NCT07285369Befejeződött
High-Dose Ambroxol in Pediatric Type III Gaucher Disease (GD3)
Ambroxol in Type III Gaucher Disease (GD3): A Prospective 6-Month Single-Center Open-Label Study With an Optional 12-month Extension Phase
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 24.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Type: Prospective, open-label, single center study Duration: 6 months with an optional 12-month extension phase Participants: 12 pediatric patients diagnosed with type III Gaucher disease (GD3) aged ≥3 to ≤18 years old treatment naïve or on enzyme replacement therapy (ERT). They will be treated with high-dose Ambroxol (mean 35mg/kg bodyweight). Location: The Children's Hospital, Lahore, Pakistan.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 12 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2025. nov. 21.
- Kezdés
- 2025. márc. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2026. márc. 30.
- Fő szponzor
- Agyany Pharma LTD
- Betegségek
- Gaucher-kór
- NCT-szám
- NCT07285369
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
- Bevont résztvevők: 12
- 2025. márc. 1. és az elsődleges befejezés (2026. márc. 30.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Recent chaperone therapy or investigational treatment within the last 6 months
Más betegség
- Life-threatening visceral disease (related or unrelated to Gaucher Disease)
- Clinically significant cardiovascular, gastrointestinal, pulmonary, neurologic, endocrine, or psychiatric conditions
- History of cancer, drug or alcohol abuse, major organ transplant, or inability to adhere to study requirements
Laborértékek
- Renal insufficiency (eGFR < 30 mL/min/1.73 m²)
Egyéb
- Blood transfusion dependency
- Serious swallowing difficulties
- Pregnancy or lactation
Kiket keres a vizsgálat
- Pediatric patients aged 3 to 18 years
- Genetically confirmed Type III Gaucher Disease (GD3)
- Treatment naïve or receiving enzyme replacement therapy (ERT)
- SARA score ≥ 8
- Sexually active females must agree to use contraception
- All participants must not be pregnant or breastfeeding
Életkor a regiszterben: 3 év – 18 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| The Children's Hospital | Lahore | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.