Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Olaszország2. fázis

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
BioMarin Pharmaceutical
Hol
Milan és Rome (Olaszország)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 4 másik országban, 4 helyszínen
Azonosító
Állapot
Csak meghívásos
Fázis
2. fázis
Résztvevők
18 fő, tervezett
Kezdés
2026. ápr. 20.
Várható befejezés
2031. dec.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • BMN 351
A regiszteradat frissítve
2026. július 24.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan Duchenne-izomdisztrófiás fiúkat és férfiakat keres, akik befejezték a korábbi 351-201 vizsgálatot, és kezelésben maradtak.

Életkor
4 évestől 64 évesig
Nem
Csak férfi
A betegség stádiuma
Duchenne-izomdisztrófia, amely az 51-es exon átugrásával kezelhető (a teljes címből).
Korábbi kezelés
Be kell fejezni a 351-201 vizsgálatot úgy, hogy a vizsgálati gyógyszert nem függesztették fel végleg, és nem léptek ki a vizsgálatból. Szájon át szedett kortikoszteroid stabil adagja szükséges. A kiinduláskor megelőző 12 héten belül nem kaphattak jóváhagyott exon-átugrásos terápiát. Duchenne-re adott génterápiát soha nem kaphattak.

A részvétel fő kizáró okai

  • Ismert véralvadási zavar
  • Vérhígító, alvadásgátló vagy vérlemezke-gátló gyógyszer szedése
  • Immunszuppresszív gyógyszer szedése
  • Jóváhagyott exon-átugrásos terápia a kiindulást megelőző 12 héten belül
  • Bármilyen Duchenne elleni génterápia

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 8 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participants must have completed 351-201 without permanent discontinuation of the investigational medicinal product (IMP) or withdrawal from the study
  • Currently receiving treatment with oral corticosteroids, on a stable dose regimen during 351-201, and must remain on a consistent dose regimen throughout 351-202 or 351-203 except for modifications to accommodate changes in weight; Transition to the equivalent dose of vamorolone is permitted in 351-202 where approved in participating countries
  • Willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements
  • Willing to use contraception (sexually mature males) throughout the study and for 90 days after the final dose, if sexually active; Contraceptive use by males should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies
  • Willing and able to provide written assent (if required by local regulations or the IRB/IEC) after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure
  • Willing and able to provide written, signed informed consent as parent or guardian after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure

Ki nem vehet részt

  • Have known coagulation disorder
  • Are taking any prohibited medications; any approved exon skipping therapy within 12 weeks prior to baseline or with any gene therapy for the treatment of DMD at any time; anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents; immunosuppressants

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 4 és 64 év között vagy?

Helyszínek itt: Olaszország

Még 4 másik országban, 4 helyszínen

  • Centro Clinico NemoMilan, OlaszországRésztvevőt keres
  • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSRome, OlaszországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and tolerability of weekly BMN 351 infusions, as well as to assess the effect of BMN 351 on physical function, in participants with DMD who participated in the 351-201 study.

A vizsgálat csoportja

  • BMN 351A vizsgált kezelés

    Participants from 351-201 enrolling in 351-202 will initially receive BMN 351 at the dose level at which they completed 351-201. Once all 351-201 participants have completed their Week 25 visit in 351-202, available safety and PD data will be analyzed and a single optimal dose level will be selected for 351-202. All participants from 351-201 will transition to that dose level at their next applicable visit.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Weekly Intravenous Infusions of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07573631: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. július 24.