Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok1/2. fázis

ASCEND: Safety and Tolerability of ION337 for the Treatment of Dravet Syndrome

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Hol
Ann Arbor, Durham, Memphis, Philadelphia, Rochester és Seattle (Egyesült Államok)Mind a 6 helyszín megnézéseMég 1 másik országban, 1 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
32 fő, tervezett
Kezdés
2026. máj. 21.
Várható befejezés
2030. dec.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 5 csoport
A vizsgált kezelések
  • ION337
A regiszteradat frissítve
2026. november 2.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 2 és 12 év közötti, Dravet-szindrómás gyermekeket keres, akiknél igazolt SCN1A génváltozat van, és rohamgátló gyógyszer mellett is vannak súlyos motoros rohamaik.

Életkor
2–12 éves korig
Nem
Nemtől függetlenül mindenki csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Dokumentált Dravet-szindróma. A gyermeknek a szűrési időszakban elő kell fordulnia a megkövetelt számú súlyos motoros rohamának.
Korábbi kezelés
Legalább 1 rohamgátló gyógyszert kell szednie legalább 4 hete stabil adaggal. Az epilepszia egyéb kezeléseinek és a további gyógyszereknek is legalább 4 hete stabilnak kell lenniük. A vagusideg-stimulátort legalább 6 hónappal korábban kellett beültetni. Nem kaphatott korábban génterápiát vagy másik antiszensz oligonukleotidot (ASO) a Dravet-szindrómára.
Biomarker vagy leletérték
Igazolt kóroki vagy valószínűleg kóroki SCN1A génváltozat.

A részvétel fő kizáró okai

  • Olyan agyi vagy gerincvelői betegség, amely zavarhatja a lumbálpunkciót (gerinccsapolást) vagy a gerincvelői folyadék áramlását
  • Egy másik epilepsziát okozó génben lévő kóroki változat
  • Más vizsgálati gyógyszer, biológiai szer vagy eszköz a szűrés előtti 30 napon belül, vagy 5 felezési idő, ha az hosszabb
  • Jelenleg olyan rohamgátló gyógyszerrel való kezelés, amely főként nátriumcsatorna-blokkoló
  • Korábbi, rohamok csökkentésére végzett agyműtét, például corpus callosotomia vagy mély agyi stimulációs eszköz beültetése

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 13 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participant is aged ≥ 2 to ≤ 12 years old at the time of informed consent
  • Participant has at least 1 parent or caregiver ≥ 18 years old who is willing and able to provide informed consent (signed and dated) and attend all scheduled study visits
  • Has a documented diagnosis of DS according to the International League Against Epilepsy (ILAE) criteria and as agreed by the Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI)
  • Has confirmation of a pathogenic or likely pathogenic SCN1A variant
  • Must be currently receiving ≥ 1 concomitant ASM at a stable dose/regimen for ≥ 4 weeks prior to informed consent
  • Must have all other interventions for epilepsy (including ketogenic diet or VNS) as well as any other concomitant medications including medications for behavioral management, sleep, and supplements or nutritional support stable for ≥ 4 weeks prior to informed consent. Vagus nerve stimulator implantation must have occurred ≥ 6 months prior to informed consent
  • Experiences the required number of major motor seizures during the Screening Period

Ki nem vehet részt

  • Has had prior treatment with or is currently enrolled in an interventional clinical trial for a gene therapy or for another antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of DS
  • Has had treatment with or is currently enrolled in an interventional clinical trial of any other investigational drug, biological agent, or device within 30 days prior to Screening, or 5 half-lives of investigational agent, whichever is longer
  • Prior brain surgeries including: corpus callosotomy, implantation of device for deep brain stimulation or any other palliative brain surgery intended to reduce seizure burden; Note: Other protocol pre-specified inclusion/exclusion criteria may apply
  • Known brain or spinal disease that would interfere with the LP procedure or CSF circulation, or presence of other factors that would affect the safety of the LP procedure
  • Pathogenic or likely pathogenic variant in another gene that causes epilepsy
  • Current treatment with an anti-seizure medication (ASM) acting primarily as a sodium channel blocker, as maintenance treatment

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 2 és 12 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 1 másik országban, 1 helyszínen

  • University of Michigan Health SystemAnn Arbor, Egyesült ÁllamokContact: Ionis Pharmaceuticals, Inc.Résztvevőt keres
  • Duke University Health SystemsDurham, Egyesült ÁllamokContact: Ionis Pharmaceuticals, Inc.Résztvevőt keres
  • Le Bonheur Children's HospitalMemphis, Egyesült ÁllamokContact: Ionis Pharmaceuticals, Inc.Résztvevőt keres
  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)Philadelphia, Egyesült ÁllamokContact: Ionis Pharmaceuticals, Inc.Résztvevőt keres
  • Mayo ClinicRochester, Egyesült ÁllamokContact: Ionis Pharmaceuticals, Inc.Résztvevőt keres
  • Seattle Children's HospitalSeattle, Egyesült ÁllamokContact: Ionis Pharmaceuticals, Inc.Résztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION337 in participants with Dravet syndrome (DS).

A vizsgálat 5 csoportja

  • Part 1: Single Ascending Dose (SAD): Dose Level 1A vizsgált kezelés

    Participants aged 2 to ≤ 12 years will receive a single intrathecal bolus (ITB) injection of ION337.

    Kezelés: ION337

  • Part 1: SAD: Dose Level 2A vizsgált kezelés

    Participants aged 2 to ≤ 12 will receive a single dose of ION337.

    Kezelés: ION337

  • Part 1: SAD: Dose Level 3A vizsgált kezelés

    Participants aged 2 to ≤ 12 will receive a single dose of ION337.

    Kezelés: ION337

  • Part 1: SAD: Dose Level 4A vizsgált kezelés

    Participants aged 2 to ≤ 12 will receive a single dose of ION337.

    Kezelés: ION337

  • Part 2: Multiple Ascending Dose (MAD): Dose Level 1-4A vizsgált kezelés

    Only participants who complete Part 1 will be eligible to participate in Part 2. Participants will receive multiple doses of ION337. Participants will begin treatment at the same dose level assigned in Part 1.

    Kezelés: ION337

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Phase 1-2, Open-Label, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION337 in Patients With Dravet Syndrome
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07531745: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. november 2.