Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres3. fázis

TRITON-PN: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Alnylam Pharmaceuticals
Hol
Agios Dometios (Ciprus)A helyszín megnézéseMég 21 másik országban, 57 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
125 fő, tervezett
Kezdés
2026. febr. 3.
Várható befejezés
2031. jún. 12.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport egy már használt kezelést kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Nucresiran
  • Vutrisiran
A regiszteradat frissítve
2026. október 8.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek örökletes transztiretin amiloidózisuk van polyneuropathiával (hATTR-PN), ami génváltozás okozta idegbetegség. A nucresiran és a vutrisiran hatását hasonlítja össze.

Életkor
18–85 év
Nem
Minden nem
A betegség stádiuma
Igazolt hATTR amiloidózis polyneuropathiával. Neuropathia károsodási pontszám (NIS): 5 és 130 között (a határértékekkel együtt). Karnofsky Performance Status (KPS): legalább 60%.
Korábbi kezelés
Nem volt májátültetése, és a kezelési időszak alatt sem valószínű, hogy szüksége lesz rá.
Biomarker vagy leletérték
Igazolt TTR génvariáns.

A részvétel fő kizáró okai

  • Májátültetés, vagy a vizsgálat alatt valószínűleg szükséges májátültetés
  • Más (nem hATTR) amiloidózis, vagy az agyburok amiloidózisa (leptomeningeális amiloidózis)
  • Szívelégtelenség 2-nél magasabb NYHA osztállyal
  • Májértékek (ALT vagy AST) a normál felső határ 2,5-szerese felett, vagy az összbilirubin az 1,5-szerese felett
  • Vesefunkció (eGFR) 30 mL/min/1.73m^2 vagy ez alatt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 11 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Has documented diagnosis of hATTR-PN
  • Has a diagnosis of hATTR amyloidosis with polyneuropathy with a documented TTR gene variant
  • Has a neuropathy impairment score (NIS) of 5 to 130 (inclusive)
  • Has a Karnofsky Performance Status (KPS) of ≥60%

Ki nem vehet részt

  • Has had a liver transplant or is likely, in the opinion of the Investigator, to undergo liver transplantation during the Treatment Period of the study
  • Has a New York Heart Association (NYHA) heart failure classification >2
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2.5 upper limit of normal (ULN)
  • Has total bilirubin >1.5 ULN
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤30 mL/min/1.73m\^2
  • Has known other (non-hATTR) forms of amyloidosis or clinical evidence of leptomeningeal amyloidosis
  • Has other known causes of sensorimotor or autonomic neuropathy

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 85 év között vagy?

Helyszínek itt: Ciprus

Még 21 másik országban, 57 helyszínen

  • The Cyprus Foundation For Muscular Dystrophy ResearchAgios Dometios, CiprusNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of this study is to:

A teljes eredeti leírásKevesebb

* Determine the efficacy of nucresiran in patients with hATTR-PN by evaluating the effect on neurologic impairment, quality of life, nutritional status, disability, and gait speed * Demonstrate superiority of nucresiran compared to in-study vutrisiran with respect to serum transthyretin (TTR) levels

A vizsgálat 2 csoportja

  • Nucresiran 300 mgA vizsgált kezelés

    Patients will be administered nucresiran 300 mg subcutaneously (SC) once every 6 months (q6M) during the Treatment Period and Treatment Extension Period

    Kezelés: Nucresiran

  • Vutrisiran 25 mg followed by Nucresiran 300 mgMár használt kezelés, összehasonlításként

    Patients will be administered vutrisiran 25 mg SC every 3 months (q3M) during the Treatment Period followed by nucresiran 300 mg SC q6M during the Treatment Extension Period

    Kezelés: Nucresiran és Vutrisiran

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
TRITON-PN: A Phase 3, Global, Randomized, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients With Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis With Polyneuropathy (hATTR-PN)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07223203: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. október 8.