ASCEND: Safety and Tolerability of ION337 for the Treatment of Dravet Syndrome
A legfontosabb adatok
- Hol
- Montreal (Kanada)A helyszín megnézése
- Fázis
- 1/2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 2 és 12 év közötti, Dravet-szindrómás gyermekeket keres, akiknél igazolt SCN1A génváltozat van, és rohamgátló gyógyszer mellett is vannak súlyos motoros rohamaik.
- Életkor
- 2–12 éves korig
- Nem
- Nemtől függetlenül mindenki csatlakozhat.
- A betegség stádiuma
- Dokumentált Dravet-szindróma. A gyermeknek a szűrési időszakban elő kell fordulnia a megkövetelt számú súlyos motoros rohamának.
- Korábbi kezelés
- Legalább 1 rohamgátló gyógyszert kell szednie legalább 4 hete stabil adaggal. Az epilepszia egyéb kezeléseinek és a további gyógyszereknek is legalább 4 hete stabilnak kell lenniük. A vagusideg-stimulátort legalább 6 hónappal korábban kellett beültetni. Nem kaphatott korábban génterápiát vagy másik antiszensz oligonukleotidot (ASO) a Dravet-szindrómára.
- Biomarker vagy leletérték
- Igazolt kóroki vagy valószínűleg kóroki SCN1A génváltozat.
A részvétel fő kizáró okai
- Olyan agyi vagy gerincvelői betegség, amely zavarhatja a lumbálpunkciót (gerinccsapolást) vagy a gerincvelői folyadék áramlását
- Egy másik epilepsziát okozó génben lévő kóroki változat
- Más vizsgálati gyógyszer, biológiai szer vagy eszköz a szűrés előtti 30 napon belül, vagy 5 felezési idő, ha az hosszabb
- Jelenleg olyan rohamgátló gyógyszerrel való kezelés, amely főként nátriumcsatorna-blokkoló
- Korábbi, rohamok csökkentésére végzett agyműtét, például corpus callosotomia vagy mély agyi stimulációs eszköz beültetése
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 2 és 12 év között vagy?
Forrás: NCT07531745: ki vehet részt
Helyszínek itt: Kanada
- McGill University Health Center - Research InstituteMontreal, KanadaRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Azonosító
- NCT07531745
- A regiszteradat frissítve
- 2026. november 2.
- Eredeti leírás
The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION337 in participants with Dravet syndrome (DS).A teljes eredeti leírásKevesebb
Phase 1-2, Open-Label, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION337 in Patients With Dravet Syndrome
The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION337 in participants with Dravet syndrome (DS).
Bevonási feltételek: Participant is aged ≥ 2 to ≤ 12 years old at the time of informed consent; Participant has at least 1 parent or caregiver ≥ 18 years old who is willing and able to provide informed consent (signed and dated) and attend all scheduled study visits; Has a documented diagnosis of DS according to the International League Against Epilepsy (ILAE) criteria and as agreed by the Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI); Has confirmation of a pathogenic or likely pathogenic SCN1A variant; Must be currently receiving ≥ 1 concomitant ASM at a stable dose/regimen for ≥ 4 weeks prior to informed consent; Must have all other interventions for epilepsy (including ketogenic diet or VNS) as well as any other concomitant medications including medications for behavioral management, sleep, and supplements or nutritional support stable for ≥ 4 weeks prior to informed consent. Vagus nerve stimulator implantation must have occurred ≥ 6 months prior to informed consent; Experiences the required number of major motor seizures during the Screening Period.
Kizáró feltételek: Has had prior treatment with or is currently enrolled in an interventional clinical trial for a gene therapy or for another antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of DS; Has had treatment with or is currently enrolled in an interventional clinical trial of any other investigational drug, biological agent, or device within 30 days prior to Screening, or 5 half-lives of investigational agent, whichever is longer; Prior brain surgeries including: corpus callosotomy, implantation of device for deep brain stimulation or any other palliative brain surgery intended to reduce seizure burden; Note: Other protocol pre-specified inclusion/exclusion criteria may apply; Known brain or spinal disease that would interfere with the LP procedure or CSF circulation, or presence of other factors that would affect the safety of the LP procedure; Pathogenic or likely pathogenic variant in another gene that causes epilepsy; Current treatment with an anti-seizure medication (ASM) acting primarily as a sodium channel blocker, as maintenance treatment.