Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Még nem keres résztvevőt itt: HollandiaFázis nélkül

Searching Patterns In the Robustness of Immunological FVIII Tolerance

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Hol
Amsterdam (Hollandia)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toborzás még nem indult
Résztvevők
500 fő, tervezett
Kezdés
2026. máj. 1.
Várható befejezés
2029. márc.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. április 20.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 18 évnél fiatalabb, veleszületett A-típusú hemofíliás gyermekeket keres, akik vérzés megelőzésére nem-faktor terápiát (NFT) kapnak. A vizsgálat azt tanulmányozza, hogyan tűri a szervezet a VIII-as alvadási faktort (FVIII).

Életkor
18 évnél fiatalabb
Nem
Minden nem
A betegség stádiuma
Veleszületett A-típusú hemofília, bármilyen súlyosságú
Korábbi kezelés
Vérzés megelőzésére nem-faktor terápiát (NFT) kell kapnia.

A részvétel fő kizáró okai

  • Szerzett A-típusú hemofília
  • Bármilyen más vérzészavar

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 6 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Congenital hemophilia A of all severities
  • Using NFT for prophylaxis
  • Aged under 18 years
  • Written informed consent

Ki nem vehet részt

  • Any other bleeding disorder
  • Acquired hemophilia A

Helyszínek itt: Hollandia

  • Amsterdam UMC, locatie AMCAmsterdam, HollandiaContact: Samantha C Gouw, MD, PhDToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Children with hemophilia A lack clotting factor VIII (FVIII) due to a genetic mutation. It is well known that administration of FVIII concentrate leads to immunological tolerance for the FVIII protein in the majority of children. In 30% of these children tolerance is not achieved leading to the development of anti-FVIII antibodies (i.e. inhibitors). Our knowledge on the underlying immunological mechanisms leading to tolerance is limited. Recently, Non-Factor Therapy (NFT) has become available for prevention of bleeding in patients with hemophilia, i.e. prophylaxis. Currently, many children with severe hemophilia A use NFT as the subcutaneous administration of NFT is very convenient. In children on NFT prophylaxis, intravenous FVIII concentrate is exclusively used on-demand for treatment of bleeding. As NFT is very effective in the prevention of bleeds, patients may not be exposed to the deficient FVIII protein for periods up to a year or longer. It is currently not known how robust immunological tolerance is in the absence of exposure to a deficient antigen. The infrequent exposure to FVIII, enabled by NFT, provides an opportunity to study the immunological tolerance mechanisms for FVIII in children with hemophilia A.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The aim of SPIRIT is to investigate the mechanisms of the immunological tolerance to FVIII in patients with hemophilia A aged younger than 18 years using NFT for prophylaxis.

In this observational cohort study, children (aged <18 years) with congenital hemophilia A, who are treated with non-factor therapy as prophylaxis, will be longitudinally followed. Participants will have blood drawn anually, during the regular clinic visits, and additionally following FVIII exposure. Feces samples will be collected and analyzed in children aged <12 years, following the same scheme as blood sampling.

The main study endpoint are the immunological mechanisms underlying tolerance to FVIII, including presence, titers, subtypes and affinities of FVIII-specific (non-)neutralizing antibodies, FVIII-specific T and B cell responses and the role of gut microbiota.

A vizsgálat csoportja

  • Children with congenital Hemophilia A on NFT

    Pediatric patients (aged younger than 18 years), with congenital hemophilia A of all severities, using non-factor therapy

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Searching Patterns In the Robustness of Immunological FVIII Tolerance (SPIRIT)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. április 20.