Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Oroszország1/2. fázis

Tianasen (ASO-GNAO1) for GNAO1-Encephalopathy With Epilepsy and Movement Disorders.

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Pirogov Russian National Research Medical University
Hol
Moscow (Oroszország)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
5 fő, tervezett
Kezdés
2025. szept. 9.
Várható befejezés
2026. dec. 31.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Antisense oligonucleotide treatment (ASO)
A regiszteradat frissítve
2026. január 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan gyermekeket keres, akiknél igazolt c.607G>A változás van a GNAO1 génben, és epilepsziájuk és mozgászavaruk is van, amely gyógyszerekre sem javult.

Életkor
1 évestől 14 éves korig.
Nem
Fiúk és lányok egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Epilepszia és mozgászavarok (hiperkinézis vagy disztónia), amelyek mindkettőnél legalább két megfelelő adagban adott gyógyszer ellenére is fennmaradnak.
Korábbi kezelés
A rohamok legalább két megfelelő adagban adott rohamgátló gyógyszer ellenére is fennmaradtak. A hiperkinézis vagy a disztóniás rohamok legalább két megfelelő adagban adott mozgászavar elleni gyógyszer ellenére is fennmaradtak. A szűrés előtt 1 hónapon belül, vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb) nem kaphatott más vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy biológiai készítményt.
Biomarker vagy leletérték
Genetikai vizsgálattal igazolt c.607G>A változás a GNAO1 génben.

A részvétel fő kizáró okai

  • Más súlyos belgyógyászati, idegrendszeri vagy pszichiátriai betegség, vagy instabil állapot, amely növeli a részvétel kockázatát
  • Testfelépítési eltérés, vérzékenység vagy aktív fertőzés, amely miatt az ismételt lumbálpunkció nem biztonságos
  • Terhesség, szoptatás vagy terhesség tervezése a vizsgálat ideje alatt
  • Más vizsgálati gyógyszer, eszköz vagy biológiai készítmény a szűrés előtt 1 hónapon belül, vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb)

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Informed Consent: Written informed consent from the parent(s) or legal guardian(s) of the patient and the child's assent (where applicable based on age and cognitive ability), obtained prior to the initiation of any study-related procedures
  • Age: Male or female children aged 1 year and older (≥1 year) until 14 years at the time of informed consent signing
  • Diagnosis: A confirmed a c.607G>A variant in of GNAO1 gene based on genetic testing, and a clinical presentation that includes both epilepsy and movement disorders
  • Treatment Resistance:; For seizures: Documented resistance to antiseizure medications prior to screening, defined as the persistence of seizures despite adequate trials of at least two appropriately dosed antiseizure medications; For non-epileptic hyperkinesias/dystonia: Documented resistance to anti-hyperkinetic medications prior to screening, defined as the persistence of debilitating hyperkinesias or dystonic attacks despite adequate trials of at least two appropriately dosed anti-hyperkinetic medications
  • Contraception (for females of reproductive potential): For post- menarche female adolescents, a negative serum or urine pregnancy test at screening and agreement to use highly effective methods of contraception (e.g., hormonal implants, combined oral contraceptives, intrauterine device) throughout the study participation period

Ki nem vehet részt

  • Unacceptable Risk: Any concurrent severe medical, neurological, or psychiatric condition, or any other significant circumstance (e.g., unstable clinical status) that, in the judgment of the Investigator, could significantly increase the risk associated with study participation or the administration of the investigational product, or could interfere with the interpretation of study results
  • Concurrent Experimental Therapy: Receipt of any other investigational drug, device, or biological product within 1 month prior to screening or within a period of at least 5 half-lives of that product (whichever is longer)
  • Impossibility of Intervention: Any anatomical abnormality, coagulation disorder, active infection, or other condition that constitutes a contraindication to or precludes the safe performance of repeated lumbar punctures for intrathecal administration of the study drug
  • Protocol Compliance: Any other disease, condition, or behavioral factor that, in the opinion of the Investigator, could compromise the patient's safety, preclude adherence to the protocol schedule, or interfere with the study conduct and endpoint assessments. Age: 14 years and older
  • Pregnancy or Lactation: Pregnancy, lactation, or intention to become pregnant during the study period

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 1 és 14 év között vagy?

Helyszínek itt: Oroszország

  • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery of the Pirogov Russian National Research Medical UniversityMoscow, OroszországContact: Elena D Belousova, Prof.Résztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of the investigational drug ASO-GNAO1 (Tianasen) in pediatric patients with c.607G>A mutation in the GNAO1 gene associated with epilepsy and neurodevelopmental disorder. The main questions it aims to answer are:

A teljes eredeti leírásKevesebb

1. Does intrathecal administration of ASO-GNAO1 slow or halt the progression of motor and cognitive symptoms? 2. Is ASO-GNAO1 safe and well-tolerated in this patient population? 3. What is the appropriate therapeutic dose?

This is an open-label study without a placebo control group due to the rare and severe nature of the disease. All participants will receive the active drug.

Participants will:

Receive escalating doses of ASO-GNAO1 via intrathecal injection over a 12-month period.

Undergo frequent neurological assessments, biomarker testing, and safety monitoring.

A vizsgálat csoportja

  • GNAO1 c.607G>A carriersA vizsgált kezelés

    Patients enrolled based on the screening results will receive intrathecal administration of the ASO drug Tianasen, starting with a minimum initial dose of 0.3 mg/kg. The drug dose will be escalated every 2 weeks until the expected therapeutic dose of 1.2 mg/kg is reached. With good tolerability, the dose may be further increased to 1.5 mg/kg. Upon reaching the final dose level, an interim analysis of the results from the dose escalation period (including PK, efficacy, and safety assessments) will be conducted. Based on the results of this analysis, a decision will be made regarding the continuation of the study using the achieved dose. The study may be terminated prematurely if the risk-benefit ratio is deemed unfavorable.

    Kezelés: Antisense oligonucleotide treatment (ASO)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
An Open-Label, Non-Randomized Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ASO-GNAO1 (Tianasen) in Patients With GNAO1-Encephalopathy With Epilepsy and Movement Disorders Following Repeated Intrathecal Dose Escalation.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 13.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07363603: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. január 23.