyszínek itt: Spanyolország

Még 8 másik országban, 17 helyszínen

  • Hospital Universitari Vall d'HebronBarcelona, SpanyolországRésztvevőt keres
  • Hospital Sant Joan De Deu BarcelonaEsplugues de Llobregat, SpanyolországRésztvevőt keres
  • Hospital Universitario Y Politecnico La FeValencia, SpanyolországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary objective of evaluating the efficacy of a single IV infusion of SGT-003 in pediatric ambulant male participants with DMD. The secondary objectives include the evaluation of additional efficacy and safety outcomes. The study will be divided into 2 parts. Participants will be randomized 1:1 to either SGT-003 in Part 1 followed by placebo in Part 2 or to placebo in Part 1 followed by SGT-003 in Part 2. Participants will continue to be monitored in long term follow up (LTFU) for at least 5 years from their SGT-003 dosing date.

A vizsgálat 2 csoportja

  • SGT-003 in Part 1, Placebo in Part 2A vizsgált kezelés

    Enrolled participants will receive a single intravenous (IV) infusion of SGT-003 in Part 1 and may receive a single IV infusion of matching Placebo in Part 2 per protocol-defined eligibility criteria.

    Kezelés: SGT-003 és Placebo

  • Placebo in Part 1, SGT-003 in Part 2A vizsgált kezelés

    Enrolled participants will receive a single intravenous (IV) infusion of matching Placebo in Part 1 and a single IV infusion of SGT-003 in Part 2 per protocol-defined eligibility criteria.

    Kezelés: SGT-003 és Placebo

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy of a Single Intravenous Dose of SGT-003 in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07160634: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 28.