Investigating the Pathogenic Role of N-glycosylation in AL Amyloidosis: Molecular Bases, Diagnosis, and Treatment
A legfontosabb adatok
- Hol
- Pavia (Olaszország)A helyszín megnézése
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknél monoklonális gammopátia áll fenn (például AL amiloidózis, MGUS vagy myeloma multiplex), vérvételük vagy csontvelő-mintavételük tervezett, és hozzájárulnak adataik és a megmaradt minták kutatási célú felhasználásához.
- Életkor
- 18 évnél idősebb (legfeljebb 99 éves)
- Nem
- Mindkét nem
- A betegség stádiuma
- Monoklonális gammopátia diagnózisa (például AL amiloidózis, MGUS, myeloma multiplex, egyéb).
- Korábbi kezelés
- Nem vehet részt, akinél az rendellenes sejtklón elleni kezelés után teljes vérképi válasz alakult ki.
A részvétel fő kizáró okai
- Nincs monoklonális gammopátia
- Teljes hematológiai válasz a klón elleni kezelés után
- 18 évnél fiatalabb életkor
- Nem járul hozzá a klinikai adatok és a megmaradt diagnosztikai minták kutatási felhasználásához
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 18 és 99 év között vagy?
Forrás: NCT07448779: ki vehet részt
Helyszínek itt: Olaszország
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di PaviaPavia, OlaszországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
A vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
- Azonosító
- NCT07448779
- A regiszteradat frissítve
- 2026. március 4.
- Eredeti leírás
Immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis is caused by a typically small, minimally proliferating bone marrow plasma cell clone secreting a patient-unique, unstable, aggregation-prone, toxic light chain (LC). The amyloidogenicity of LCs is encrypted in their sequence, yet molecular determinants of LC pathogenicity remain obscure. N-glycosylation has been long suspected to be a determinant of LC amyloidogenicity based on anecdotal reports of individual AL patients with a clonal LC displaying this post-translational modification. It is hypothesized that N-glycosylation fundamentally contributes to determining the amyloidogenicity of immunoglobulin LCs in a subset of patients with AL and might influence its clinical phenotype. It is further proposed that the synthesis and secretion of unstable LCs that also have to be N-glycosylated might reverberate on the biology of the plasma cell clone, possibly modulating the sensitivity toward different drugs and might represent itself a therapeutic target.A teljes eredeti leírásKevesebb
Immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis is caused by a typically small, minimally proliferating bone marrow plasma cell clone secreting a patient-unique, unstable, aggregation-prone, toxic light chain (LC). The amyloidogenicity of LCs is encrypted in their sequence, yet molecular determinants of LC pathogenicity remain obscure. N-glycosylation has been long suspected to be a determinant of LC amyloidogenicity based on anecdotal reports of individual AL patients with a clonal LC displaying this post-translational modification. It is hypothesized that N-glycosylation fundamentally contributes to determining the amyloidogenicity of immunoglobulin LCs in a subset of patients with AL and might influence its clinical phenotype. It is further proposed that the synthesis and secretion of unstable LCs that also have to be N-glycosylated might reverberate on the biology of the plasma cell clone, possibly modulating the sensitivity toward different drugs and might represent itself a therapeutic target.
The objective of our study is now to elucidate the molecular role of LC N-glycosylation in AL amyloidosis, exploit it for risk assessment, and define its potential impact on the biology of the underlying plasma cell clone and its drug sensitivity.
Bevonási feltételek: Diagnosis of monoclonal gammopathy (e.g. AL amyloidosis, MGUS, MM, others); Planned peripheral blood sampling +/- bone marrow aspiration; Age > 18 years; Willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes through signing a written informed consent.
Kizáró feltételek: Patients fulfilling the criteria for complete hematologic response after anti-clonal therapy; Failure to show willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes; Age <18 years; Lack of monoclonal gammopathy.