Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: KínaFázis nélkül

A Study of Agalsidase Alfa Enyzme Replacement Therapy in Chinese Children and Adults With Fabry Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Takeda
Hol
Beijing, Chengdu, Fuzhou, Hangzhou, Harbin, Hefei, Nanjing, Shantou, Shenzhen, Shijiazhuang, Suzhou, Taiyuan, Tianjin, Xi'an és Xi’an (Kína)Mind a 18 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
200 fő, tervezett
Kezdés
2025. nov. 1.
Várható befejezés
2028. nov. 30.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. január 2.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan kínai gyermekeket és felnőtteket keres, akiknél igazolt Fabry-kór áll fenn, és akik a rutinellátás részeként agalzidáz alfa enzimpótló kezelést kezdenek vagy folytatnak.

Életkor
7 éves vagy idősebb
Nem
Mindkét nem
A betegség stádiuma
A vizsgáló által igazolt Fabry-kór diagnózis.
Korábbi kezelés
Részt vehet, aki még soha nem kapott enzimpótló kezelést (ERT). Az is részt vehet, aki a belépés előtt legfeljebb 12 héttel kapott ERT-t (agalsidase alfa vagy agalsidase beta). A rutinellátásban agalsidase alfa kezelést kell kapnia.

A részvétel fő kizáró okai

  • Szívelégtelenség NYHA IV. stádiumú tünetekkel (kivéve, ha ICD be van ültetve)
  • Harmadfokú pitvar-kamrai blokk (kivéve, ha ICD be van ültetve)
  • Szívinfarktus az elmúlt 3 hónapban
  • Súlyos agyvérzés vagy agyi infarktus (NIHSS 21 vagy több)
  • Jelenleg részt vesz egy Fabry-kóros beavatkozásos vizsgálatban

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 9 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participants who meet all of the following criteria are eligible for this study:
  • Participant is greater than or equal to (>= 7) years old
  • Participant with confirmed diagnosis of Fabry disease (by investigator)
  • Participant never received or has received ERT (agalsidase alfa or agalsidase beta) within 12 weeks at most prior to enrolment
  • Participant who will receive ERT with agalsidase alfa in routine clinical practice settings
  • For >= 18 years old, participant should sign the informed consent form (ICF); for 8-17 years old, participant and his (her) parents/ legally authorized representative (LAR) should both sign the ICF; for < 8 years old, participant will give assent and his (her) parents/legally authorized representative should sign the ICF accordingly

Ki nem vehet részt

  • Participant will be excluded if they have documented New York Heart Association (NYHA) functional Class IV heart failure symptoms (Implantable cardioverter-defibrillator [ICD] implanted excluded), third-degree atrioventricular block (ICD implanted excluded), acute myocardial infarction within the last 3 months and severe stroke (NIH Stroke Scale [NIHSS] >= to 21)
  • Participant has enrolled in Fabry disease interventional clinical trial currently
  • Other situations that the investigator considers not suitable for participation in this study

Helyszínek itt: Kína

  • Peking Union Medical College HospitalBeijing, KínaContact: Shuyang Zhang (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Peking University First HospitalBeijing, KínaContact: Wei Ma (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • Peking University Third HospitalBeijing, KínaContact: Baoxia Chen (principal investigator)Résztvevőt keres
  • West China Hospital of Sichuan UniversityChengdu, KínaContact: Qing Zhang (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • Fuzhou University Provincial Affiliated HospitalFuzhou, KínaContact: Yansong Guo (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of MedicineHangzhou, KínaContact: Meixiang Xiang (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • The Second Affiliated Hospital of Harbin Medical UniversityHarbin, KínaContact: Xuanyi Du (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • The First Affiliated Hospital of USTC(Anhui Provincial Hospital)Hefei, KínaContact: Kangyu Chen (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • Affiliated Drum Tower Hospital, Medical School of Nanjing UniversityNanjing, KínaContact: Lian Wang (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University, Jiangsu Province HospitalNanjing, KínaContact: Xinli Li (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • Shantou Central HospitalShantou, KínaContact: Ying Wang (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The University of Hong Kong-Shenzhen HospitalShenzhen, KínaContact: Mingya Liu (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • The Second Hospital of Hebei Medical UniversityShijiazhuang, KínaContact: Songyun Zhang (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The First Affiliated Hospital of Soochow UniversitySuzhou, KínaContact: Bingyuan Zhou (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Second hospital of Shanxi Medical UniversityTaiyuan, KínaContact: Bin Yang (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • Tianjin Chest HospitalTianjin, KínaContact: Jinping Feng (principal investigator)Toborzás még nem indult
  • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong UniversityXi'an, KínaContact: Li Wang (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong UniversityXi’an, KínaContact: Qun Lu (principal investigator)Toborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Fabry Disease is a rare blood disorder that some people are born with. People with Fabry disease have low levels of an enzyme called alpha-galactosidase A. This enzyme helps to cut down fat-like substances. Without alpha-galactosidase A, large forms of these substances build up and clot in blood vessels. Over time, this can affect vital organs (especially the heart, kidneys, and brain) causing serious health problems with advancing age. Agalsidase alfa (Replagal®) is a human enzyme made in the laboratory and may provide higher levels of alpha-galactosidase A. Replagal® works the same way as natural alpha-galactosidase A does.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The main aim of this study is to learn more about the treatment with Replagal® in Chinese children and adults with Fabry disease. The study aims to assess the heart and kidney function in people with Fabry disease who are routinely treated with Replagal®. Other aims are to learn about the change in heart and kidney function, impact on quality of life, how the treatment with Replagal® works for people with Fabry Disease, and how safe the treatment with Replagal® is in routine real-world settings.

Participants will receive with Replagal® per the routine treatment settings in China. No study-specific visits to the clinical are scheduled.

A vizsgálat csoportja

  • All Participants

    Participants with Fabry disease will receive enzyme replacement therapy (ERT) with agalsidase alfa under routine clinical practice settings.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Prospective, Multi-center, Observational Study to Evaluate the Clinical Outcomes of Agalsidase Alfa Enzyme Replacement Therapy Among Chinese Patients With Fabry Disease in Real-world Clinical Practice
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. január 2.