Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok3. fázis

A Study to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Albany, Atlanta, Baltimore, Birmingham, Boston, Buffalo, Burlington, Chapel Hill, Chicago, Cleveland, Detroit, Durham, Englewood, Fairway, Farmington, Georgetown, Grand Rapids, Houston, Indianapolis, Iowa City, La Jolla, Little Rock, Madison, Memphis, Miami, Nashville, New York, Philadelphia, Pittsburgh, Portland, Richmond, Rochester, Sacramento, San Francisco, Seattle, Stanford, Tampa, Washington D.C. és Wichita (Egyesült Államok)Mind a 40 helyszín megnézéseMég 32 másik országban, 128 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
770 fő, tervezett
Kezdés
2026. márc. 24.
Várható befejezés
2030. ápr. 30.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Votoplam (blinded)
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 22.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat korai tüneteket mutató Huntington-kórban szenvedő, önállóan járni képes felnőtteket keres, akiknél a betegséget génteszt igazolta.

Életkor
21 és 70 év között
Nem
Férfiak és nők
A betegség stádiuma
Korai, tüneteket okozó Huntington-kór, önállóan járni képes (ambuláns) betegek. Az UHDRS skálákon (IS ≥90, TFC = 13, TMS 7-25) és a CAP100 ≥ 70 értékben megadott pontszámok szükségesek.
Korábbi kezelés
Nem lehetett korábban génterápiája, sejtátültetése vagy más kísérleti agyműtétje a Huntington-kór miatt.
Biomarker vagy leletérték
Génteszttel igazolt Huntington-kór, 40 vagy annál nagyobb CAG-ismétlődés-számmal, amelyet a szűrés előtt már ismerni kell.

A részvétel fő kizáró okai

  • Aktív vírusos májgyulladás
  • Immunhiányos betegség, beleértve a pozitív HIV-tesztet
  • Olyan szívritmus- vagy EKG-eltérés, amely jelentős biztonsági kockázatot jelent
  • Fogamzóképes nők, akik nem használnak nagyon hatékony fogamzásgátlást
  • Terhes vagy szoptató nők

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 9 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Signed informed consents must be obtained prior to participation in the study
  • Ambulatory male or female participants between 21 to 70 years of age, inclusive, on the day of Informed Consent signature
  • Genetically confirmed HD diagnosis with a cytosine-adenine-guanine (CAG) repeat length of 40 or above. Participants must have prior genetic confirmation and known CAG repeat length obtained prior to screening
  • Meets all of the following criteria:; UHDRS IS score ≥90; UHDRS TFC score = 13; UHDRS TMS score = 7-25, inclusive; CAP100 ≥ 70 Calculation: CAP = Age at study entry × (CAG length - 30) / 6.49

Ki nem vehet részt

  • Women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant from menarche until becoming post-menopausal, unless they have had surgical bilateral oophorectomy (with or without hysterectomy), total hysterectomy or bilateral salpingectomy at least six weeks before taking study treatment. In the case of oophorectomy alone, the reproductive status of the woman needs to have been confirmed by follow-up hormone level assessment; o WOCBP are excluded unless they are using highly effective methods of contraception (failure rate < 1% per year) while taking study treatment and for 8 months after stopping study treatment
  • History of gene therapy or cell transplantation or any other experimental brain surgery for the treatment of HD
  • Serologic evidence for active viral hepatitis as indicated by:; positive anti-HBc IgM; positive anti-HBc IgG confirmed by positive HBsAg and/or HBV DNA; positive HCV ab test confirmed by positive HCV RNA; Immunodeficiency diseases, including a positive human immunodeficiency virus (HIV) test result
  • History or current diagnosis of ECG or cardiac abnormalities indicating significant risk of safety for participants such as:; Concomitant clinically significant cardiac arrhythmias, e.g., sustained ventricular tachycardia, and clinically significant second- or third-degree AV block without a pacemaker; History of familial long QT syndrome or known family history of Torsade de Pointes
  • Pregnant or nursing (breastfeeding) women; Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 21 és 70 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 32 másik országban, 128 helyszínen

  • Albany Medical CollegeAlbany, Egyesült ÁllamokContact: Alicia LeaderRésztvevőt keres
  • Grady Memorial Hospital and ClinicsAtlanta, Egyesült ÁllamokContact: Patricia NorenRésztvevőt keres
  • Johns Hopkins UniversityBaltimore, Egyesült ÁllamokContact: Etta BernardRésztvevőt keres
  • University of Alabama BirminghamBirmingham, Egyesült ÁllamokContact: Candace CromerRésztvevőt keres
  • Beth Israel Deaconess Med CtrBoston, Egyesült ÁllamokContact: Caroline WolffRésztvevőt keres
  • UBMD NeurologyBuffalo, Egyesült ÁllamokContact: Sonia JosephRésztvevőt keres
  • The University of Vermont MCBurlington, Egyesült ÁllamokContact: Nasim NehzatRésztvevőt keres
  • University Of NC At Chapel HillChapel Hill, Egyesült ÁllamokContact: Alexandra SeemungalRésztvevőt keres
  • Parkinsons-Movement Disorder CtrChicago, Egyesült ÁllamokContact: Zsa Zsa BrownRésztvevőt keres
  • Rush University Medical CenterChicago, Egyesült ÁllamokContact: Tyler SvymberskyRésztvevőt keres
  • Cleveland Clinic FoundationCleveland, Egyesült ÁllamokContact: Margaret AndorfRésztvevőt keres
  • Henry Ford Health SystemDetroit, Egyesült ÁllamokContact: Blagica VeselinovaRésztvevőt keres
  • Duke University Health SystemDurham, Egyesült ÁllamokContact: Lisa GaugerRésztvevőt keres
  • CenExcel Rocky Mtn Clin ResearchEnglewood, Egyesült ÁllamokContact: Liza HeapRésztvevőt keres
  • University of Kansas HospitalFairway, Egyesült ÁllamokContact: Cameron ZoraghchiRésztvevőt keres
  • U Conn HealthFarmington, Egyesült ÁllamokContact: Sumith Abraham VargheseRésztvevőt keres
  • TX Movement Disorder Spec PLLCGeorgetown, Egyesült ÁllamokContact: Wendy WhiteRésztvevőt keres
  • Trinity Health MichiganGrand Rapids, Egyesült ÁllamokContact: Melissa Brown CulbertsonRésztvevőt keres
  • U of TX Health Science CtHouston, Egyesült ÁllamokContact: Dane WeinigRésztvevőt keres
  • Indiana University HealthIndianapolis, Egyesült ÁllamokContact: Jill BuckRésztvevőt keres
  • University of Iowa Health CareIowa City, Egyesült ÁllamokContact: Harika Anedal KekinagathRésztvevőt keres
  • University of CA San DiegoLa Jolla, Egyesült ÁllamokContact: Krisha BaggaRésztvevőt keres
  • Univ of Arkansas for Med SciencesLittle Rock, Egyesült ÁllamokContact: Anja RassmannRésztvevőt keres
  • Uni Of Wisconsin Hosp And ClinicMadison, Egyesült ÁllamokContact: Amy NagelRésztvevőt keres
  • Veracity Neuroscience LLCMemphis, Egyesült ÁllamokContact: Faye WardRésztvevőt keres
  • UM Department Of NeurologyMiami, Egyesült ÁllamokContact: Wilfredo Rodriguez- SomozaRésztvevőt keres
  • Vanderbilt University Medical CenterXNashville, Egyesült ÁllamokContact: Elisa Martinez CancinoRésztvevőt keres
  • Columbia University Irving MedicalNew York, Egyesült ÁllamokContact: Sandra RizerRésztvevőt keres
  • University of PennsylvaniaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokContact: Gwenivere TotiRésztvevőt keres
  • University of PittsburghPittsburgh, Egyesült ÁllamokContact: Patty ConlonRésztvevőt keres
  • Oregon Health Sciences UniversityPortland, Egyesült ÁllamokContact: Emily LeonardRésztvevőt keres
  • VCU Health Systems MCVRichmond, Egyesült ÁllamokContact: Brooke FoleyRésztvevőt keres
  • Universi of Rochester School of MedRochester, Egyesült ÁllamokContact: Hannah MesmerRésztvevőt keres
  • UC Davis Health SystemSacramento, Egyesült ÁllamokContact: Isabella KnottRésztvevőt keres
  • UCSFSan Francisco, Egyesült ÁllamokContact: Zach LamsonRésztvevőt keres
  • University of Washington Medical CenterSeattle, Egyesült ÁllamokContact: Debra Del CastilloRésztvevőt keres
  • Stanford HealthcareStanford, Egyesült ÁllamokContact: Jessica YankulovaRésztvevőt keres
  • University of South FloridaTampa, Egyesült ÁllamokContact: Ruth CajusteRésztvevőt keres
  • Georgetown UniversityWashington D.C., Egyesült ÁllamokContact: Robin KuprewiczRésztvevőt keres
  • Hereditary Neurological Disease CentreWichita, Egyesült ÁllamokContact: Gregory SuterRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.

A teljes eredeti leírásKevesebb

HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.

A vizsgálat 2 csoportja

  • VotoplamA vizsgált kezelés

    Votoplam (blinded) taken orally, randomized in a 3:2 ratio (Votoplam: Placebo)

    Kezelés: Votoplam (blinded)

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Placebo (blinded) taken orally, randomized in a 3:2 ratio (Votoplam: Placebo)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07326709: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 22.