A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
A legfontosabb adatok
- Hol
- London (Kanada)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 7 és 16 év közötti, járóképes fiúkat és fiatal férfiakat keres, akiknek Duchenne-féle izomdisztrófiájuk (DMD) van, és a génelváltozásuk a 44-es exon kihagyásával kezelhető.
- Életkor
- 7–16 év
- Nem
- Csak férfiak
- A betegség stádiuma
- Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD); járóképesnek kell lennie.
- Korábbi kezelés
- Legalább 6 hónapig, az 1. napot megelőzően stabil adagú kortikoszteroidot (köztük vamorolont) kell szednie, és ennek stabilnak kell maradnia. Korábban nem kaphatott sejt- vagy génterápiát.
- Biomarker vagy leletérték
- Genetikai vizsgálattal igazolt disztrofin génmutáció, amely a 44-es exon kihagyásával kezelhető.
A részvétel fő kizáró okai
- Korábbi sejt- vagy génterápia
- Másik oligonukleotid-kezelés a beleegyezés előtti 6 hónapon belül (a COVID-19 RNS-oltások nem számítanak)
- A szűréskor a protokollban megadott tartományon kívüli laboratóriumi értékek
- Növekedési hormon vagy tesztoszteron szedése a beleegyezés előtt kevesebb mint 1 hónapja
- Givinostat szedése a beleegyezés előtt kevesebb mint 6 hónapja
Gépi kiolvasás: 2026. november 11.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 7 és 16 év között vagy?
Forrás: NCT07587242: ki vehet részt
Helyszínek itt: Kanada
- London Health Sciences Centre · Victoria HospitalLondon, KanadaRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Avidity Biosciences, Inc.
- Azonosító
- NCT07587242
- A regiszteradat frissítve
- 2026. november 10.
- Eredeti leírás
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 SkippingA teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
Bevonási feltételek: Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD; Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping; 7 to 16 years of age at time of consent; TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening; On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.
Kizáró feltételek: Previous treatment cell or gene therapy; Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines); If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:; Lab values outside of the protocol specified range at Screening; Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone; Less than 6 months for givinostat.