Incidence of Ultrasonographically Detected Articular Damage in Initially Healthy Joints of Patients With Hemophilia A Receiving Prophylactic Treatment With Emicizumab
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
- Hol
- Oviedo (Spanyolország)A helyszín megnézése
- Azonosító
- Állapot
- Toborzás még nem indult
- Résztvevők
- 70 fő, tervezett
- Kezdés
- 2026. febr. 27.
- Várható befejezés
- 2028. máj. 3.
- A vizsgálat típusa
- Megfigyeléses
- A vizsgált kezelések
- Hemophilia patients
- A regiszteradat frissítve
- 2026. február 20.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 10 éves vagy idősebb, A-hemofíliás embereket keres, akik rutinszerűen emicizumabot kapnak megelőzésként, és legalább egy ép könyökük, térdük vagy bokájuk van.
- Életkor
- 10 éves vagy idősebb
- Nem
- Csak férfiak
- A betegség stádiuma
- Igazolt A-hemofília. Legalább egy könyök, térd vagy boka, amelyen az ultrahangvizsgálat a kezdetekor nem mutat ízületi károsodást (HEAD-US = 0).
- Korábbi kezelés
- Emicizumabot (Hemlibra®) kell kapnia rutin megelőző kezelésként. Az emicizumab kezdete óta a vizsgált ízületben nem volt egyértelműen észlelhető ízületi vérzés.
A részvétel fő kizáró okai
- Ultrahanggal látható ízületi károsodás (HEAD-US ≥1) az összes vizsgált ízületben
- Korábbi, egyértelműen észlelhető vérzés a vizsgált ízületekben
- Nagyobb ortopédiai műtét vagy ízületi protézis a vizsgált ízületekben
- A hemofíliától független csont- vagy izombetegség, amely zavarhatja az ízületek vizsgálatát
- A tervezett 24 hónapos követés nem teljesíthető
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 14 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Confirmed diagnosis of hemophilia A
- Receiving prophylactic treatment with emicizumab (Hemlibra®) according to routine clinical practice
- Age ≥10 years at the time of study enrollment
- Absence of ultrasonographic joint damage in at least one of the evaluated joints (elbows, knees, or ankles), defined as HEAD-US = 0 at baseline assessment
- No documented history of clinically evident hemarthrosis in the corresponding joints from initiation of emicizumab prophylaxis to the study baseline evaluation
- Ability to understand and complete study procedures (interviews, questionnaires, and clinical assessments), in accordance with the participant's age; and
- Provision of written informed consent; for minors, written informed consent from parents or legal guardians and assent from the minor participant, in accordance with applicable regulations
Ki nem vehet részt
- Prior major orthopedic surgery or arthroplasty in the evaluated joints
- Presence of concomitant musculoskeletal pathology unrelated to hemophilia that could interfere with joint assessment (e.g., inflammatory arthritis, recent severe trauma)
- Concurrent participation in another interventional study that could interfere with the joint health variables under evaluation; and
- Documented history of clinically evident hemarthrosis in the joints under study
- Any clinical or social condition that, in the investigator's judgment, could compromise participant safety or the validity of the study data
- Presence of ultrasonographic joint damage (HEAD-US ≥1) in all evaluated joints at the baseline visit
- Inability to complete the planned 24-month follow-up or to undergo study assessments
Helyszínek itt: Spanyolország
- Universidad de OviedoOviedo, SpanyolországContact: Rubén Cuesta-Barriuso, PhDNo longer taking part
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
Introduction: Prophylaxis with emicizumab has substantially improved hemorrhagic control in hemophilia A. However, the longitudinal incidence of ultrasonographically detected articular damage in initially healthy joints remains insufficiently characterized.
A teljes eredeti leírásKevesebb
Objective: To estimate the incidence of ultrasonographically detected articular damage in initially healthy joints among patients with hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab and to explore its association with relevant clinical variables.
Methods: A prospective, longitudinal, observational study will be conducted in approximately 70 patients with hemophilia A receiving emicizumab, with an estimated recruitment of approximately 270 initially healthy joints. The study is purely observational and does not involve evaluation of the investigational product nor modification of the therapeutic regimen; dosing, administration intervals, and all clinical decisions regarding emicizumab will be determined exclusively at the discretion of the treating hematologist. Assessments will be performed at baseline and at 12 and 24 months. The unit of analysis will be the joint, including elbows, knees, and ankles without ultrasonographic evidence of articular damage and without a history of clinically evident hemarthrosis at study entry.
The primary endpoint will be the occurrence of incident ultrasonographically detected articular damage, assessed using the Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) protocol. Secondary outcomes will include clinical joint health assessed by the Hemophilia Joint Health Score (HJHS), version 2.1; the frequency of joint hemarthroses measured by the annualized joint bleeding rate (AJBR); and habitual physical activity levels evaluated through age-specific validated questionnaires. Statistical analyses will account for intra-patient correlation among joints.
Expected Results: A low to moderate incidence of ultrasonographically detected articular damage in initially healthy joints is anticipated during follow-up, providing clinically relevant information regarding structural joint preservation in patients with hemophilia A receiving emicizumab prophylaxis.
A vizsgálat csoportja
- Observational group
Patients with hemophilia A receiving prophylactic treatment with emicizumab
Kezelés: Hemophilia patients
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- Incidence of Ultrasonographically Detected Articular Damage in Initially Healthy Joints of Patients With Hemophilia A Receiving Prophylactic Treatment With Emicizumab. A Prospective Observational Study
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- A regiszteradat frissítve
- 2026. február 20.