Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: FranciaországFázis nélkül

Study of the Quality of Life of Patients With Fabry Disease Aged 65 and Over With and Without Specific Treatment

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Wladimir MAUHIN, Dr
Hol
Paris (Franciaország)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
100 fő, tervezett
Kezdés
2024. okt. 8.
Várható befejezés
2031. okt. 14.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2025. december 11.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 65 éves vagy idősebb, Fabry-kórban szenvedő férfiakat és nőket keres. Az életminőségüket vizsgálja speciális kezeléssel és anélkül.

Életkor
65 év vagy több
Nem
Férfiak és nők
Biomarker vagy leletérték
Férfiaknál: igazolt alfa-galaktozidáz A-hiány vagy kóroki GLA génvariáns. Nőknél: kóroki GLA génvariáns.

A részvétel fő kizáró okai

  • Nem érti meg a kapott tájékoztatást
  • Gondnokság, ügygondnokság vagy bírósági védelem alatt áll
  • Bírósági vagy hatósági döntés miatt korlátozás alatt áll vagy szabadságától megfosztották
  • Nem tagja társadalombiztosítási rendszernek, és nem jogosult ellátásra (az AME kivételével)
  • Nem áll rendelkezésre a minimális kivizsgálás (EKG, 24 órás Holter-EKG, szívultrahang, kreatinin, proteinuria és/vagy mikroalbuminuria)

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 7 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Men and women aged 65 and over with a diagnosis of Fabry disease with, for men, a proven alpha-galactosidase A deficiency or an identified pathogenic GLA genetic variant, and for women, an identified pathogenic GLA variant
  • Minimum work-up available: ECG, 24h holterECG, cardiac ultrasound, creatinemia, proteinuria and/or microalbuminuria
  • Have received written and oral information about the protocol and have not expressed any opposition to participating in the study
  • Affiliated to a social security scheme or entitled to benefits (excluding AME)

Ki nem vehet részt

  • Inability to understand the information provided,
  • Under guardianship, curatorship or safeguard of justice,
  • Under restraint or deprived of liberty by judicial or administrative decision

Helyszínek itt: Franciaország

  • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonParis, FranciaországContact: Djazia BOUZELMAT, Clinical Research AssistantRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Fabry disease is a rare genetic disorder affecting 1 in 10,000 individuals, leading to complications such as chronic pain, heart and kidney failure, and strokes, ultimately impacting life expectancy. People with this disease are increasingly being diagnosed later in life, around the age of 65, as the condition progresses slowly with irreversible organ damage. The effectiveness of treatments for Fabry disease remains controversial, but early initiation is recommended for long-term benefits. Despite the high cost and inconvenience of treatments, there is limited research on their efficacy in older people or on the quality of life for those aged 65 and over with Fabry disease. This study aims to assess the quality of life in this age group both with and without treatment over a period of 5 years to determine the benefits of treatment beyond the age of 65.

A vizsgálat csoportja

  • Participants aged 65 or over with Fabry disease

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2025. december 11.