Résztvevőt keres itt: Dél-KoreaFázis nélkül

Effect of Agalsidase Alfa on Cardiac Inflammation in Patients With Fabry Disease: A [18F]-FDG PET-CMR Study

A legfontosabb adatok

Ki végzi: Yonsei University
Hol: Seoul (Dél-Korea)A helyszín megnézése
Azonosító: NCT07235709
Állapot: Toboroz
Résztvevők: 25 fő, tervezett
Kezdés: 2025. nov. 12.
Várható befejezés: 2029. nov.
A vizsgálat típusa: Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve: 2025. december 1.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 15 és 75 év közötti, Fabry-kórban szenvedő, szívérintettséggel élő embereket keres. Agalzidáz alfa kezelést kezdenek, és a szívükről a kezdetkor és 12 hónap után képalkotó vizsgálat készül.

Életkor: 15–75 év
Nem: Minden nem csatlakozhat.
A betegség stádiuma: Enzimvizsgálattal és génteszttel igazolt Fabry-kór, szívérintettséggel (például 12mm vagy annál vastagabb szívfal, vagy a vizsgálatokon magyarázat nélkül romlott szívműködés).
Korábbi kezelés: Enzimpótló kezelés (ERT) legfeljebb 12 hónapig, vagy az elmúlt 12 hónapban nem kapott agalzidáz alfát. Az 12 hónapnál hosszabb agalzidáz alfa kezelés kizáró ok.
Biomarker vagy leletérték: A Fabry-kórt igazoló enzimvizsgálat és géntesztelés.

A részvétel fő kizáró okai

Olyan ok, amely kizárja az agalzidáz alfa kezelést
Nem végezhető el a PET-CMR vizsgálat
Terhesség
Aktív daganatos betegség
A vizsgálatvezető szerint nem vehet részt a vizsgálatban

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

Patients aged 15-75 years with Fabry disease confirmed by enzyme assay and gene test
Patients have not undergone ERT for more than 12 months or patients have not used Agalsidase Alfa in the last 12 months
Patients who have cardiac involvement of Fabry disease (end diastolic maximal wall thickness ≥ 12mm on echocardiography or CMR, decreased native T1 value on CMR, unexplained distinct diastolic dysfunction, unexplained decreased global longitudinal strain on 2D strain echocardiography, or biopsy-proven cardiac involvement)
Patients provided written informed consent to participate in this study
The patient, or patient's legally authorized representative(s), if applicable, understands the nature, scope, and possible consequences of the study and has provided written informed consent that has been approved by the Institutional Review Board/Independent Ethics Committee
The patient must be sufficiently cooperative to participate in this clinical study as judged by the investigator

Ki nem vehet részt

Contraindication for enzyme replacement treatment with Agalsidase Alfa
Patients have previously been treated with Agalsidase Alfa for > 12 months
Patients unable to undergo PET-CMR due to any condition
Patients who have active malignancy
Patients who are pregnant
Subject who the investigator deems inappropriate to participate in this study

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

15 és 75 év között vagy?

Helyszínek itt: Dél-Korea

Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of MedicineSeoul, Dél-KoreaContact: Geu-Ru Hong, MD, PhDRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a prospective observational study. All patients will initiate and maintain treatment with agalsidase alfa during the study period. All patients will receive a full standard of care concomitant medication for the treatment of their cardiac condition. Twenty-five patients with genetically confirmed Anderson-Fabry disease will undergo PET-CMR at baseline and after 12 months of treatment with Agalsidase Alfa for follow-up.