A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy (IMPACT DUCHENNE)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Milan és Rome (Olaszország)Mind a 2 helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 7 és 11 év közötti, még járóképes, Duchenne-féle izomdystrophiás fiúkat keres. Egyszeri génterápiás infúziót (SGT-003) hasonlítanak össze placebóval.
- Életkor
- 7–11 év
- Nem
- Csak fiúk, férfiak
- A betegség stádiuma
- Még tud járni. Klinikailag igazolt Duchenne-féle izomdystrophia (DMD), dokumentált DMD-génmutációval. Teljesítenie kell a 10 méteres séta/futás idejére és a fekvésből felállás idejére vonatkozó feltételeket.
- Korábbi kezelés
- Legalább 6 hónapja naponta szájon át szednie kell prednizont (legalább 0,5 mg/kg/nap) vagy deflazacortot (0,75 mg/kg/nap). Korábban nem kaphatott géntranszfer- vagy génszerkesztő terápiát.
- Biomarker vagy leletérték
- Az adeno-asszociált vírus 9-es szerotípusa (AAV9) elleni ellenanyagokra negatív. Dokumentált DMD-génmutáció.
A részvétel fő kizáró okai
- Jelenlegi vagy korábbi géntranszfer- vagy génszerkesztő terápia
- Vamorolone, givinostat, eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen, ataluren vagy más vizsgálati gyógyszer az elmúlt 6 hónapban vagy 5 felezési időn belül, amelyik hosszabb
- Olyan DMD-variáns, amely az 1–11., 42–45. vagy 57–69. exont várhatóan nem fejezi ki
- 50 kg (110 lb) feletti testsúly
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 7 és 11 év között vagy?
Forrás: NCT07160634: ki vehet részt
Helyszínek itt: Olaszország
- Centro Clinico NemoMilan, OlaszországToborzás még nem indult
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSRome, OlaszországToborzás még nem indult
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Solid Biosciences Inc.
- Azonosító
- NCT07160634EU 2025-522949-22-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. szeptember 28.
- Eredeti leírás
This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary objective of evaluating the efficacy of a single IV infusion of SGT-003 in pediatric ambulant male participants with DMD. The secondary objectives include the evaluation of additional efficacy and safety outcomes. The study will be divided into 2 parts. Participants will be randomized 1:1 to either SGT-003 in Part 1 followed by placebo in Part 2 or to placebo in Part 1 followed by SGT-003 in Part 2. Participants will continue to be monitored in long term follow up (LTFU) for at least 5 years from their SGT-003 dosing date.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy of a Single Intravenous Dose of SGT-003 in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy
This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary objective of evaluating the efficacy of a single IV infusion of SGT-003 in pediatric ambulant male participants with DMD. The secondary objectives include the evaluation of additional efficacy and safety outcomes. The study will be divided into 2 parts. Participants will be randomized 1:1 to either SGT-003 in Part 1 followed by placebo in Part 2 or to placebo in Part 1 followed by SGT-003 in Part 2. Participants will continue to be monitored in long term follow up (LTFU) for at least 5 years from their SGT-003 dosing date.
Bevonási feltételek: Participant is ambulatory; Established clinical diagnosis of DMD and documented DMD gene mutation predictive of DMD phenotype; Negative for antibodies against adeno-associated virus serotype 9 (AAV9); On a stable daily oral regimen of at least 0.5 mg/kg/day prednisone or 0.75 milligrams per kilogram per day (mg/kg/day) deflazacort for at least 6 months prior to entering the study, allowing for weight-based dose modifications in accordance with clinical practice; Meet 10-meter walk/run time criteria; Meet time to rise from supine criteria; Participant has bodyweight ≤50 kg.
Kizáró feltételek: Current or prior treatment with an approved or investigational gene transfer drug or gene editing therapy; Exposure to vamorolone, givinostat, approved or investigational dystrophin- or disease-modifying drugs (such as eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen, and ataluren), or another investigational drug for any indication within 6 months or 5 half-lives, whichever is longer, prior to enrollment; Established clinical diagnosis of DMD that is associated with any deletion variant or variant predicted not to express exons 1 to 11, exons 42 to 45, or exons 57 to 69, inclusive of the DMD gene as documented by a genetic report; Other Inclusion/Exclusion criteria to be applied as per protocol.