A Study to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease
A legfontosabb adatok
- Hol
- Bologna, Brescia, Florence, Genoa, Milan, Pisa, Rome és San Giovanni Rotondo (Olaszország)Mind a 11 helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat korai tüneteket mutató Huntington-kórban szenvedő, önállóan járni képes felnőtteket keres, akiknél a betegséget génteszt igazolta.
- Életkor
- 21 és 70 év között
- Nem
- Férfiak és nők
- A betegség stádiuma
- Korai, tüneteket okozó Huntington-kór, önállóan járni képes (ambuláns) betegek. Az UHDRS skálákon (IS ≥90, TFC = 13, TMS 7-25) és a CAP100 ≥ 70 értékben megadott pontszámok szükségesek.
- Korábbi kezelés
- Nem lehetett korábban génterápiája, sejtátültetése vagy más kísérleti agyműtétje a Huntington-kór miatt.
- Biomarker vagy leletérték
- Génteszttel igazolt Huntington-kór, 40 vagy annál nagyobb CAG-ismétlődés-számmal, amelyet a szűrés előtt már ismerni kell.
A részvétel fő kizáró okai
- Aktív vírusos májgyulladás
- Immunhiányos betegség, beleértve a pozitív HIV-tesztet
- Olyan szívritmus- vagy EKG-eltérés, amely jelentős biztonsági kockázatot jelent
- Fogamzóképes nők, akik nem használnak nagyon hatékony fogamzásgátlást
- Terhes vagy szoptató nők
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 21 és 70 év között vagy?
Forrás: NCT07326709: ki vehet részt
Helyszínek itt: Olaszország
- Azienda Unita Sanitaria Locale Di BolognaBologna, OlaszországRésztvevőt keres
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di BresciaBrescia, OlaszországRésztvevőt keres
- Azienda Ospedaliero-Universitaria CareggiFlorence, OlaszországRésztvevőt keres
- IRCCS Azienda Ospedaliera MetropolitanaGenoa, OlaszországRésztvevőt keres
- Asst Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini CtoMilan, OlaszországRésztvevőt keres
- IRCCS Foundation Istituto Neurologico Carlo BestaMilan, OlaszországRésztvevőt keres
- Istituto Auxologico ItalianoMilan, OlaszországRésztvevőt keres
- Azienda Ospedaliero Universitaria PisanaPisa, OlaszországRésztvevőt keres
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant AndreRome, OlaszországRésztvevőt keres
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSRome, OlaszországRésztvevőt keres
- Casa Sollievo della SofferenzaSan Giovanni Rotondo, OlaszországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Novartis Pharmaceuticals
- Azonosító
- NCT07326709EU 2025-522227-99-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. szeptember 22.
- Eredeti leírás
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.
HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
Bevonási feltételek: Signed informed consents must be obtained prior to participation in the study; Ambulatory male or female participants between 21 to 70 years of age, inclusive, on the day of Informed Consent signature; Genetically confirmed HD diagnosis with a cytosine-adenine-guanine (CAG) repeat length of 40 or above. Participants must have prior genetic confirmation and known CAG repeat length obtained prior to screening; Meets all of the following criteria:; UHDRS IS score ≥90; UHDRS TFC score = 13; UHDRS TMS score = 7-25, inclusive; CAP100 ≥ 70 Calculation: CAP = Age at study entry × (CAG length - 30) / 6.49.
Kizáró feltételek: Women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant from menarche until becoming post-menopausal, unless they have had surgical bilateral oophorectomy (with or without hysterectomy), total hysterectomy or bilateral salpingectomy at least six weeks before taking study treatment. In the case of oophorectomy alone, the reproductive status of the woman needs to have been confirmed by follow-up hormone level assessment; o WOCBP are excluded unless they are using highly effective methods of contraception (failure rate < 1% per year) while taking study treatment and for 8 months after stopping study treatment; History of gene therapy or cell transplantation or any other experimental brain surgery for the treatment of HD; Serologic evidence for active viral hepatitis as indicated by:; positive anti-HBc IgM; positive anti-HBc IgG confirmed by positive HBsAg and/or HBV DNA; positive HCV ab test confirmed by positive HCV RNA; Immunodeficiency diseases, including a positive human immunodeficiency virus (HIV) test result; History or current diagnosis of ECG or cardiac abnormalities indicating significant risk of safety for participants such as:; Concomitant clinically significant cardiac arrhythmias, e.g., sustained ventricular tachycardia, and clinically significant second- or third-degree AV block without a pacemaker; History of familial long QT syndrome or known family history of Torsade de Pointes; Pregnant or nursing (breastfeeding) women; Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply.