Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Hollandia1. fázis

First-in-Human Study of ALN-SNCA in Adult Participants With Early Parkinson's Disease (PD)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Regeneron Pharmaceuticals
Hol
Leiden (Hollandia)A helyszín megnézéseMég 2 másik országban, 3 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
1. fázis
Résztvevők
46 fő, tervezett
Kezdés
2025. dec. 5.
Várható befejezés
2029. jún. 7.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • ALN-SNCA
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 21.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 50 és 80 év közötti, korai Parkinson-kórban szenvedő felnőtteket keres, akiknél a diagnózis 4 éve vagy annál kevesebb ideje született. Az új ALN-SNCA gyógyszer biztonságosságát vizsgálja, amelyet a gerincvelői folyadékba adnak be.

Életkor
50–80 év
Nem
Mindkét nem
A betegség stádiuma
4 éve vagy annál rövidebb ideje diagnosztizált Parkinson-kór, lassult mozgással és nyugalmi remegéssel vagy izommerevséggel, a parkinsonizmus más ismert oka nélkül.
Korábbi kezelés
Vagy nincs szokásos Parkinson-kezelése, és az adag előtt nem szedett szájon át dopaminerg szert (levodopa, dopamin agonisták, MAO-B gátlók), vagy legalább 3 hónapja stabil adagban szedi ezeket. Az adag után kb. 6 hónapig nem várható kezelésváltoztatás. Korábban nem volt génterápiája, sejtterápiája vagy műtétje Parkinson-kór miatt, a mélyagyi stimulációt is beleértve.

A részvétel fő kizáró okai

  • A Parkinson-kórtól eltérő más parkinsonos tünetegyüttes
  • Agyi vagy gerinci betegség vagy sérülés, amely zavarná az ágyéki szúrást vagy a gerincvelői folyadék áramlását
  • Bármi, ami kizárja az agyi MR-vizsgálatot
  • Lidokain érzéstelenítő elleni allergia, vagy korábbi gond a gerincvelői folyadékba adott injekcióval
  • Vérzékenység, amely növeli a vérzés esélyét az ágyéki szúrásnál

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Diagnosis of Parkinson's disease according to the Movement Disorder Society (MDS) criteria, as assessed by the investigator, with bradykinesia plus at least one of the other cardinal signs of Parkinson's disease (resting tremor, rigidity), without any other known or suspected cause of Parkinsonism
  • A diagnosis of Parkinson's disease for 4 years or less at the screening visit
  • Participant must meet one of the following criteria:; Currently not receiving any standard-of-care (SoC) therapy for Parkinson's disease, has not been on oral dopaminergic therapy (ie, levodopa, dopamine agonists, or Monoamine Oxidase B [MAO-B] inhibitors) prior to dosing, and is not anticipated to require SoC therapy for Parkinson's disease within approximately 6 months following dosing, or; Has been on a stable regimen of oral dopaminergic therapy for at least 3 months prior to dosing and is not anticipated to require dose adjustments within approximately 6 months following dosing
  • BMI ≤35 kg/m\^2 at time of screening visit

Ki nem vehet részt

  • Medical history indicating a Parkinsonian syndrome other than Parkinson's disease, as defined in the protocol
  • Clinically significant cardiovascular, respiratory, hepatic, renal, gastrointestinal, endocrine, hematological, psychiatric or neurological disease (excluding Parkinson's disease) that, as assessed by the investigator, may confound the results of the study or pose an additional risk to the participant during study participation
  • Medical history of brain or spinal disease/injury that would interfere with the Lumbar Puncture (LP) procedure or CSF circulation, as defined in the protocol
  • An established allergy or intolerance to lidocaine anesthetic, as defined in the protocol
  • History of intolerance to Intrathecal (IT) injection(s)
  • Current history of bleeding diatheses that would increase risk of bleeding upon LP
  • Has undergone gene therapy, cell therapy or surgical treatment, including deep brain stimulation, for Parkinson's disease; NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply
  • Any contraindications to undergo a brain Magnetic Resonance Imaging (MRI)

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 50 és 80 év között vagy?

Helyszínek itt: Hollandia

Még 2 másik országban, 3 helyszínen

  • Centre for Human Drug ResearchLeiden, HollandiaRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study is researching an experimental drug called ALN-SNCA (called "study drug"). The study is focused on people with early Parkinson's disease, a disorder of the nervous system that affects movement. Parkinson's disease is caused by a gradual loss of nerve cells in the brain, especially those due to the harmful build-up of a protein called α-synuclein.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The aim of the study is to see if the study drug is safe and tolerated well enough to continue testing it in future studies and what side effects may happen from taking the study drug.

The study is looking at several other research questions, including:

* Whether the study drug can lower the level of α-synuclein protein in the Cerebrospinal Fluid (also referred to as "CSF", the fluid that surrounds the brain and spinal cord) * How much study drug is in the blood, urine, and CSF at different times

A vizsgálat 2 csoportja

  • ALN-SNCA Dose EscalationA vizsgált kezelés

    Kezelés: ALN-SNCA

  • Matching PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Kezelés: Placebo

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
First-in-Human Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Single Ascending Doses of Intrathecally Administered ALN-SNCA in Participants With Early Parkinson's Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07216066: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 21.