Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: NémetországFázis nélkül

Registry for Duchenne and Becker Muscular Dystrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Dr. Andreas Ziegler
Hol
Berlin, Bochum, Bonn, Bremen, Dresden, Erlangen, Essen, Freiburg im Breisgau, Giessen, Göttingen, Greifswald, Hamburg, Hanover, Heidelberg, Homburg, Jena, Kassel, Leipzig, München, Münster, Stuttgart, Tübingen és Ulm (Németország)Mind a 25 helyszín megnézéseMég 1 másik országban, 5 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
1500 fő, tervezett
Kezdés
2026. júl. 13.
Várható befejezés
2041. jún.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. október 8.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter genetikailag igazolt Duchenne- vagy Becker-izomdisztrófiában (dystrophinopathia) szenvedő embereket követ egy részt vevő központban. Tünetmentes hordozó nők nem csatlakozhatnak.

Életkor
Nincs korhatár.
Nem
Minden nem csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Genetikailag igazolt dystrophinopathia (Duchenne- vagy Becker-izomdisztrófia). A női hordozóknál a betegség klinikai tünetei szükségesek.
Biomarker vagy leletérték
Genetikailag igazolt dystrophinopathia diagnózis.

A részvétel fő kizáró okai

  • Nincs jogilag érvényes beleegyező nyilatkozat a beteg vagy a törvényes képviselők részéről
  • A résztvevő vagy a törvényes képviselők nem értik a projekt tartalmát
  • Nincs táblagép vagy okostelefon

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 11 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Genetically confirmed diagnosis of dystrophinopathy
  • Female carriers only if they show clinical symptoms of a dystrophinopathy
  • Treatment in one of the participating centers
  • No age restrictions
  • Ability to understand the patient information and sign the informed consent
  • Consent capability by the patient themselves and/or by the parents
  • Agreement to data exchange between the treating physicians, the telemedicine platform, and the registry
  • Possession of a tablet or a smartphone

Ki nem vehet részt

  • Missing legally valid consent form from the patient and/or legal guardians
  • Project content is not understandable to the participant and/or legal guardians
  • Not in possession of a tablet or smartphone

Helyszínek itt: Németország

Még 1 másik országban, 5 helyszínen

  • Charité Universitätsmedizin BerlinBerlin, NémetországContact: Claudia Weiß, Dr. med.Résztvevőt keres
  • DRK Kliniken Berlin WestendBerlin, NémetországContact: Corinna Stoltenburg, Dr. med.Résztvevőt keres
  • Katholisches Klinikum -Universitätsklinikum der Ruhr-Universität BochumBochum, NémetországContact: Cornelia Köhler, Dr. med.Toborzás még nem indult
  • Universitätsklinikum Bonn, Zentrum für KinderheilkundeBonn, NémetországContact: Dorothea Holzwarth, Dr. med.Résztvevőt keres
  • Gesundheit Nord gGmbH Klinikverbund BremenBremen, NémetországContact: Ulf Hustedt, Dr. med.Toborzás még nem indult
  • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus TU DresdenDresden, NémetországContact: Maja von der Hagen, Prof. Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum ErlangenErlangen, NémetországContact: Regina Trollmann, Prof. Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde IEssen, NémetországContact: Ulrike Schara-Schmidt, Prof. Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum FreiburgFreiburg im Breisgau, NémetországContact: Astrid Pechmann, PD Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum Gießen und Marburg, Standort GießenGiessen, NémetországContact: Andreas Hahn, Prof. Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsmedizin GöttingenGöttingen, NémetországContact: Elke Hobbiebrunken, Dr. med.Toborzás még nem indult
  • Universitätsmedizin GreifswaldGreifswald, NémetországContact: Astrid Bertsche, Prof. Dr. med.Résztvevőt keres
  • Asklepios Klinik Nord - HeidbergHamburg, NémetországContact: Gert Wiegand, PD Dr. med.Toborzás még nem indult
  • Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfHamburg, NémetországContact: Jessica Johannsen, PD Dr. med.Résztvevőt keres
  • Medizinische Hochschule HannoverHanover, NémetországContact: Sabine Illsinger, PD Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinik Heidelberg, Zentrum für Kinder- und JugendmedizinHeidelberg, NémetországContact: Andreas Ziegler, Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum des SaarlandesHomburg, NémetországContact: Marina Flotats Bastardas, Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum JenaJena, NémetországContact: Ralf Husain, Dr. med.Toborzás még nem indult
  • Gesundheit Nordhessen Klinikum KasselKassel, NémetországContact: Gudrun Schreiber, Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum Leipzig Klinik und Poliklinik für Kinder- und JugendmedizinLeipzig, NémetországContact: Janina Gburek-Augustat, Dr. med.Résztvevőt keres
  • LMU Klinikum München; Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen KinderspitalMünchen, NémetországContact: Astrid Blaschek, PD Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum MünsterMünster, NémetországContact: Oliver Schwartz, Dr. med.Résztvevőt keres
  • Klinikum Stuttgart, OlgahospitalStuttgart, NémetországContact: Sarah Braun, Dr. med.Toborzás még nem indult
  • Universitätsklinikum Tübingen, Universitätsklinik für Kinder- und JugendmedizinTübingen, NémetországContact: Veronka Horber, Dr. med.Résztvevőt keres
  • Universitätsklinikum UlmUlm, NémetországContact: Sebahattin Cirak, Prof. Dr. med.Toborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked, recessive, progressive, and degenerative neuromuscular disorder that affects approximately one in 5,000 newborn boys. The established "standard of care" has improved prognosis; however, a causal therapy is not yet available. In 2024 and 2025, the first disease-modifying therapies were approved. These include Vamorolone (Agamree®) as a corticosteroid replacement with a more favorable side-effect profile for children aged four and older, and Givinostat (Duvyzat®) as a combination therapy with corticosteroids for ambulatory boys aged six and older. In this context, the FAIR-DMD Registry was initiated. The registry is based on the so-called FAIR principles. The acronym FAIR stands for the data principles Findable, Accessible, Interoperable and Reusable. The international FAIR principles are guidelines for the description, storage, and publication of scientific or administrative data. The FAIR-DMD registry is a disease-specific, academically managed registry for patients with Duchenne and Becker muscular dystrophy (DMD/BMD). Its goal is to systematically collect clinical data, scientifically monitor new disease-modifying therapies in routine care, and create an evidence-based foundation for the further development of diagnostics, therapy, and care structures. Furthermore, the registry collects data on patients' health related quality of live using an app for data entry. The FAIR-DMD Registry is being established under the auspices of the Society for Neuropediatrics (GNP) and operated in close coordination with Swiss Registry for Neuromuscular Disorders (Swiss-Reg-NMD). The GNP is a non-profit professional society that covers the entire spectrum of neuropediatric topics in clinical and cross-sector care. In the planned pilot phase, the GNP will act as trustee for financing. This model creates the opportunity to structurally address central challenges in health services research and establish a high-quality, internationally compatible registry structure. In the long term, the FAIR-DMD Registry aims to significantly improve care for DMD and BMD patients in German-speaking countries, evaluate the effectiveness of new therapies in clinical practice, and establish binding frameworks for quality-assured care.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Development and Implementation of a Transparent Registry Based on FAIR Principles for Duchenne and Becker Muscular Dystrophy (DBMD) Under the Auspices of the Society for Neuropediatrics (GNP) - FAIR-DMD
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 8.