Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásosFázis nélkül

Intranasal AAV9-PHP.eB Gene Therapy in Cerebral Palsy (CP) & Hypoxic Ischemic Encephalopathy (HIE)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Healing Hope International
Hol
Monterrey (Mexikó)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Csak meghívásos
Résztvevők
25 fő, tervezett
Kezdés
2026. márc. 1.
Várható befejezés
2032. jún. 15.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. március 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter olyan 2 és 65 év közötti embereket keres, akiknek tartós agykárosodásuk van az oxigénhiány miatt (krónikus HIE). Részt vettek vagy részt vesznek az orrba adott, 15 gént tartalmazó AAV9-PHP.eB génterápiában egy részt vevő klinikán.

Életkor
2 és 65 év között
Nem
Mindkét nem csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Dokumentált krónikus hypoxiás-ischaemiás encephalopathia (HIE), amit kórelőzmény, MRI vagy újszülöttkori dokumentumok igazolnak. Legalább 6 hónapja stabil állapot. Közepes mozgáskorlátozottság, a kiindulási GMFM-66 vagy GMFM-88 pontszám 40% és 70% között.
Korábbi kezelés
Az orrba adott, 15 gént tartalmazó AAV9-PHP.eB terápiát be kell fejezni, vagy már kapnia kell egy részt vevő nemzetközi klinikán. Az elmúlt 12 hónapban nem lehetett korábbi génterápiája vagy vizsgálati őssejtterápiája.

A részvétel fő kizáró okai

  • Aktív fertőzés, immunhiány vagy tartós immunszuppresszív gyógyszerszedés (a kezelőorvos szerinti rövid ideig tartó rapamicin megengedett)
  • Ismert, magas anti-AAV9 semlegesítő ellenanyagszint a kiinduláskor, ha helyben vizsgálták
  • Gyógyszeres kezelés ellenére napi több mint öt rosszkontrollált rohamepizód
  • Ismert vagy feltételezett daganat, illetve súlyos máj- vagy vesebetegség
  • Ismert terhesség vagy szoptatás a pubertáson túli női résztvevőknél

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 14 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Age 2 to 65 years, at the time of enrollment
  • Documented diagnosis of chronic hypoxic-ischemic encephalopathy (HIE), confirmed by medical history, MRI findings, or neonatal records
  • Stable medical condition for at least 6 months prior to enrollment (no major surgeries or hospitalizations related to HIE within that period)
  • Baseline Gross Motor Function Measure (GMFM-66 or GMFM-88) score between 40% and 70%, representing moderate functional impairment
  • Completion or active receipt of intranasal 15-gene AAV9-PHP.eB therapy at a participating international clinical site under local physician supervision
  • Parent(s) or legal guardian(s) willing and able to provide written informed consent for participation in the observational registry and data sharing
  • Access to clinical follow-up and ability to participate in scheduled assessments or data submissions at 3, 6, 12, 18, and 24 months after treatment

Ki nem vehet részt

  • Known positive anti-AAV9 neutralizing antibody titer at baseline exceeding threshold values that may preclude effective vector transduction (if testing performed locally)
  • Previous gene therapy or investigational stem cell therapy within the past 12 months
  • Active systemic infection, immune deficiency, or ongoing use of immunosuppressive agents (other than short-term rapamycin used per treating physician's protocol)
  • Uncontrolled seizure activity exceeding five episodes per day at baseline despite medical therapy
  • Known or suspected malignancy, severe hepatic or renal dysfunction, or other conditions that would confound safety monitoring
  • Any condition that, in the opinion of the local investigator or registry sponsor, may interfere with participation, data reliability, or patient safety
  • Known pregnancy or breastfeeding in post-pubertal female participants

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 2 és 65 év között vagy?

Helyszínek itt: Mexikó

  • Stem SolutionsMonterrey, MexikóNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This international study, organized by Healing Hope International, is an observational registry designed to collect real-world data on participants living with chronic hypoxic ischemic encephalopathy (HIE) who receive an emerging intranasal gene therapy based on the AAV9-PHP.eB viral vector.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The investigational therapy delivers a panel of 15 restorative genes that support brain repair, reduce inflammation, promote myelination, and improve neural communication. It is administered intranasally in one or three sessions by participating international clinical teams. Because the therapy is already being offered abroad, this registry does not assign treatment but instead follows participants who have received it as part of their existing medical care.

The GEN HOPE Study aims to understand how this gene therapy affects movement, cognition, spasticity, and seizure frequency over time. Families and clinicians will share outcomes such as changes in gross motor function (GMFM-66/88), cognitive assessments (Bayley or WISC tests), and quality-of-life measures. Information on safety, laboratory results, MRI findings, and caregiver-reported experiences will also be collected.

By combining data from multiple countries, the registry seeks to evaluate whether this novel gene based approach can meaningfully improve daily function and comfort for participants with chronic HIE. Results will guide future clinical trial development and help define safe and effective standards of care for regenerative neurologic therapies.

A vizsgálat csoportja

  • Intranasal 15-Gene AAV9-PHP.eB Therapy Cohort

    This cohort includes patients diagnosed with chronic hypoxic-ischemic encephalopathy (HIE) who receive an intranasal 15-gene AAV9-PHP.eB therapy as part of their existing medical care at participating international sites.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Healing Hope International Multinational Observational Registry Evaluating Intranasal 15-Gene AAV9-PHP.eB Therapy and Functional Outcomes in Participants With Cerebral Palsy & Chronic Hypoxic-Ischemic Encephalopathy (HIE) (GEN-HOPE Study)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07264166: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. március 23.